产品开发和临床试验 - 公司正在评估其主要抗体产品候选物cosibelimab,这是一种针对PD-L1的抗体,在一项正在进行的全球性开放标签I期临床试验中进行评估[147] - 在转移性和局部晚期鳞状细胞皮肤癌的临床试验中,cosibelimab分别达到了47.4%和54.8%的客观缓解率[148,149] - 在更长期的随访中,cosibelimab在局部晚期和转移性鳞状细胞皮肤癌中分别达到了26%和13%的完全缓解率,客观缓解率也进一步提高至50.0%[150] - 公司正在寻求利用海外临床试验数据支持在美国的上市申请[223] - 公司已经提交了cosibelimab上市申请,但FDA发出了完整响应函要求解决一些问题[226] - 公司已经完成了cosibelimab上市申请的补充提交,但仍存在FDA最终批准的不确定性[226] - 临床试验结果的不确定性可能会影响产品候选药物的后续开发[231][232][233][234][235] - 临床试验的延迟可能会增加成本并延迟公司产生收入的能力[236][237][238] - 患者入组困难可能会延迟或阻碍获得监管批准[239][240] - 公司无法招募足够的合格患者参与临床试验,可能导致临床试验延迟或被迫放弃[241,242] - 俄罗斯对乌克兰的军事行动可能影响公司在这些国家进行的临床试验[243] 监管审批风险 - 公司产品候选药物可能无法获得监管部门的批准,或批准过程可能会延迟[244,245,246,247,248,249] - 公司产品候选药物在临床试验中可能出现严重不良反应或不可接受的副作用,需要放弃或限制开发[250,251,252,253] - 公众对药品安全性的关注可能延迟或限制公司产品的监管批准[254,255,256] - 即使公司产品获批上市,也将持续受到监管部门的严格审查[257,258,259,260,261] - 监管部门的批准仅限于已证实安全有效的具体适应症[262,263,264] - 公司需要获得FDA对产品品牌名称的批准,任何延迟或失败都可能对业务产生不利影响[265] 市场准入和商业化 - 如果公司的产品候选药物未能获得广泛的医生、患者、医疗支付方和医疗界的市场认可,将限制其销售收入[271][272][273] - 获得政府和其他第三方支付方的报销批准是一个耗时且昂贵的过程,公司可能无法提供足够的数据获得报销[275][276][277][278] - 公司目前没有营销和销售组织,如果无法建立或与第三方合作建立这些能力,可能无法成功商业化产品候选药物[279][280] 生产和供应链 - 公司依赖第三方合同制造商生产产品,如果他们未能及时生产足够的产品数量、通过监管检查或遵守相关法规,可能会延迟产品上市[285][286][287][288] - 公司依赖第三方CRO和现场管理组织开展临床试验,如果他们工作不力或不遵守相关法规,可能会影响临床试验数据的可靠性[290][291][292][293][294] - 公司依赖并预计将继续依赖第三方制造其产品候选药物用于临床前和临床试验,以及未来任何获批产品的商业化生产[295][296][297] - 公司没有任何制造设施,依赖第三方制造商生产产品候选药物,这增加了公司无法获得足够数量或可接受成本的产品的风险[296][297] - 公司还将依赖第三方制造商或第三方合作伙伴生产任何获批产品的商业供应,但可能无法建立或维持与第三方制造商的任何协议[298] - 依赖第三方制造商存在多方面风险,包括监管合规性、质量保证、原材料供应中断、知识产权泄露等[298] - 公司第三方制造商在2023年收到FDA的483表格观察结果,导致公司的cosibelimab BLA在2023年12月收到CRL,需要在2024年7月重新提交[301] - 公司目前只有一家第三方制造商,如果其无法满足要求,公司需要寻找替代制造商,可能会增加成本和延迟[302] 财务状况和融资需求 - 截至2024年6月30日,公司累计亏损为3.319亿美元,尚未获得任何产品的销售批准[152] - 公司预计现有现金仅能支持到2024年第四季度的运营开支[181] - 公司自成立以来一直亏损,预计在未来一段时间内将继续大幅亏损,短期内难以实现盈利[195] - 公司需要大量资金用于产品候选物的临床试验和监管审批、商业化准备等[195,196,197,198,199] - 公司目前的现金和现金等价物仅够支持到2024年第四季度[199] - 如果公司无法筹集到足够资金,可能会被迫延迟、缩减或终止产品候选物的开发和商业化[200] - 公司目前存在持续经营能力存疑的风险[203,204] - 未来融资可能会导致现有股东权益被摊薄[205,206,207] 资产收购和授权 - 公司未来的增长依赖于其识别和收购或授权产品的能力[227] - 收购或授权产品存在多方面的运营和财务风险[228][229][230] 知识产权保护 - 公司知识产权保护存在不确定性,可能影响产品竞争力[323][324][325][326][327][328][329][330][331] - 公司需要获得第三方知识产权许可,许可条件存在不确定性[332][333][334][335] - 公司的专利和知识产权受到保护存在困难和高成本[339] - 公司依赖许可方维护专利