财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2019年和2018年第一季度分别为9310万美元和9080万美元，截至2019年3月31日累计亏损达12亿美元[85] - 2019年第一季度产品净收入913.8万美元，主要来自TIBSOVO®销售[95] - 2019年第一季度合作收入1890万美元，其中与Celgene合作收入1790万美元，与CStone合作收入100万美元；2018年第一季度与Celgene合作收入734.5万美元[95] - 2019年和2018年第一季度特许权使用费收入分别为220万美元和141.7万美元，来自Celgene销售IDHIFA® [95] - 2019年第一季度总成本和费用中，销售成本33.4万美元，研发费用9558.5万美元，销售、一般和行政费用3179.1万美元[95] - 2019年第一季度运营亏损9748.3万美元，净亏损9307.8万美元；较2018年分别增长4%和2% [95] - 2019年第一季度研发费用中，Ivosidenib为3607.2万美元，较2018年增长18%；Vorasidenib为534.7万美元，增长45%；Mitapivat为1935.6万美元，增长48% [97] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为1.03271亿美元，投资活动净现金为1.31352亿美元，融资活动净现金为486万美元[100] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为7.078亿美元和8.054亿美元[105] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司正在开发ivosidenib治疗IDH1突变阳性癌症，2018年7月获FDA批准用于治疗特定AML患者，2018年12月向EMA提交MAA、向FDA提交sNDA [79] - 公司与Celgene合作开发enasidenib治疗IDH2突变阳性血液癌症，2017年8月FDA批准Celgene的IDHIFA用于特定AML患者，公司可获低两位数至中十几百分比的特许权使用费[79] - 公司开发的AG - 270用于治疗约15%携带MTAP缺失的癌症，Celgene有参与全球50/50成本和利润分享的选择权[81] - 公司开发的mitapivat用于治疗丙酮酸激酶缺乏症和地中海贫血，公司拥有全球开发和商业权利[82] - ivosidenib多项临床试验正在进行，ClarIDHy试验已完成入组，预计2019年第二季度公布顶线结果，若数据支持计划2019年底向FDA提交sNDA [90] - enasidenib除参与部分ivosidenib相关试验外，还参与IDHENTIFY国际3期临床试验[90] - 预计vorasidenib针对IDH1突变低级别神经胶质瘤的3期注册研究将于2019年底启动[91] - 公司预计完成AG - 270剂量递增并于2019年第三季度启动三个剂量扩展组试验[93] 公司收入来源及成本情况 - 公司自2018年开始因TIBSOVO获批增加商业活动，未来收入来源包括产品销售、特许权使用费、成本补偿、里程碑付款和前期付款[85][88] - 销售成本主要是TIBSOVO的制造成本，研发费用预计未来显著增加[89] 公司会计政策及相关安排 - 公司核心会计政策涉及收入确认、应计研发费用和基于股票的薪酬，与2018年年报相比无重大变化[84] - 公司在报告期内及目前无适用SEC规则定义的资产负债表外安排[103] - 公司与CRO、CMO和供应商签订的合同义务可随时取消[104] - 截至2019年3月31日的三个月内，公司合同义务和承诺无重大变化[104] 公司资金需求及融资影响 - 公司预计现有资金加上预期收入和报销能支持到2020年底运营费用和资本支出需求[101] - 公司预计在产生大量产品收入前，通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排组合来满足资金需求[102] - 公司除合作外无其他承诺的外部资金来源[102] - 公司若通过出售股权或可转换债务证券筹集资金，股东所有权权益将被稀释[102] - 公司若通过债务融资，协议可能限制其采取特定行动的能力[102] - 公司若通过与第三方合作等方式筹集资金，可能需放弃技术等有价值权利[102] 公司市场风险 - 公司面临利率和外汇汇率变化带来的市场风险，目前未对冲外汇汇率风险[105]