财务数据关键指标变化 - 2019 - 2015年总营收分别为1.17912亿美元、0.94387亿美元、0.43011亿美元、0.69892亿美元、0.59119亿美元[190] - 2019 - 2015年净亏损分别为4.11472亿美元、3.46028亿美元、3.1467亿美元、1.98471亿美元、1.17732亿美元[190] - 2019 - 2015年基本和摊薄后每股净亏损分别为6.86美元、6.03美元、6.75美元、5.07美元、3.15美元[190] - 截至2019 - 2015年末，现金、现金等价物和有价证券分别为7.17806亿美元、8.05421亿美元、5.6775亿美元、5.73564亿美元、3.75907亿美元[190] - 截至2019 - 2015年末，总资产分别为8.90741亿美元、8.58457亿美元、6.14397亿美元、6.19094亿美元、4.20065亿美元[190] - 截至2019 - 2015年末，总负债分别为2.50213亿美元、1.7092亿美元、2.38894亿美元、2.60503亿美元、0.74947亿美元[190] - 截至2019 - 2015年末，股东权益分别为6.40528亿美元、6.87537亿美元、3.75503亿美元、3.58591亿美元、3.45118亿美元[190] - 2019 - 2017年净亏损分别为4.115亿美元、3.46亿美元、3.147亿美元，截至2019年12月31日累计亏损15.161亿美元[197] - 2019年总营收为1.17912亿美元，较2018年的9438.7万美元增加2350万美元，主要因产品收入增加4600万美元，部分被关联方合作收入减少2140万美元抵消[224] - 2018年总营收为9438.7万美元，较2017年的4301.1万美元增加5140万美元，主要源于1380万美元的产品收入、1960万美元的关联方合作收入和1270万美元的其他合作收入[224] - 2019年总运营费用为5.44245亿美元，较2018年的4.56866亿美元增加8740万美元，主要因研发费用增加6960万美元[226] - 2018年总运营费用为4.56866亿美元，较2017年的3.63805亿美元增加9310万美元，主要因研发费用增加4860万美元和销售、一般及行政费用增加4300万美元[226] - 2019年研发费用为4.10894亿美元，较2018年的3.41324亿美元增加6960万美元，主要因直接费用增加4980万美元和间接费用增加1980万美元[228] - 2019年利息收入净额为1486.1万美元，较2018年的1645.1万美元减少，主要因2019年投资余额较低[229] - 2018年利息收入净额为1645.1万美元，较2017年的612.4万美元增加，主要因2018年投资余额较高[229] - 2019年运营亏损为4.26333亿美元，净亏损为4.11472亿美元，较2018年增加，主要因运营费用增加[230] - 2018年运营亏损为3.62479亿美元，净亏损为3.46028亿美元，较2017年增加，主要因运营费用增加[230] - 2019年产品销售TIBSOVO®收入6070万美元，合作成本报销和特许权使用费1910万美元，CStone协议里程碑付款500万美元；2018年对应收入分别为1000万、2010万和1500万美元，CStone协议收入1200万美元；2017年合作成本报销1700万美元，租赁协议租户改进报销310万美元[234][235] - 2019年投资活动现金流入主要因有价证券购买低于到期和出售收益，但有1220万美元物业和设备购买支出；2018年和2017年投资活动现金流出主要因有价证券购买高于到期和出售收益，2018年物业和设备购买700万美元，2017年为460万美元[236] - 2019年融资活动现金流入主要来自2019年11月后续公开发行2.772亿美元及股票期权行权和员工购股计划1250万美元；2018年来自1月后续公开发行5.162亿美元及3020万美元；2017年来自4月后续公开发行2.702亿美元及1420万美元[237] - 预计现有资金及预期收入能支撑运营和资本支出至2021年底，未来资本需求受多因素影响[239] - 截至2019年12月31日，运营租赁义务总计1.45072亿美元，其中1年内1324.2万美元，1 - 3年3115.3万美元，3 - 5年3678.6万美元，超过5年6389.1万美元；制造安排总计526.9万美元，1年内120.5万美元，1 - 3年406.4万美元[241] - 截至2019年12月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券7.178亿美元，主要投资于美国国债、存单及政府和企业债务证券[243] 业务线产品获批情况 - 公司全资产品TIBSOVO®于2018年7月20日获FDA批准用于治疗特定成人患者，获批后开始产生产品销售收入[198] - 2018年7月，FDA批准TIBSOVO®用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）成年患者[201] - 2019年5月，FDA批准更新TIBSOVO®美国处方信息，纳入新诊断的IDH1突变AML患者[201] - 2017年8月，FDA批准Celgene的IDHIFA®用于治疗R/R AML成年患者[204] 业务线产品研发进展 - ivosidenib的ClarIDHy试验主要终点达成，预计2020年底向FDA提交胆管癌sNDA申请[203] - mitapivat的ACTIVATE - T试验完成了最多40名定期输血的PK缺乏症患者的入组[206] - mitapivat的ACTIVATE试验完成了约80名非定期输血的PK缺乏症患者的入组[206] - AG - 270针对约15%的MTAP缺失癌症开展研究，目前正在评估与紫杉烷类药物的联合治疗[208] 业务线收入来源 - 公司与Celgene和CStone的协议产生合作收入，从Celgene获得IDHIFA®销售的特许权使用费收入[198] 财务报表编制与核算准则 - 公司财务报表编制需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[213] - 公司自2018年1月1日起采用ASC 606会计准则确认收入，此前按ASC 605准则报告[214] - 产品收入来自美国TIBSOVO®销售，客户获得产品控制权时确认收入，按净销售价格记录[215] - 产品销售的合同调整、回扣、退货等估计作为收入的减少项[216] - 合作收入按ASC 808准则核算，满足条件时按五步法确认收入[217] - 合作协议中里程碑收入分开发、监管和销售三类，满足条件时计入交易价格[218] - 2017年无产品销售，采用ASC 605准则确认合作收入[218] - 2017年里程碑收入按ASC 605 - 28准则，实质性里程碑实现时确认收入[220] - 研发费用需估计应计费用，依据服务和成本情况调整[221] - 股份支付按ASC 718准则核算，用Black - Scholes模型估计期权公允价值[222] - 服务条件股份支付费用在服务期直线确认，绩效和服务条件的按情况确认[223] 公司未来费用预计 - 研发成本预计在可预见的未来显著增加，但产品候选药物的成功开发高度不确定[201] - 销售、一般和行政费用预计未来会增加，以支持研发和商业化活动[212] 公司合同与义务 - 与Aurigene全球许可协议潜在未来里程碑付款最高1500万美元，2019年DHODH一期临床试验启动支付200万美元，预计未来12个月无里程碑付款[241][242] - 公司在各报告期无适用SEC规则定义的资产负债表外安排[240] - 公司日常业务与CRO、CMO等签订的合同义务可随时取消，未纳入合同义务表[241] 公司市场风险 - 公司面临利率和外汇汇率市场风险，预计利率立即统一上升100个基点对投资组合公允价值无重大影响，目前未对冲外汇汇率风险[243] 公司股权发行情况 - 2019年11月公司完成948.75万股普通股公开发行，净收益2.772亿美元；2018年1月完成815.2986万股普通股公开发行，净收益5.162亿美元；2017年4月完成580.808万股普通股公开发行，净收益2.702亿美元[231]