财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2020年和2019年前九个月分别为2.297亿美元和3.091亿美元，截至2020年9月30日累计亏损达17亿美元[87] - 2020年第三季度总营收较2019年同期增加870万美元，主要因产品收入增加1430万美元，部分被关联方合作收入减少430万美元抵消[99] - 2020年前九个月总营收较2019年同期增加7670万美元，主要因产品收入增加4170万美元和关联方合作收入增加3460万美元[100] - 2020年第三季度总运营费用较2019年同期减少1010万美元，主要因研发费用减少1210万美元，销售成本适度增加[101] - 2020年前九个月总运营费用较2019年同期减少2000万美元，主要因研发费用减少3290万美元，部分被销售、一般和行政费用增加1210万美元抵消，销售成本适度增加[102] - 2020年第三季度总研发费用为8955.5万美元，2019年同期为1.01672亿美元，减少1210万美元，主要因ivosidenib成本减少660万美元[103] - 2020年前九个月总研发费用为2.71728亿美元，2019年同期为3.04646亿美元，减少3290万美元，主要因ivosidenib成本减少2030万美元、其他研究和平台项目减少580万美元、AG - 636成本减少460万美元[105] - 2020年第三季度净利息收入为111.5万美元，2019年同期为288.7万美元；2020年前九个月净利息收入为582万美元，2019年同期为1128.2万美元，主要因2020年第一季度末利率降低0.50% - 1.50%及可售证券余额减少[106] - 2020年第三季度非现金利息费用为976.7万美元，2020年前九个月为1181.8万美元，因记录了未来收入销售相关利息费用[106] - 2020年第三季度运营亏损为9032.7万美元，2019年同期为1.0906亿美元；2020年前九个月运营亏损为2.23715亿美元，2019年同期为3.20404亿美元，减少因总收入增加和总费用降低[107] - 2020年第三季度净亏损为9897.9万美元，2019年同期为1.06173亿美元；2020年前九个月净亏损为2.29713亿美元，2019年同期为3.09122亿美元，减少因总收入增加和总费用降低[107] - 2020年前九个月经营活动净现金使用为2.41362亿美元，2019年同期为2.77011亿美元；投资活动净现金提供为435万美元，2019年同期为2.76213亿美元；融资活动净现金提供为2.60936亿美元，2019年同期为1200.5万美元[110] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为7.224亿美元和7.178亿美元，主要投资于美国国债、政府证券和公司债务证券[115] 业务线交易情况 - 2020年6月11日，公司以2.55亿美元将IDHIFA®全球净销售额的分层销售版税权利及最多5500万美元的未支付监管里程碑付款权利出售给Royalty Pharma[80][88] - 2020年6月11日，公司将IDHIFA®全球净销售分层销售版税权利及最多5500万美元监管里程碑付款权利以2.55亿美元卖给RPI，根据2010年协议，公司仍有资格获得2500万美元潜在里程碑付款[109] - 2020年4月30日公司与Cowen & Company LLC达成销售协议，可发售最高2.5亿美元普通股，截至9月30日，仍有2.5亿美元普通股可用于未来发行[109] 产品研发管线 - 公司正在开发的AG - 270针对约15%存在甲基硫代腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的癌症[80] - 公司正在开发ivosidenib用于治疗IDH1突变阳性癌症，拥有其全球开发和商业化权利，并将部分权利授予CStone[79] - 公司正在开发mitapivat用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症、地中海贫血和镰状细胞病（SCD），拥有其全球开发和商业化权利[81] - 公司的vorasidenib正在开发用于治疗IDH突变阳性低级别神经胶质瘤[80] - 2020年第一季度，公司决定停止AG - 636治疗血液系统恶性肿瘤的内部开发[80] - 2020年第一季度决定停止AG - 636的内部开发，并将在2020年结束该试验[96] 产品获批与销售情况 - 公司的TIBSOVO®于2018年7月20日获FDA批准用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）伴易感IDH1突变的成年患者，此后开始产生产品销售收入[88] 公司运营安排 - 2020年3月，公司为员工制定并实施在家办公政策；4月进行内部资源分配决策；6月实施第一阶段重返工作岗位计划；9月开始实施第二阶段计划[86] 未来预期 - 公司预计未来将通过产品销售、产品销售版税、成本报销、里程碑付款和前期付款等多种方式获得收入[90] - 预计研发成本在可预见的未来将显著增加，因产品候选开发计划进展，但产品候选的成功开发高度不确定[92] - 预计AGILE试验和IDH1突变晚期血液系统恶性肿瘤试验在2021年完成患者招募[94] - 预计在2021年第一季度向FDA提交TIBSOVO®用于胆管癌的sNDA申请[94] - 预计在2021年第一季度报告ACTIVATE - T试验的顶线数据，在2020年底报告ACTIVATE试验的顶线数据[95] - 预计销售、一般和行政费用未来会增加，以支持研发和商业化活动[98] - 公司预计随着TIBSOVO®商业化及产品候选药物研发等活动推进，费用将增加，需大量额外资金[111] - 截至2020年9月30日的现有现金、现金等价物和有价证券，加上预期产品收入、预期利息收入和合作与许可协议下的预期费用报销，不包括任何额外的特定项目里程碑付款，将使公司能够为运营费用和资本支出需求提供资金至2022年底[112] - 公司未来资本需求取决于药物研发、合作进展、监管审查、知识产权维护等多方面因素[112] - 在能够产生大量产品收入之前，公司预计通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，除合作外无其他承诺的潜在外部资金来源[112] 公司风险与合同情况 - 公司在报告期内及目前均无适用美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[113] - 公司在正常业务过程中与临床研究组织、合同制造组织和供应商签订了可随时取消的合同，2020年前九个月合同义务和承诺无重大变化[114] - 公司主要面临利率风险，由于投资组合期限短、风险低，利率立即统一变动100个基点不会对投资组合公允价值产生重大影响[116] - 公司还面临外汇汇率变动的市场风险，与亚洲和欧洲的临床研究组织签订了外币合同，目前未对冲外汇汇率风险，截至2020年9月30日和2019年12月31日，外币负债不重大[116]