疾病患者数量 - 湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）在美国约有120万患者，全球约有300万患者[40] - 美国约有3000万人、全球约有4亿人受糖尿病影响，约5%的2型糖尿病成年人受糖尿病性黄斑水肿（DME）影响[42] 临床试验设计 - OPTIC试验中，第1组和第4组患者接受6 x 10^11 vg/眼的高剂量ADVM - 022，第2组和第3组患者接受2 x 10^11 vg/眼的低剂量ADVM - 022[40] - INFINITY试验计划招募约33名患者，随机分为三组，第1组接受高剂量（6 x 10^11 vg/眼）ADVM - 022，第2组接受低剂量（2 x 10^11 vg/眼）ADVM - 022，第3组接受2mg阿柏西普[42] 公司财务累计数据 - 截至2020年9月30日，公司累计亏损4.649亿美元[48] - 截至2020年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资4.545亿美元，预计资金可支持运营至2022年年中[48] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损4.649亿美元，现金、现金等价物和短期投资为4.545亿美元，而2019年12月31日为1.66亿美元[61] 公司设施情况 - 公司新设施面积为81000平方英尺，位于加利福尼亚州红木城[42] 公司生产与试验计划 - 公司计划在2021年年中将ADVM - 022的生产规模从200L扩大到1000L[40] - 公司计划在2021年年中启动ADVM - 022治疗湿性AMD的关键试验[40] - 公司计划在2021年下半年公布INFINITY试验的临床数据[42] 公司费用变化 - 2020年第三季度研发费用从2019年同期的990万美元增至1670万美元，增幅677%；前九个月从2900万美元增至5060万美元，增幅74.3%[55][57] - 2020年第三季度行政及管理费用从2019年同期的740万美元增至1140万美元，增幅54.1%；前九个月从2010万美元增至3100万美元，增幅54.2%[55][58] 公司净亏损情况 - 2020年前九个月净亏损7987.5万美元，较2019年同期的4556.1万美元增加3431.4万美元[55] 公司股票出售情况 - 2020年8月，公司出售1667.5万股普通股，净收益2.034亿美元；2月出售1092.5万股，净收益1.408亿美元[62] 公司现金流量情况 - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为5710万美元，2019年同期为3430万美元[63][64] - 2020年前九个月投资活动净现金使用量为2.91743亿美元，2019年同期为4886.3万美元[63][65] - 2020年前九个月融资活动净现金流入为3.55609亿美元，2019年同期为142万美元[63][66] 公司其他收入情况 - 2020年第三季度和前九个月其他收入净额分别较2019年减少70万美元和160万美元，主要因短期投资收益率降低[55][59] 公司资金需求情况 - 公司自成立以来未产生正现金流或运营净利润，未来需大量资金用于产品研发、商业化及设施建设[61][62]