财务数据关键指标变化 - 公司2019年和2018年前九个月净亏损分别为3.091亿美元和2.542亿美元，截至2019年9月30日累计亏损达14亿美元[82] - 公司预计未来几年将继续产生重大费用和运营亏损，净亏损可能每年大幅波动[82] - 2019年第三季度和前九个月产品净收入分别为1742.2万美元和4028.7万美元，较2018年同期分别增长290%和802%[92] - 2019年第三季度和前九个月与关联方的合作收入分别为551.6万美元和3241.4万美元，较2018年同期分别下降37%和24%[92] - 2019年第三季度和前九个月与其他方的合作收入分别为42万美元和220.2万美元，较2018年同期分别增长42万美元和下降82%[92] - 2019年第三季度和前九个月与关联方的特许权收入分别为266.6万美元和756.9万美元，较2018年同期分别增长33%和52%[92] - 2019年第三季度和前九个月总营收分别为2602.4万美元和8247.2万美元，较2018年同期分别增长71%和28%[92] - 2019年第三季度和前九个月销售成本分别为39.3万美元和103万美元，较2018年同期分别下降43%和增长48%[92] - 2019年第三季度和前九个月研发费用分别为10167.2万美元和30464.6万美元，较2018年同期分别增长23%[92] - 2019年第三季度和前九个月销售、一般和行政费用分别为3301.9万美元和9720万美元，较2018年同期分别增长6%和18%[92] - 2019年第三季度和前九个月运营亏损分别为10906万美元和32040.4万美元，较2018年同期分别增长10%和20%[92] - 2019年第三季度和前九个月净亏损分别为10617.3万美元和30912.2万美元，较2018年同期分别增长12%和22%[92] - 2019年前9个月经营活动净现金使用为277,011千美元，2018年同期为230,234千美元[98] - 2019年前9个月投资活动净现金为276,213千美元，2018年同期使用261,020千美元[98] - 2019年前9个月融资活动净现金为12,005千美元，2018年同期为545,008千美元[98] - 2019年前9个月现金及现金等价物净变化为11,207千美元，2018年同期为53,754千美元[98] - 2019年9月30日和2018年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为5.405亿美元和8.054亿美元[103] - 2019年前9个月公司从TIBSOVO®销售获得4130万美元，合作协议成本补偿和特许权使用费1430万美元[98] - 2018年前9个月公司从合作协议分别获得成本补偿1480万美元和1200万美元[98] - 公司预计现有资金可支持运营和资本支出至少到2020年底[100] - 公司无表外安排[101] - 2019年前9个月除租赁最低租金承诺外，合同义务无重大变化[102] 业务线产品研发进展 - 公司正在开发的AG - 270用于治疗约15%存在甲基硫代腺苷磷酸化酶缺失的癌症[78] - 公司预计在2019年底前向FDA提交TIBSOVO®用于二线或后续IDH1突变阳性胆管癌的补充新药申请[87] - 公司预计在2019年底前启动vorasidenib用于IDH1或IDH2突变的低级别（2级）神经胶质瘤的3期注册临床试验[88] 业务线产品获批情况 - 2018年7月FDA批准公司TIBSOVO®用于治疗复发/难治性急性髓系白血病成年患者，2019年5月批准补充新药申请，将至少75岁或有合并症的新诊断急性髓系白血病患者纳入适用范围[77] 业务线合作开发情况 - 公司拥有ivosidenib全球开发和商业权利，将资助该项目未来开发和商业化成本，但CStone协议下的开发和商业化活动除外[77] - 公司对mitapivat拥有全球开发和商业权利，并预计资助该项目未来开发和商业化成本[79] - 公司与Celgene合作开发enasidenib，公司有资格按低两位数到中十几的百分比分级获得IDHIFA®净销售额的特许权使用费[77] 公司融资方式 - 公司自成立以来主要通过各种合作协议、优先股私募、普通股首次公开募股及后续公开发行等方式为运营融资[82]