财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2020年和2019年上半年分别为1.307亿美元和2.029亿美元，截至2020年6月30日累计亏损达16亿美元[86] - 2020年第二季度总营收为3734.7万美元，2019年同期为2622.1万美元，同比增加1110万美元，主要因TIBSOVO®销量增加使产品收入增加1390万美元[95] - 2020年上半年总营收为1.24445亿美元，2019年同期为5644.8万美元，同比增加6800万美元，主要因关联方合作收入增加3890万美元和产品收入增加2740万美元[96] - 2020年第二季度总运营费用为1.27543亿美元，2019年同期为1.40082亿美元，同比减少1250万美元，主要因研发费用减少1650万美元[97] - 2020年上半年总运营费用为2.57833亿美元，2019年同期为2.67792亿美元，同比减少1000万美元，主要因研发费用减少2080万美元，部分被销售、一般和行政费用增加1030万美元抵消[98] - 2020年第二季度研发总费用较2019年同期减少1650万美元，主要因ivosidenib成本减少640万美元和其他研究及平台项目减少500万美元，部分被薪酬及相关费用增加190万美元抵消[99] - 2020年上半年研发总费用较2019年同期减少2080万美元，主要因ivosidenib成本减少1360万美元和其他研究及平台项目减少550万美元，部分被薪酬及相关费用增加350万美元抵消[100] - 2020年第二季度净利息收入为176.9万美元，2019年同期为399万美元；2020年上半年净利息收入为470.5万美元，2019年同期为839.5万美元[101] - 2020年第二季度非现金利息费用为205.1万美元，2019年无此项费用；2020年上半年非现金利息费用为205.1万美元，2019年无此项费用[101] - 2020年第二季度运营亏损为9019.6万美元，2019年同期为1.13861亿美元；2020年上半年运营亏损为1.33388亿美元，2019年同期为2.11344亿美元[102] - 2020年第二季度净亏损为9047.8万美元，2019年同期为1.09871亿美元；2020年上半年净亏损为1.30734亿美元，2019年同期为2.02949亿美元[102] - 2020年上半年经营活动净现金使用为1.73155亿美元，2019年同期为1.91422亿美元；投资活动净现金提供为1.30594亿美元，2019年同期为1.95832亿美元；融资活动净现金提供为2.57488亿美元，2019年同期为866.8万美元[105] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为7.944亿美元和7.178亿美元[110] 业务线交易情况 - 2020年6月11日，公司以2.55亿美元将IDHIFA®全球净销售额的分层销售版税权利以及从百时美施贵宝获得高达5500万美元未支付监管里程碑付款的权利出售给Royalty Pharma[80][87] - 2020年6月11日，公司将IDHIFA®全球净销售分层销售版税权利及最多5500万美元监管里程碑付款权以2.55亿美元出售给RPI，根据2010年协议，公司仍有资格获得2500万美元潜在里程碑付款[104] - 2020年4月30日公司与Cowen & Company LLC签订销售协议，可发售最高2.5亿美元普通股，截至6月30日，仍有2.5亿美元普通股可用于未来发售[103][104] 产品研发进展 - 公司正在开发的AG - 270针对约15%存在甲基硫代腺苷磷酸化酶缺失的癌症[80] - 公司预计在2020年第三季度对健康志愿者启动AG - 946的1期研究[81] - 公司在2020年第一季度决定停止AG - 636治疗血液系统恶性肿瘤的内部开发[80] - 预计2021年完成ivosidenib多个临床试验的患者招募，包括AGILE、IDH1突变晚期血液系统恶性肿瘤的1期试验等[90][91] - 预计2020年底至2021年年中报告mitapivat的ACTIVATE - T和ACTIVATE试验的顶线数据[92] - 2020年第一季度决定停止AG - 636的内部开发，并将在2020年结束该研究[93] - 计划2020年第三季度在健康志愿者中启动AG - 946的1期研究[93] 公司运营管理 - 公司在2020年3月实施员工在家工作政策，4月进行内部资源分配决策，6月开始实施第一阶段返回工作方案[85] 公司融资与资金需求 - 公司自成立以来主要通过合作协议、优先股私募、普通股首次公开募股及后续公开发行融资[86] - 公司未来预计通过产品销售、产品销售版税、成本报销、里程碑付款和前期付款等方式获得收入[87] - 公司预计随着TIBSOVO®商业化及产品候选药物研发等活动推进，费用将增加，需获得大量额外资金[106] - 截至2020年6月30日的现有现金、现金等价物和有价证券，加上预期产品收入、预期利息收入和合作许可协议下预期费用报销，可支持公司运营费用和资本支出至2022年12月底[107] - 公司未来资金需求预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式解决[107] - 若通过出售股权或可转换债务证券筹集资金，股东会权益将被稀释[107] - 若无法筹集资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或商业化工作[107] 公司业务风险 - 公司认为利率立即统一变动100个基点不会对投资组合公允价值产生重大影响[111] - 公司与位于亚洲和欧洲的CRO签订以外币计价的合同，面临外汇汇率波动风险，截至2020年6月30日和2019年12月31日，外币计价负债 immaterial[111] 公司合同情况 - 公司的成本销售主要包括TIBSOVO®的制造成本[89] - 公司在正常业务过程中与CRO、CMO和供应商签订合同，这些合同可随时取消[109] - 2020年上半年，除租赁最低租赁承诺外，公司合同义务和承诺无重大变化[109] - 公司目前没有适用SEC规则定义的资产负债表外安排[108] 公司产品情况 - 公司的TIBSOVO®于2018年7月20日获FDA批准，开始产生产品销售收入[87] 费用预期变化 - 预计研发成本在可预见的未来将显著增加，因产品候选开发计划进展，但产品候选的成功开发高度不确定[90] - 预计销售、一般和行政费用未来会增加，以支持研发和商业化活动[94]