研发管线 - 公司正在开发用于治疗急性髓系白血病(AML)的潜在变革性疗法[74] - 公司正在开发一种名为trem-cel的屏蔽移植物,并正在进行首次人体试验VBP101[76] - VBP101试验数据显示,所有8名接受trem-cel治疗的患者均出现原发性中性粒细胞植入,3名接受Mylotarg治疗的患者未出现严重血细胞减少症[76] - 公司正在开发一种名为VCAR33 ALLO的CAR-T疗法,并已在VBP301试验中给首例患者进行给药[77] - 公司计划将trem-cel和VCAR33 ALLO组合使用,称为trem-cel + VCAR33治疗系统,以期为患者提供更强大和持久的治疗效果[78] 财务状况 - 公司在2024年上半年的运营亏损为5860万美元,截至2024年6月30日拥有8590万美元的现金和现金等价物[80] - 公司预计2024年6月30日的现金和现金等价物将使其能够为运营费用和资本支出提供资金,直到2025年下半年[80] - 公司于2022年3月14日提交了总额高达3.5亿美元的通用注册申报表,截至2024年6月30日尚有2.745亿美元可供使用[101] - 公司于2022年12月与Stifel签订了最高可达1.25亿美元的"随时发行"股票融资协议,截至2024年6月30日尚有1.198亿美元可供使用[102] - 截至2024年6月30日,公司持有现金、现金等价物和有价证券8,590万美元,预计现有资金将支持公司运营至2025年下半年[103] - 公司预计未来研发、生产、监管、销售等方面的支出将大幅增加,需要寻求额外融资[103] - 公司2024年上半年经营活动现金流出5,231.2万美元,投资活动现金流入9,696.3万美元[105][106][107] - 公司2024年上半年筹资活动现金流入6.5万美元,主要来自于股票发行[108] 费用情况 - 研发费用主要包括外部费用和内部费用,其中外部费用下降3210万美元,内部费用增加1136万美元[94,95] - 管理费用下降1065万美元,主要由于人员费用的减少[90] - 研发费用为4,614.5万美元,较上年同期增加0.3%[97][98] - 一般及行政费用为1,520万美元,较上年同期减少9.5%[99] - 其他收入减少150万美元,主要是由于持有的现金、现金等价物和有价证券余额减少导致利息收入下降[100]