财务数据关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为3.433亿美元，有3.45亿美元可转换优先票据将于2021年到期，转换价格为42.56美元[105] - 2019年第一季度Ampyra净收入为4010万美元，2018年同期为1.028亿美元[119] - 2019年研发费用预计在7000万 - 8000万美元之间，销售、一般和行政费用预计在2亿 - 2.1亿美元之间，均不包括股份支付费用[139] - 2019年第一季度，Inbrija净销售收入为130万美元，Ampyra净销售收入为4010万美元，较2018年同期减少6270万美元，降幅61%[142][143] - 2019年第一季度，特许权使用费收入为280万美元，较2018年同期的320万美元有所下降[145] - 2019年第一季度，销售成本为880万美元，较2018年同期的2060万美元有所下降[146] - 2019年第一季度，研发费用为1600万美元，较2018年同期的3060万美元减少1460万美元，降幅48%[148] - 2019年第一季度销售和营销费用为3000万美元，较2018年同期的2290万美元增加约710万美元，增幅31%[149] - 2019年第一季度一般及行政费用为2270万美元，较2018年同期的2470万美元减少约200万美元，降幅8%[150] - 2019年第一季度公司所得税收益为70万美元，2018年同期为支出350万美元；有效所得税税率分别为1.5%和 - 74%[153] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.433亿美元，较2018年12月31日的4.456亿美元减少[156][171] - 2014年6月公司发行3.45亿美元本金的1.75%可转换优先票据，净收益约3.375亿美元[159] - 截至2019年3月31日，可转换优先票据负债组成部分的净账面价值为3.2121亿美元，权益组成部分为6119.5万美元[168] - 非可转换资本贷款经调整的收购日公允价值为2050万美元，截至2019年3月31日账面价值为2400万美元[169] - 研发贷款收购日公允价值为290万美元，截至2019年3月31日账面价值为120万美元[170] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为7750万美元[172] - 2019年第一季度投资活动净现金使用量为1810万美元，融资活动净现金使用量为60万美元[173][174] - 截至2019年3月31日，公司库存相关采购承诺总额约为300万美元[176] - 截至2019年3月31日，除采用ASU 2016 - 02、ASU 2018 - 05、ASU 2018 - 09和ASU 2018 - 02外，公司关键会计政策与2018年12月31日相比无重大变化[177] - 截至2019年3月31日，公司可转换优先票据的公允价值约为3.062亿美元[178] - 截至2019年3月31日，公司持有现金、现金等价物和短期投资3.433亿美元，平均利率约为2.4%[180] Inbrija业务线数据关键指标变化 - 公司预计Inbrija在美国的年峰值净收入可能超过8亿美元[100][107] - 2019年第一财季Inbrija净收入为130万美元[107] - Inbrija销售代表目标是约10000家医疗保健提供商，目前重点关注约2000名高剂量处方左旋多巴/卡比多巴的医生[100][109] - Inbrija的SPAN - PD试验中，84mg剂量组与安慰剂组在给药30分钟后统一帕金森病评定量表（UPDRS）第三部分得分分别降低9.83分和5.91分，p = 0.009[115] - Inbrija关键试验中最常见的不良反应（至少5%且高于安慰剂）为咳嗽（15% vs. 2%）、上呼吸道感染（6% vs. 3%）、恶心（5% vs. 3%）和痰液变色（5% vs. 0%）[116] - Inbrija的3期长期研究显示，Inbrija组和观察队列的1秒用力呼气容积（FEV1）从基线平均降低均为0.1升[117] Ampyra业务线数据关键指标变化 - 公司Ampyra的专利排他权于2018年7月30日终止，预计Ampyra销售将持续下降[102][122] - 2018年7月30日到期的Ampyra专利在诉讼中得以维持，但2025 - 2027年到期的四项专利被无效，2024年到期的第六项专利未参与诉讼[124][125] Fampyra业务线数据关键指标变化 - Fampyra在欧盟有10年市场独占期，将于2021年到期，两项欧洲专利若维持有效将于2025年到期，上诉听证会定于2019年9月[126] 公司合作与资金相关 - 公司与百健的合作中，2011年获2500万美元里程碑付款，下次预计为1500万美元，条件是美国以外净销售额连续四个季度超1亿美元[123] - 2017年11月，公司与HCRP达成4000万美元Fampyra特许权使用费货币化交易[123] - 2015年7月，公司获比尔及梅琳达·盖茨基金会140万美元赠款用于开发新生儿呼吸窘迫综合征治疗方案，近期资金已扩展至临床前研究[122] 市场疾病相关 - 美国约有100万人、欧洲约有120万人被诊断患有帕金森病，美国约40%的帕金森病患者会经历关期[111]