财务数据关键指标变化 - 2019 - 2018年研发费用分别为873.942万美元和1179.5376万美元，2019年较2018年下降约25.91%[20] - 2019 - 2018年净亏损分别为1710.5791万美元和1646.678万美元，2019年较2018年亏损增加约3.88%[20] - 2019 - 2018年总运营费用分别为1696.312万美元和1999.1534万美元，2019年较2018年下降约15.14%[20] - 截至2019年和2018年12月31日，累计亏损分别为1.43909438亿美元和1.26803647亿美元，2019年较2018年亏损增加约13.50%[31] - 2019 - 2018年净现金用于经营活动分别为1291.8313万美元和2258.024万美元，2019年较2018年减少约42.79%[26] - 2019 - 2018年总流动资产分别为676.6622万美元和745.4322万美元，2019年较2018年下降约9.22%[25] - 2019 - 2018年股东（赤字）权益分别为 - 177.2458万美元和311.1287万美元，2019年较2018年下降约156.97%[25] - 截至2019年12月31日，公司现金为573.1691万美元[31][38] - 2019、2018和2017年12月31日止年度资本支出分别为0美元、0美元和36,885美元，当前主要为计算机设备支出[212] 证券发行与融资情况 - 2018年9月26日，公司与Aspire Capital签订证券购买协议，对方承诺最多购买2000万美元的美国存托股份，截至2020年3月15日已发行548.3333万股，总收益约1040万美元，后续最多还可发行价值960万美元的美国存托股份[38][44] 公司业务依赖与风险 - 公司业务依赖尚在开发中的nomacopan，若无法获得监管批准或成功商业化，业务将受到重大损害[45] - 公司专注于Nomacopan产品开发，需筹集资金完成其临床开发计划[46] 制药行业环境 - 制药行业大量在研药物中，仅小部分提交新药申请，更少获批商业化[49] 临床试验进展与问题 - 公司在Nomacopan临床试验患者招募上遇到延迟，如AKC一期/二期试验暂停招募，HSCT - TMA三期试验预计延迟[50][57] - 公司II期PNH试验中，7名完成试验患者里2人未达主要终点，1名中途退出患者也未达主要终点[60] - 公司已暂停AKC患者的I/II期临床试验，预计HSCT - TMA儿科患者的III期临床试验招募将延迟，长期安全计划将受干扰[99] - 2018年6月5日，公司收到美国证券交易委员会（SEC）传票，要求提供与nomacopan II期PNH临床试验相关文件和信息[102] - 2019年末新冠疫情爆发，公司I/II期AKC患者临床试验已暂停，III期儿科HSCT - TMA患者临床试验招募将延迟，长期安全计划将受干扰[131] 产品技术与使用风险 - Nomacopan用于AKC、BP、TMA和PNH时采用皮下注射，用于AKC时采用局部给药，可能不可行[62] - 公司将进行长期动物毒性研究，目前正进行长期人体安全性研究，结果可能不利[63] - 长期使用Nomacopan可能引发免疫反应，导致不良反应或削弱药物活性[65] - Nomacopan需冷藏储存且可能需患者自行注射，若不稳定会影响销售和供应链管理[70] 产品监管与审批风险 - Nomacopan未获任何适应症监管批准，难以预测开发时间和成本[71] - 公司已获Nomacopan在GBS、HSCT - TMA、PNH和BP的孤儿药地位，但可能无法维持相关权益[73] - 美国孤儿药获批后有7年市场独占期，欧盟为10年[75][76] - 公司可能为诺马考潘寻求突破性疗法认定，但不一定加快审批或获批[79][80] - 公司或合作伙伴可能无法在美国或欧盟以外获批或商业化产品[81] - 各国监管要求不同，寻求国际监管批准可能导致延迟、困难和成本增加[82] - 