戒烟和尼古丁成瘾治疗药物研发情况 - 全球吸烟和尼古丁成瘾每年导致超800万例死亡，公司致力于戒烟和尼古丁成瘾治疗药物cytisinicline的开发和商业化[98] - 估计超2000万患者使用cytisinicline治疗尼古丁成瘾，其中超2000例患者参与欧洲和新西兰的3期临床试验[99] - 2017年10月开始的研究中，受试者吸烟量减少80%，呼出一氧化碳减少82%，46%的受试者在第26天实现生化验证的戒烟[102] - 2018年的ORCA - 1试验中，cytisinicline治疗组吸烟量中位数减少74 - 80%，安慰剂组减少62%[110] - ORCA - 1试验中，3mg TID的cytisinicline治疗组第4周戒烟率达54%，安慰剂组为16%；第5 - 8周持续戒烟率为30%，安慰剂组为8%[111] - ORCA - 1试验中，cytisinicline治疗组呼出一氧化碳水平中位数下降71 - 80%，安慰剂组仅下降38%[111] - ORCA - 1试验中，3mg TID治疗组与安慰剂组相比，异常梦境、失眠和便秘发生率均为6% vs 2%，上呼吸道感染发生率为6% vs 14%，恶心发生率为6% vs 10%[112] - ORCA - 1试验各治疗组的治疗依从性均超94%[112] - 公司计划开展的3期试验将评估3mg TID的cytisinicline在美国吸烟者中的疗效和安全性，原计划于2020年下半年启动，具体取决于COVID - 19疫情和资金情况[115][116] - 公司已向FDA提交第二项慢性毒理学研究的中期数据以供审查，为3期临床试验中6周和12周的较长治疗时间提供支持[114] - 2018年美国有1080万电子烟用户，公司考虑对电子烟用户开展潜在临床研究[117] 公司财务关键指标 - 截至2020年3月31日的三个月，公司净亏损330万美元，累计亏损4900万美元，现金及现金等价物余额为1220万美元，营运资金余额为1140万美元，经营活动净现金使用量为450万美元[118] - 2020年第一季度研发费用从2019年同期的410万美元降至150万美元，主要因ORCA - 1试验完成[132] - 2020年第一季度一般及行政费用从2019年同期的190万美元降至180万美元，主要因新冠疫情旅行限制导致差旅费降低[133] - 2020年第一季度，经营活动净现金使用量为450万美元，较2019年同期的490万美元减少；融资活动净现金使用量为47,000美元，2019年同期为零；投资活动净现金使用量为2,000美元，2019年同期为提供270万美元[160][161][162] - 截至2020年3月31日，公司总资产为16,647,000美元，较2019年12月31日的21,078,000美元减少；总负债为1,662,000美元，较2019年12月31日的3,028,000美元减少[166] 公司合作协议情况 - 公司与Sopharma签订许可和供应协议，需支付不可退还许可费和一定比例特许权使用费，目前支付金额 immaterial [121] - 公司与布里斯托大学签订许可协议，需支付最高320万美元里程碑款项，若产品商业化成功，需支付低个位数特许权使用费和最高中两位数的转许可收入[124] - 2020年3月12日修订与布里斯托大学许可协议，需支付初始金额37500美元和最高170万美元里程碑款项，截至2020年3月31日已支付125000美元[125] - 公司与林肯公园资本基金签订股票和单位购买协议，有权向其出售最高1100万美元普通股，初始购买100万美元，后续可出售约1000万美元[139][140][141] - 2020年3月12日，公司与LPC修订购买协议，将协议期限从30个月延长至54个月，可定向LPC购买的普通股数量从80,000股增至150,000股，并支付LPC 0.1百万美元费用补偿[142] - 2019年6月7日，公司与H.C. Wainwright & Co., LLC签订市价发行协议，可出售总发行价最高600万美元的普通股，需支付3.0%佣金[144][147] 公司股权交易情况 - 2019年5月30日，Armistice行使认股权证，购买公司1,107,813股普通股，公司获约420万美元行使收益；作为诱因，公司向其发行可购买1,200,000股普通股的新认股权证，新认股权证公允价值390万美元计入累计亏损[149][150][151] - 2019年12月17日，公司完成公开发行，出售9,577,504个A类单位和6,256个B类单位，总收益1380万美元，扣除费用后净收益1230万美元；超额配售选择权全额行使[152][156][155] - 2019年12月17日至2020年5月14日，6,256股B类可转换优先股全部转换为10,422,496股普通股[157] - 2020年4月27 - 28日，公司私募发行约5,615,653个单位，总收益约190万美元，扣除费用后净收益约160万美元[158] 公司持续经营相关情况 - 公司持续经营能力存在重大疑问，需获得额外融资，当前资源不足以支持未来12个月计划运营[119][120][136][137] - 公司预计未来研发费用将增加，临床开发和获得监管批准成本高、耗时长，且不确定能否成功[128] 公司资产负债表外情况 - 截至2020年3月31日，公司无资产负债表外融资安排[163] 公司与LPC协议下股票出售情况 - 截至2020年3月31日的三个月，公司依据与LPC的购买协议未出售普通股；自2017年9月14日协议签订至2020年5月14日，累计出售557,378股，总收益约440万美元，发行费用0.5百万美元[143]