公司概况 - 公司是一家生物技术公司,正在开发基于"Cell-in-a-Box®"技术的细胞治疗,用于治疗癌症,其中包括局部晚期不可切除的非转移性胰腺癌(LAPC)[24] - 公司是一家生物技术公司,资源有限,经营历史较短,目前没有任何产品获批进行临床试验或商业销售,这可能会影响对当前业务的评估和未来成功的预测[191] - 公司是一家"小报告公司",无需遵守萨班斯-奥克斯利法案中的审计attestation要求[206] 公司与SG Austria的关系 - 公司于2011年5月与SG Austria Pte. Ltd.签订一系列协议和修订,收购SG Austria的某些资产,并获得Cell-in-a-Box®技术和商标的独家全球许可,用于开发治疗癌症的疗法[49] - 2013年6月,公司与SG Austria签订第三份补充协议,公司收购Bio Blue Bird 100%股权,并获得SG Austria 14.5%的股权,支付了500,000美元偿还Bio Blue Bird的所有未偿债务,以及100万美元给SG Austria[50] - 公司与SG Austria还签订了第三份补充协议的澄清协议,确认第三份补充协议授予公司使用Cell-in-a-Box®技术和商标开发治疗癌症疗法的独家全球许可[51] - 2018年5月,公司与SG Austria签订了一系列具有约束力的条款修订,取消了公司向SG Austria支付治疗癌症的里程碑付款[54,55] - 公司正在重新评估与SG Austria及其子公司的关系,并可能寻求新的合作框架,这导致了对FDA关注问题的重新评估和临床试验的延迟[26] 公司与Austrianova的关系 - 公司与Austrianova签订了制造框架协议,Austrianova是公司产品的唯一供应商,但可能面临供应链延迟和流动性问题[64,65,69] - 公司依赖Austrianova公司生产临床前和临床试验用的产品候选药物,这增加了无法获得足够或成本可接受的产品候选药物的风险,可能会延迟、阻碍或损害公司的开发和商业化工作[193] 公司的知识产权 - 公司的知识产权和商业秘密对其业务至关重要,但可能面临知识产权被他人发现、无效或无法执行的风险[70,71] - Bio Blue Bird与Bavarian Nordic和GSF-Forschungszentrum于2005年7月签订了非独家许可协议,后于2006年12月和2016年10月进行了两次修订,扩大了许可范围和条款[52,53,54] 公司的产品和技术 - 公司的细胞包埋技术具有长期储存和远距离运输的优势,可用于靶向化疗等新的应用[57,58,59] - 公司正在开发基于"Cell-in-a-Box®"技术的细胞治疗,用于治疗癌症,其中包括局部晚期不可切除的非转移性胰腺癌(LAPC)[24] - 公司正在开展针对晚期胰腺癌的封装活细胞和伊福司坎联合疗法的临床试验,但之前的临床试验结果可能无法在未来的试验中重现,可能导致开发延迟或无法获得上市批准[200] 公司的监管情况 - 公司已完成FDA要求的多项稳定性研究、生物相容性评估和其他补充研究,以解决临床试验临时停止的问题[35][36][37][38][39][40][41][42][43][44] - 公司正在向FDA提交这些数据,以解除临床试验临时停止,并提交新的临床试验方案[46] - 由于FDA对公司的IND提出临床暂停,需要花费大量时间和资金来应对,且无法保证FDA会解除临床暂停,这可能会对公司业务和前景造成严重不利影响[192] - 如果无法获得监管机构的必要批准,公司将无法商业化产品候选药物,收入也将受到严重影响[198] 公司的融资和财务状况 - 公司在2022年8月与Iroquois Master Fund Ltd.及其关联公司签订了合作协议,重组了董事会[26] - 如果公司无法成功筹集足够资金,将限制未来的临床试验和产品开发,从而威胁到公司的长期生存[196] - 公司目前没有商业收入,未来能否实现盈利存在不确定性[197] - 公司可能会发行大量新股以行使现有期权和认股权证以及转换优先股,这可能会导致未来股票被稀释[203] 公司面临的风险 - 公司面临着来自大型制药公司等的激烈竞争,但获得了FDA和欧洲药品管理局的孤儿药资格认定[60,61,62] - 全球经济和供应链的中断可能会对公司的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响,也可能影响公司依赖的第三方[194] - 新冠疫情的持续影响可能会对公司的经营以及公司依赖的第三方产生不利影响,未来其他疫情也可能对公司造成负面影响[195] - 由于开发计划需要大量资源,公司必须优先考虑某些产品候选药物的开发,可能会放弃更有利可图或成功可能性更高的其他候选药物[197] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验,如果这些第三方未能按时完成相关工作,可能会对公司的发展产生不利影响[201] 公司的监管和知识产权保护 - 美国政府对药品和生物制品的监管主要由FDA负责,基于FDCA和公共卫生服务法[79] - 新药和生物制品在美国上市需要经历一系列步骤,包括临床前研究、临床试验、新药申请或生物制品许可申请等[79][80][81][82][83][84][85][86][87][88][89][90][91][92][93][94][95][96] - 公司需要遵守FDA的各项法规要求,包括获得新药或生物制品上市批准、建立