临床试验进展 - 公司已完成两项1期临床试验、1项2期剂量探索试验,并最近启动了一项开放性延长研究[76] - 公司计划扩大nomlabofusp临床项目,包括进入青少年(12-17岁)和儿童(2-11岁)法里德里希共济失调患者[77] - 公司计划于2025年下半年提交生物制品许可申请,以支持加速审批[77] - nomlabofusp获得孤儿药、罕见儿童疾病、快速通道和PRIME等多项指定[78] 财务状况 - 公司已完成1.618亿美元的公开发行,并建立了1亿美元的"随时发行"计划[79][80] - 公司预计未来将大幅增加研发投入,以推进nomlabofusp的临床开发[82] - 公司一直未产生任何产品销售收入,未来可能来自于产品上市销售或合作[85] - 公司预计未来一般及管理费用将增加,以支持业务的扩张和运营[88] - 公司无法准确预测nomlabofusp的临床开发进度和成本,存在诸多不确定性[86][87] - 公司预计现有现金及等价物将可为公司运营提供资金支持至2026年[105] 财务数据分析 - 公司研发费用同比增加1380万美元，主要由于生产制造成本增加1060万美元、临床试验费用增加210万美元以及人员费用增加110万美元[91] - 公司管理费用同比增加117万美元，主要由于专业服务费用增加60万美元、人员费用增加40万美元以及股份支付费用增加10万美元[92] - 公司其他收益净额同比增加171.8万美元，主要由于投资收益增加[93] - 公司研发费用同比增加2218.4万美元，主要由于生产制造成本增加1630万美元、临床试验费用增加310万美元、人员费用增加200万美元以及股份支付费用增加30万美元[96] - 公司管理费用同比增加189.2万美元，主要由于专业服务费用增加80万美元、人员费用增加60万美元以及股份支付费用增加30万美元[97] - 公司其他收益净额同比增加268.7万美元，主要由于投资收益增加[98] - 公司经营活动产生的现金流出同比增加950.3万美元，主要由于净亏损增加2138.9万美元[102] - 公司投资活动产生的现金流出同比增加214.3百万美元，主要由于购买更多的有价证券[103] - 公司融资活动产生的现金流入同比增加161.8百万美元，主要由于完成公开发行股票[103]