临床试验进展 - 公司正在推进三个AOC产品候选药物的临床试验,包括用于治疗肌肉营养不良症的del-desiran、用于治疗肩胛肌肉营养不良症的del-brax和用于治疗杜氏肌肉营养不良症的del-zota[70] - del-zota在5mg/kg剂量组中显示出一定的疗效,包括肌肉中PMO的持续递送、肌红蛋白水平降低80%以及外显子44跳跃增加37%[70] - del-brax在FSHD患者中显示出一致性的DUX4调控基因降低50%以上,以及良好的安全性和耐受性[71] - del-desiran在MARINA-OLE试验中显示出长期的安全性和耐受性,并在多个指标上显示出疾病进展的逆转[71] 研发合作 - 公司与Bristol Myers Squibb和Eli Lilly建立了研究合作关系,获得了总计约1.45亿美元的上市费用和里程碑付款[73][74] 财务状况 - 公司目前拥有13亿美元的现金和现金等价物,预计可为公司未来12个月的运营提供资金支持[72] - 公司预计在未来几年内无法从产品销售中获得收入,未来将依靠股权融资、债务融资或其他资本来源为运营提供资金[72] - 公司目前正在进行的临床试验和研发活动将导致运营亏损的持续增加[72] - 公司研发费用较上年同期增加21.3百万美元和40.3百万美元,主要由于临床试验和临床前研究进展导致的外部成本增加[82] - 公司一般及行政费用较上年同期增加8.5百万美元和10.3百万美元,主要由于人员成本和专业服务费用增加[84] - 公司其他收益较上年同期增加6.2百万美元和9.4百万美元,主要由于投资收益增加[85] - 公司于2024年3月完成了3.8亿美元的私募股权融资,于2024年6月完成了4.3亿美元的公开发行,于2024年8月与新的销售代理签订了4亿美元的股权融资协议[87] - 公司现金、现金等价物和可供出售金融资产余额为13亿美元,预计可满足未来12个月的运营需求[88] - 公司未来资本需求取决于临床试验进展、制造、监管审批等多方面因素[88] - 公司预计未来几年内无法从产品销售中获得收入,需要依靠股权融资、债务融资或其他资本来源维持现金流[89] - 公司在2024年上半年经营活动产生的现金流出为1.354亿美元,较2023年上半年增加3661万美元[91] - 公司在2024年上半年投资活动产生的现金流出为3.076亿美元,较2023年上半年增加1.58亿美元[92] - 公司在2024年上半年筹资活动产生的现金流入为8.362亿美元,较2023年上半年增加7.742亿美元[94] - 公司在2024年6月30日签订了一份价值7260万美元的办公及实验室租赁合同[96] - 公司市场风险自2023年12月31日以来未发生重大变化[97] 未来计划 - 公司计划在2024年第四季度公布其首个心脏精准医疗项目[71]