融资情况 - 公司完成12.5百万普通股的5000万美元融资，由Sanofi领投[4][5] 临床试验进展 - 公司获得英国创新许可和准入途径指导小组颁发的创新通行证,用于治疗AIPL1相关先天性黑色素性视网膜营养不良4型(LCA4)[19][20][21][22][23] - 公司的AAV2-hAQP1治疗干燥性放射性口腔炎的临床1期AQUAx研究数据显示患者自评结果和唾液分泌均有显著改善[2][10] - 公司正在美国、加拿大和英国多个地点继续开展2期AQUAx2临床试验,并与FDA达成共识将其作为支持潜在生物制品许可申请的关键性试验[11][12] - 公司完成了AAV-GAD帕金森病1期试验的患者给药,预计2024年第四季度公布结果,并将与全球监管机构就3期临床方案进行讨论[13][14][15] 里程碑付款 - 公司有望在2024年获得1500万美元的里程碑付款,并在美国和欧盟首次商业销售botaretigene sparoparvovec以及完成制造技术转让后获得最高2.85亿美元的付款[17][18] 财务数据 - 公司2024年上半年总收入为979万美元，较2023年同期下降85.7%[42] - 2024年上半年研发费用为6.93亿美元，较2023年同期增加63.8%[42] - 2024年6月30日现金及现金等价物为9.99亿美元，较2023年12月31日减少22.8%[46] - 2024年6月30日应收账款-关联方为162.8万美元，较2023年12月31日减少83.9%[46] - 2024年6月30日税收激励应收款为355.7万美元，较2023年12月31日减少73.2%[46] - 2024年6月30日流动资产合计为11.08亿美元，较2023年12月31日减少30.6%[46] - 2024年6月30日固定资产净值为10.88亿美元，较2023年12月31日减少6.1%[47] - 2024年6月30日总资产为26.67亿美元，较2023年12月31日减少18.3%[47] - 2024年6月30日流动负债合计为4.71亿美元，较2023年12月31日减少30.0%[48] - 2024年6月30日股东权益为8.00亿美元，较2023年12月31日减少42.0%[49,50]