临床试验进展 - ENTR-601-44在第一期临床试验中显示出良好的剂量依赖性反应,包括血浆浓度、肌肉浓度和外显子跳跃等指标,为后续患者试验提供了良好的剂量起点[1][7] - 公司计划在2024年第四季度提交ENTR-601-44和ENTR-601-45的全球二期临床试验的监管申请,并计划在2025年提交ENTR-601-50的二期临床试验申请[2][7] - 公司与Vertex合作的VX-670在1/2期临床试验中正在持续给患者给药,预计在2024年底完成单剂量爬坡试验,并进入多剂量试验阶段[8] 财务状况 - 公司在第二季度完成了1亿美元的定向增发融资,现金和现金等价物达到4.697亿美元,预计可以支持公司运营到2027年[3][4] - 公司第二季度的合作收入为9470万美元,较上年同期增加76.5%,主要是由于VX-670研究活动增加以及临床里程碑付款[11] - 公司第二季度的研发费用为3200万美元,较上年同期增加21.7%,主要是由于VX-670和ENTR-601-50的研究活动增加以及人员成本上升[12]