临床试验进展 - Avidity报告了del-zota (AOC 1044)的积极数据,在DMD44患者中显示肌肉中PMO递送达200 nM,外显子44跳读增加37%,最高达66%,肌红蛋白产生增加25%,恢复至正常水平的54%,肌酸激酶水平大幅降低超过80%[2][8] - Avidity启动了全球III期HARBOR试验,开始给DM1患者给予del-desiran,该药获得FDA突破性疗法认定[3][9] - Avidity计划加快启动del-brax (AOC 1020)的注册性试验,在FSHD患者中观察到DUX4调控基因显著降低超过50%,功能改善趋势,安全性良好[10][11] 管线拓展 - Avidity计划于2024年第四季度公布其精准心脏学项目的首个靶点[12] 财务状况 - Avidity二季度现金及等价物约13亿美元,较一季度增加4.61亿美元[15] - 公司现金、现金等价物和有价证券总额为12.99亿美元，较上年同期增加了117.8%[27] - 公司总资产为13.47亿美元，较上年同期增加了114.4%[27] - 公司总负债为1.26亿美元，较上年同期减少了1.1%[27] - 公司股东权益为12.21亿美元，较上年同期增加了143.7%[27] - 公司流动资产总额为13.29亿美元，较上年同期增加了117.2%[27] - 公司固定资产净额为0.85亿美元，较上年同期增加了1.4%[27] - 公司受限现金为0.28亿美元，较上年同期增加了848.1%[27] - 公司使用权资产为0.70亿美元，较上年同期减少了15.8%[27] - 公司其他资产为0.04亿美元，较上年同期增加了20.9%[27] - 公司应付账款及其他负债为0.58亿美元，较上年同期增加了10.0%[27]