若FDA或其他监管机构批准与公司产品竞争的仿制药，公司产品销售将受不利影响[109] 法律合规风险 - 违反欺诈和滥用及其他医疗保健法律，公司或合作伙伴可能面临行政、民事和刑事处罚[83] - 公司和合作伙伴可能受数据隐私和安全法规约束，如HIPAA和GDPR [87][90] - 违反GDPR等欧盟法律，可能面临最高2000万欧元或上一财年全球年营业额4%的罚款[90] - 2017年1月5日美国卫生与公众服务部发布最终规则，2019年1月1日生效，制造商违反340B最高限价要求面临执法风险[119] - 若产品责任诉讼成功，公司可能承担巨额赔偿并限制产品商业化[121] 知识产权风险 - 公司成功依赖保护知识产权，已在美国等国获得诺马考潘物质组成专利，但不确定有效性[92] - 诺马考潘已获批专利预计2024 - 2031年到期，待批专利若获批预计2024 - 2039年到期[93] - 专利申请过程存在风险和不确定性，无法确保成功保护产品候选药物[94] - 专利申请可能无法获得专利，已获或引进的专利可能受到挑战、无效、修改、撤销等，无法提供竞争优势[95] - 公司依赖商业秘密和专有技术保护，但不能保证相关协议已正式执行，第三方可能获取或独立发现这些信息[96] - 第三方可能对公司专利或其他知识产权主张所有权，引发诉讼，消耗资源并可能导致产品无法商业化[98] 产品市场与销售风险 - 公司目前没有nomacopan的营销、销售和分销基础设施，若无法自行或通过合作发展相关能力，产品商业化将失败[104] - 公司产品若不被医生和患者接受，或获批适应症市场小于预期，可能无法产生显著收入[111] - 药品报销政策不确定，美国和外国司法管辖区的医疗改革措施可能影响公司产品销售和盈利[113] 保险与费用风险 - 公司目前临床试验保险金额可能不足，商业化产品时需增加保险覆盖范围，但保险费用日益昂贵[124] 公司人员与管理风险 - 2019年9月首席财务官Dov Elefant辞职，2018年5月首席执行官David Horn Solomon辞职等，高管离职对公司业务有不利影响[134] - 2017 - 2018年公司涉及证券集体诉讼，最终以270万美元现金和解[136] 公司业务战略风险 - 公司业务战略部分依赖与制药公司合作，若无法达成合作，可能需独自承担高昂费用和风险[138] 公司系统与运营风险 - 公司内部和第三方计算机系统易受多种因素影响，若发生故障或安全漏洞，可能导致药物开发项目中断[129] - 公司或依赖的第三方可能受自然灾害和健康疫情影响，业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护公司[130] 公司税务与上市风险 - 公司若被认定为被动外国投资公司（PFIC），美国联邦所得税方面，若至少75%的总收入为“被动收入”，或平均至少50%的资产按价值计算产生被动收入或用于产生被动收入，美国存托股票（ADS）持有者可能面临负面税收后果[154][155] - 截至2019年12月31日，公司股东权益赤字约为180万美元，不符合纳斯达克股东权益规则，ADS可能被摘牌[158] - 纳斯达克要求公司持续满足一定财务、公众持股量、出价和流动性标准，一般需维持至少250万美元的股东权益和至少1美元的最低收盘出价[158] - 若公司ADS被摘牌且无法在其他全国性证券交易所上市，证券将在场外市场交易，股东可能面临市场报价有限和流动性降低等后果[158] - 公司若被认定为PFIC，美国股东若未进行“合格选举基金”（QEF）或“按市值计价”选举，“超额分配”和ADS出售收益将适用特殊规则[156] 公司股权结构 - 截至2020年3月15日，公司董事和高管及其关联方合计实益拥有约30.0%的已发行普通股，RPC Pharma Limited实益拥有约28.8%的已发行普通股[169] 英国脱欧影响 - 英国于2020年1月31日脱欧，过渡期从脱欧日至2020年12月31日，若未延期，英国可能在过渡期后按世贸组织规则贸易[175] - 