公司整体财务数据关键指标变化 - 2018年公司总营收为9438.7万美元，2017年为4301.1万美元，2016年为6989.2万美元[189] - 2018 - 2016年公司净亏损分别为3.46亿美元、3.147亿美元和1.985亿美元[189] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损达11亿美元[195] - 2018 - 2014年公司研发费用（扣除成本报销后）分别为3.41324亿美元、2.92681亿美元、2.20163亿美元、1.41827亿美元和1.00371亿美元[189] - 2018 - 2014年公司销售、一般和行政费用分别为1.14145亿美元、7112.4万美元、5071.4万美元、3599.2万美元和1912万美元[189] - 2018 - 2014年公司现金、现金等价物和有价证券分别为8.05421亿美元、5.6775亿美元、5.73564亿美元、3.75907亿美元和4.67447亿美元[190] - 2018年总营收为9438.7万美元，较2017年增加5137.6万美元，增幅119.4%；2017年较2016年减少2688.1万美元，降幅38.5%[218] - 2018年销售成本为139.7万美元，较2017年新增139.7万美元[218] - 2018年研发费用（净额）为34132.4万美元，较2017年增加4864.3万美元，增幅16.6%；2017年较2016年增加7251.8万美元，增幅32.9%[218] - 2018年销售、一般和行政费用为11414.5万美元，较2017年增加4302.1万美元，增幅60.5%；2017年较2016年增加2041万美元，增幅40.2%[218] - 2018年运营亏损为36247.9万美元，较2017年增加4168.5万美元，增幅13.0%；2017年较2016年增加11980.9万美元，增幅59.6%[218] - 2018年净亏损为34602.8万美元，较2017年增加3135.8万美元，增幅10.0%；2017年较2016年增加11619.9万美元，增幅58.5%[218] - 2018年研发费用较2017年增加4864.3万美元，增幅16.6%；2017年较2016年增加7251.8万美元，增幅32.9%[225] - 2018年销售、一般和行政费用较2017年增加2730万美元，2017年较2016年增加2110万美元[229] - 2018年经营活动净现金为 -3.04421亿美元，2017年为 -2.85232亿美元，2016年为3856.2万美元[232] - 2018年投资活动净现金为 -2.73825亿美元，2017年为 -5790.8万美元，2016年为 -1.1935亿美元[232] - 2018年融资活动净现金为5.46024亿美元，2017年为2.8511亿美元，2016年为1.69778亿美元[232] - 2018年融资活动现金主要源于1月后续公开发行净收益5.162亿美元及股票期权行权和员工股票购买计划所得3020万美元[234] - 截至2018年12月31日的现有现金、现金等价物和有价证券，加上预期产品和特许权使用费收入、预期利息收入和合作协议下的预期费用报销，至少可支持公司运营费用和资本支出至2020年底[237] - 截至2018年12月31日，公司重大运营租赁义务总计91287000美元，其中1年内支付12759000美元，1 - 3年支付26608000美元，3 - 5年支付32697000美元，超过5年支付19223000美元[240] - 截至2018年12月31日，公司制造安排义务总计6474000美元，其中1年内支付1205000美元，1 - 3年支付3839000美元，3 - 5年支付1430000美元[240] - 截至2018年12月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券8.054亿美元，主要投资于美国国债、存单以及政府和企业债务证券[241] - 公司认为利率立即统一提高100个基点不会对投资组合的公平市场价值产生重大影响[241] - 截至2018年12月31日和2017年12月31日，公司以外国货币计价的负债极少或没有[241] - 公司在报告期内及目前均无适用美国证券交易委员会规则所定义的资产负债表外安排[238] - 公司未来资金需求将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式解决，否则可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或商业化工作[237] 各业务线收入数据关键指标变化 - 2018年公司产品净收入为1384.1万美元[189] - 2018 - 2014年公司与关联方的合作收入分别为6066.1万美元、4107.4万美元、6989.2万美元、5911.9万美元和6535.8万美元[189] - 2018 - 2017年公司从关联方获得的特许权使用费收入分别为721.5万美元和193.7万美元[189] - 2018年产品净收入为1384.1万美元，较2017年新增1384.1万美元[218] - 2018年关联方合作收入为6066.1万美元，较2017年增加1958.7万美元，增幅47.7%；2017年较2016年减少2881.8万美元，降幅41.2%[218] - 2018年其他合作收入为1267万美元，较2017年新增1267万美元[218] - 2018年关联方特许权收入为721.5万美元，较2017年增加527.8万美元，增幅272.5%[218] - 2018年公司从TIBSOVO产品销售获1000万美元，从合作协议获成本补偿、特许权使用费2010万美元和里程碑付款1500万美元，从CStone协议获1200万美元[233] - 2017年公司获合作协议成本补偿1700万美元和租赁协议租户改进补偿310万美元[233] - 2016年公司获2016协议预付款2亿美元，合作协议成本补偿3320万美元，2010协议里程碑付款2500万美元和租赁协议租户改进补偿440万美元[233] 产品研发与商业化进展 - 2018年7月，公司全资产品TIBSOVO®获FDA批准用于治疗特定白血病[192] - 2018年7月，FDA批准TIBSOVO®用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者[200] - 2018年12月，公司向EMA提交TIBSOVO®用于治疗R/R AML成人患者的上市许可申请（MAA），并向FDA提交用于治疗新诊断IDH1突变AML患者的补充新药申请（sNDA）[201] - 2017年8月，FDA批准IDHIFA®用于治疗R/R AML和IDH2突变的成人患者[202] - 预计到2019年底启动vorasidenib（AG - 881）在IDH1突变低级别胶质瘤中的注册性3期研究[203] - 正在评估mitapivat的多项临床试验，包括在约20名定期输血的PK缺乏症患者中的ACTIVATE - T试验、在约80名非定期输血的PK缺乏症患者中的ACTIVATE试验等[204] - MTAP基因在约15%的所有癌症中缺失，公司正在对约50名MTAP缺失的晚期实体瘤或淋巴瘤患者进行AG - 270的1期剂量递增试验[205] - 2018年11月，FDA接受公司提交的AG - 636用于治疗血液系统恶性肿瘤的研究性新药申请（IND），计划在2019年上半年启动其在淋巴瘤中的1期临床试验[205] 产品收入确认与业务合作相关 - 产品收入来自向美国专业分销商和专业药房提供商销售TIBSOVO®，收入在客户获得产品控制权时确认，按净销售价格记录[209] 公司未来费用预期 - 预计研发成本在可预见的未来将显著增加，但无法合理估计完成产品候选药物剩余开发和商业化的成本及时间[199] - 预计销售、一般和行政费用未来将增加，以支持研发和商业化活动[206] 公司股权发行情况 - 2018年1月公司完成8152986股普通股公开发行，每股发行价67美元，净收益5.162亿美元[231] 公司合作协议相关义务 - 公司与Aurigene的全球许可协议中，若达到某些开发和监管里程碑，潜在未来里程碑付款最高可达1700万美元，若有产品销售，需支付低个位数的净产品销售特许权使用费[240] - 未来12个月，公司预计在DHODH的首个1期临床试验启动时，向Aurigene支付200万美元的里程碑付款[240]