财务状况 - 公司自成立以来主要依靠内部资源、股权销售、债务融资及与Johnson & Johnson的合作协议来融资，截至2024年6月30日，共获得约5.661亿美元的资金[199] - 截至2024年6月30日，公司拥有现金、现金等价物及限制性现金共计1.01亿美元，以及从Johnson & Johnson获得的160万美元应收账款[200] - 公司自成立以来未产生任何产品收入，累计净亏损达6.233亿美元，且预计未来几年内不会产生产品销售收入[201] - 公司计划通过股权、债务融资、合作协议等方式筹集额外资金，以支持产品候选的开发和潜在商业化[203] - 公司预计将在2024年后期从bota-vec的里程碑付款中获得1500万美元，并在产品首次在美国和欧盟销售时获得高达2.85亿美元的资金[211] - 公司截至2024年6月30日现金及等价物和限制性现金为1.01亿美元[272] - 公司2024年上半年经营活动现金流出为5620万美元，主要因研发活动、临床试验材料制造及一般行政费用导致的净亏损6910万美元[274] - 公司2024年上半年投资活动现金流入为2600万美元，主要来自非金融资产销售所得2900万美元，抵消了300万美元的固定资产购置[276] - 公司2024年上半年融资活动现金流入为30万美元，包括普通股市场发行所得250万美元，扣除用于限制股单位奖励的税务预扣款220万美元[278] 研发活动 - 2024年上半年，公司总运营支出为9370万美元，较2023年同期的6740万美元有所增加[202] - 公司预计未来将继续增加临床活动相关成本，包括用于治疗放射性口干症和与Sjogren's综合征相关的口干症的AAV-hAQP1，以及用于治疗帕金森病的AAV-GAD[202] - 公司计划在2024年第四季度讨论AAV-GAD的III期临床项目，并预计在2024年第四季度获得该研究的初步结果[210] - 公司获得了AAV8-RK-AIPL1的创新护照指定，这将加速其在英国的市场准入和患者获取[212] - 公司计划在2024年晚些时候展示其riboswitch基因调控技术平台的数据，该平台在代谢疾病模型和CAR-T细胞疗法中显示出潜力[214] - 公司预计将继续增加研发成本，主要与临床活动相关，如AAVhAQP1治疗放射性口干症和与Sjogren's综合征相关的口干症，以及AAV-GAD治疗帕金森病[221] - 研发费用从2023年的1993.7万美元增加到2024年的3493.4万美元，主要由于与Johnson & Johnson Innovative Medicine的报销减少和预临床项目的费用增加[243] - 临床项目费用包括每个临床试验的直接成本和临床试验材料的成本，从2023年的4176.8万美元减少到2024年的3619.1万美元[244] - 制造费用包括生产临床试验材料的成本，从2023年的1991.8万美元减少到2024年的1481.3万美元[245] - 预临床项目费用包括每个预临床项目的直接成本，从2023年的3087万美元增加到2024年的4045万美元[242] - 其他研发费用包括未分配到特定临床或预临床项目的成本，从2023年的7405万美元减少到2024年的6030万美元[246] - 公司2024年上半年研发费用为6930万美元，较2023年同期的4230万美元增加2700万美元，主要因约翰逊创新医药的报销减少[262] 收入与费用 - 服务收入从2023年的0美元增加到2024年的28.2万美元，由于资产购买协议和相关协议下的PPQ服务进展[237] - 许可收入从2023年的354万美元减少到2024年的0美元，由于合作协议的终止[238] - 一般和管理费用从2023年的1238.8万美元减少到2024年的1125.7万美元，主要由于股权补偿、工资和相关成本、保险成本以及租金和设施成本的减少[239] - 外币损失从2023年的190.5万美元减少到2024年的30万美元，主要由于某些公司间应收和应付的重构和支付[249] - 公司2024年上半年服务收入为100万美元，主要来自PPQ服务[253] - 公司2024年上半年无许可收入，而2023年上半年为690万美元，因合作协议终止[254] - 公司2024年上半年外币损失为80万美元，而2023年上半年为收益580万美元，变化主要由于重组和支付某些跨国应收应付账款[264] - 公司2024年上半年利息收入为190万美元，较2023年同期的120万美元增加70万美元，因利率和现金余额提高[265] - 公司2024年上半年非金融资产销售收益为2900万美元，而2023年上半年无此类收益，此增加源于与约翰逊创新医药的资产购买协议相关的5000万美元里程碑[267] 风险管理 - 公司在美国、英国和欧盟运营，面临外汇风险，主要涉及美元与英镑和欧元的汇率波动。截至2024年6月30日，估计10%的不利汇率变动将导致额外外汇损失约1070万美元[282] - 公司通过Notes Purchase Agreement借款，利率为10.00%加上SOFR，最低为1.00%。截至2024年6月30日，年利率为15.33%，贷款余额为7500万美元。假设贷款余额不变，SOFR增加1%将使年度利息费用增加约80万美元[283] 内部控制与法律 - 管理层评估了截至2024年6月30日的披露控制和程序的有效性，并认为这些控制和程序在合理保证水平上是有效的[285] - 在2024年第二季度，公司内部控制未发生任何重大变化，这些变化可能对财务报告的内部控制产生重大影响[286] - 公司目前未面临任何重大法律诉讼[287]