预计“无协议脱欧”情景下，约1000种产品和700种成分将面临关税[178] 公司财务报告与合规费用 - 公司在2017财年发现财务报告内部控制存在重大缺陷，后于2018年12月31日完成整改[183][185] - 作为上市公司，公司因遵守法律法规产生大量法律、会计等费用，近年报告和公司治理费用大幅增加[189][190] 公司股票市场风险 - 股票市场尤其是生物技术股市场波动大，可能影响公司美国存托股票（ADS）交易价格[166] - 公司ADS市场价格可能波动，受多种因素影响，包括股票销售、临床试验结果、监管批准、行业状况等[161] - 未来销售和发行普通股或ADS可能导致股东股权稀释，使股价下跌[170] - 现有股东大量出售ADS可能导致股价下跌，影响公司通过出售股权证券筹集资金的能力[173] 公司股息政策 - 公司预计保留未来收益用于业务发展，近期不打算宣布或支付现金股息[182] 公司收购与治理风险 - 公司章程和英国法律的规定可能使公司收购更困难，阻碍股东更换或罢免管理层[179][180] - 若收购方及其一致行动人获得公司30%或以上投票权股份，或持有30% - 50%投票权股份后增持，需现金要约收购剩余股份[200] - 英国收购合并守则可能对公司产生反收购影响，公司目前可能受该守则约束[197][199] 公司历史与交易信息 - 公司于2004年10月7日成立，历经多次更名和并购，2015年9月18日收购Volution后更名为Akari Therapeutics, PLC [207][208] - 2014年1月3日起，公司美国存托股份（ADS）与普通股比例从1:2变为1:10；2015年9月17日起，从1:10变为1:100 [209] - 公司ADS自2015年9月21日起在纳斯达克资本市场以“AKTX”交易，此前有多个交易代码[209] 公司基本信息 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发炎症抑制剂治疗罕见和孤儿病[212] 产品基本信息 - 公司主要产品候选药物nomacopan可抑制终末补体激活和白三烯B4 [214] - Nomacopan是一种重组小蛋白，分子量为16,740 Da[215] - Nomacopan已获美国FDA和欧洲EMA针对多种疾病的孤儿药资格[216] - 2019年8月14日，公司获FDA对nomacopan治疗儿科HSCT - TMA的快速通道认定[217] - 2017年3月29日，公司获FDA对nomacopan治疗有Soliris耐药多态性PNH患者的快速通道认定[217] - nomacopan临床目标为抑制C5和LTB4的孤儿炎性疾病[218] - 2013年nomacopan进入临床开发，Ia期单剂量递增试验在24名受试者中探索安全性[218] - Ia期试验显示nomacopan单剂量注射后约9小时起效，作用可检测超96小时，12小时内对补体系统抑制达100%[218] - 2016年第一季度启动Ib期剂量范围探索试验[219] - Ib期双盲随机试验中，每组6名健康志愿者分组给药，部分组给予不同剂量nomacopan[219] 公司人员规模 - 截至2019年12月31日，公司有10名全职员工[107] 公司合作与供应风险 - 公司依赖第三方进行临床试验和生产，第三方若未按要求执行，可能导致产品候选药物开发、审批和商业化延迟或受阻[141][144][145] - 公司目前与第三方制造商合作提供诺马考潘临床试验材料，但未签订商业供应合同，无法确保及时获得满意供应安排[147] - 公司合作关系存在风险，合作伙伴可能转移优先级和资源、重新谈判或终止合作，影响产品候选药物研发和商业化[139][140] 公司外国发行人身份风险 - 作为外国私人发行人，公司报告义务在某些方面比美国国内报告公司更宽松，若失去该身份合规成本将大幅增加[192] 美国投资者诉讼风险 - 美国投资者可能难以对公司及其相关人员执行民事责任和提起诉讼[193][194]