免疫治疗药物Multikine - Multikine是一种生物医学免疫治疗药物，由天然细胞因子和小分子生物分子混合而成[131] - Multikine在目标人群中可将5年死亡风险降低一半，5年总体生存率从45%提高到73%[148] - Multikine可引起显著的手术前肿瘤缩小和降期,这些反应与更长的生存期相关[138][139][140][144] - Multikine在临床试验中未显示安全性问题,不良事件发生率与对照组无显著差异[136] - 如获批准作为术前治疗，公司相信Multikine应该被添加到目标人群的标准护理中[161] - 公司相信确证性研究有很大成功可能性，因为目标人群在之前III期研究中已观察到了很大的生存获益[162] - 目标人群存在巨大的未满足医疗需求，Multikine可将5年生存率从50%提高到70%以上[164] 临床试验和注册申请 - 公司正在开发一种名为Multikine的免疫治疗药物，用于治疗头颈部癌症[122] - Multikine组与对照组在人口统计学和基线特征方面均衡一致，不存在偏差[154][157] - 公司计划申请加速/有条件批准Multikine,无需等待另一项临床试验完成[158] - 公司申请FDA进行212人的随机对照确证性注册研究，目标人群约为每年全球10万人[159] - 确证性研究将为Multikine治疗加标准护理组与标准护理组的随机对照试验[160] - 公司正计划于2024年第四季度/2025年第一季度开始入组，2026年第二季度完成入组[169] - 确证性研究预计成本约3000万美元，公司需要筹集更多资金以支持后续研发[172] 市场前景 - 免疫治疗是一个高增长的大市场,预计到2030年将达到1964.5亿美元[125] - Multikine是一种独特的免疫治疗药物,在诊断后立即给药,在手术前使用[126][131] - Multikine的目标人群是新诊断的局部晚期头颈部鳞状细胞癌患者,无淋巴结转移且PD-L1表达低[132][133] 财务情况 - 研发费用同比下降20%，主要是III期研究费用减少[178] - 管理费用同比下降4%，主要是咨询费和股份支付减少[181]