公司概况 - 公司成立于1984年，1985年在澳大利亚证券交易所上市[331] - 公司拥有25年以上的制药领导经验，在战略和商业角色方面[343] - 公司拥有25年以上的战略、运营和财务解决方案经验，专注于医疗保健和生物制药行业[344] - 公司创始人拥有25年以上的研发和生物制药行业经验，在眼科适应症和癌症方面的新生血管形成和治疗策略[345] - 公司首席商务官拥有丰富的眼科商业经验，曾任职于多家知名制药公司[346] 产品研发 - 正在开发用于治疗视网膜疾病的生物制剂sozinibercept，作为VEGF-A抑制剂的补充疗法[333] - 在2.0mg sozinibercept联合疗法的第2b期临床试验中,视力改善优于单用VEGF-A抑制剂[338] - 已启动两项针对湿性AMD的III期临床试验COAST和ShORe,评估sozinibercept联合疗法的疗效和安全性[339] - 计划开发sozinibercept与VEGF-A抑制剂的联合制剂,以减少注射次数[339] - 正在探索sozinibercept在糖尿病性黄斑水肿等其他视网膜疾病中的应用潜力[340] - 公司获得FDA的快速通道认定,有利于加快sozinibercept的审批进程[339] - 公司拥有sozinibercept在湿性AMD和糖尿病性黄斑水肿治疗中的全球权利[333,340] - 公司正在进行两项针对湿性AMD的III期临床试验,评估sozinibercept联合抗VEGF-A疗法的疗效和安全性[347] - 公司计划开发sozinibercept与已批准或生物类似抗VEGF-A疗法的联合制剂,以减少患者注射次数[348] - 公司计划继续开展sozinibercept治疗糖尿病性黄斑水肿的临床试验,并探索其在其他眼部疾病如PCV、RVO和DR中的潜在应用[349] - 公司保留sozinibercept的全球开发和商业化权利,计划在美国和欧盟建立自己的商业组织[350] - 公司正在开发的主要产品候选药物为sozinibercept,处于III期临床试验阶段[351] 湿性AMD市场分析 - 湿性AMD是导致50岁以上人群视力丧失的主要原因,市场规模超过140亿美元[336,337] - 湿性AMD是一种快速进展的疾病，会在数周到数月内导致中心视力丧失，是50岁以上人群视力丧失的主要原因[367] - 湿性AMD可分为隐匿型和经典型，经典型病变对抗VEGF-A疗法更为敏感[369] - 目前获批用于治疗湿性AMD的抗VEGF-A药物包括雷珠单抗、布鲁西单抗、法瑞西单抗和阿柏西普[372] - 尽管抗VEGF-A药物可稳定90%以上湿性AMD患者的视力丧失，但仅有不到40%的患者视力能提高15个字母或以上[373] 临床试验结果 - 公司2017年完成的I/IIa期临床试验显示sozinibercept联合疗法可改善治疗新鲜和既往接受抗VEGF-A治疗的湿性AMD患者的视力[378] - 公司2019年完成的II期临床试验显示2.0mg sozinibercept联合疗法在24周时较单用雷珠单抗可提高3.4个字母的视力[384] - 2.0mg sozinibercept联合疗法组有更高比例的患者获得15个字母或以上的视力改善，且有更低比例的患者出现15个字母或以上的视力丧失[386] - 在无RAP病变的患者中，使用公司联合疗法较单用抗VEGF-A药物可获得额外4.4个字母的视力改善[398] - 在无RAP且病变为隐匿性或最小经典型的患者中，使用公司联合疗法较单用抗VEGF-A药物可获得额外5.7个字母的视力改善[399,400,401] - 在PCV病变患者中，使用公司联合疗法较单用抗VEGF-A药物可获得额外6.7个字母的视力改善[403] - 公司联合疗法可以更大程度地降低视网膜厚度和视网膜积液[390,393,394,395] - 公司联合疗法的安全性良好，未发现严重的不良事件[404] 糖尿病性黄斑水肿(DME) - 公司估计全球约130万至200万人患有糖尿病性黄斑水肿(DME)，其中14%的1型糖尿病患者和6%的2型糖尿病患者有DME[414] - 公司认为sozinibercept作为VEGF-C和VEGF-D的强效抑制剂，有望为DME患者带来显著的治疗效益[415] - 公司在1b期临床试验中观察到视力和视网膜厚度随着sozinibercept剂量的增加而呈现剂量依赖性改善[417][418] - 公司2a期临床试验中观察到52.8%的sozinibercept联合疗法组患者在第12周时视力提高5个字母或以上，达到预设的主要疗效终点[423] - 在既往仅接受过aflibercept治疗的DME患者中，sozinibercept联合疗法组视力提高6.6个字母，优于aflibercept单药组的3.4个字母[430] - 在既往仅接受过aflibercept治疗的DME患者中，27.3%的sozinibercept联合疗法组患者视力提高10个字母或以上，而aflibercept单药组无此结果[430] - 在既往仅接受过aflibercept治疗的DME患者中，sozinibercept联合疗法组视力下降1个字母的患者比例为9.1%，低于aflibercept单药组的23.1%[430] - 公司观察到sozinibercept联合疗法组患者视网膜厚度较afl