公司财务状况与盈利前景 - 公司自成立以来各报告期均出现净亏损，2016 - 2018年净亏损分别为1710万美元、2360万美元和4350万美元，截至2018年12月31日累计亏损达1.041亿美元[181] - 公司预计未来几年内难以从产品销售中获得收入，即便产品获批上市，仍会产生大量研发和其他费用[181] - 公司未来净亏损可能会大幅波动，其规模取决于费用增长速度和创收能力，过往和预期亏损对营运资金和盈利能力有不利影响[182][184] - 公司实现盈利取决于多个目标的达成，包括产品候选药物的研发、获批、生产、销售等环节[185] - 公司需要大量额外资金来维持运营，若无法及时筹集资金，可能会推迟、减少或取消研发和商业化项目[187][189] - 截至2018年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券共计1.789亿美元，预计可支撑至少未来12个月的运营[190] - 公司计划将现有资金用于AK002的开发和其他研发活动，但不足以完成所有产品候选药物的开发，需通过多种方式筹集资金[191] - 截至2018年12月31日，公司美国联邦和州净运营亏损结转额分别为1.012亿美元和3950万美元，自2032年开始到期；联邦和加州研发及其他税收抵免结转额分别为380万美元和250万美元[290] - 公司利用净运营亏损结转额和某些税收属性的能力可能受限，所有权变更可能导致税收增加[290] 核心产品AK002相关情况 - 公司未来成功依赖于AK002的及时获批和商业化，其成功受临床试验、监管审批、生产供应、市场接受度等多因素影响[192][193] - 公司已完成AK002在51名健康志愿者的1期试验、47名CU患者的2期试验和25名ISM患者的1期试验，目前正在进行EG患者的2期试验和SAC患者的1期试验[243] - AK002在临床试验中总体耐受性良好，最常见不良反应为轻度至中度输液相关反应[244] - 公司已为EG和EGE在美国、ISM在欧盟获得孤儿药认定，预计为AK002等产品申请，但不一定能获得或维持排他权[255][257] - 美国孤儿药排他期为7年，欧洲为10年，欧洲在特定情况下可减至6年[256] - 公司可能为AK002等产品申请突破性疗法认定，但不一定获批，获批也不一定加快开发或审批流程[258][260] 临床试验风险 - 患者招募困难可能导致临床试验延迟或无法进行，进而影响产品获批和上市时间[202] - 临床试验患者招募不足会导致显著延迟或需放弃试验，还会增加开发成本并影响产品上市获批[204] - 临床试验可能无法证明产品安全性和有效性，结果不确定，且前期试验结果不能预测后期试验成功[205][207][212] - 临床试验可能因多种原因延迟，如获批、招募患者、生产产品等问题[208] - 临床试验可能出现严重不良事件或副作用，影响产品获批和市场接受度[242] 监管审批风险 - 监管审批过程漫长、耗时且不可预测，公司产品候选药物可能无法获得批准，从而无法产生收入[197] - 产品候选药物需经严格监管审批，过程耗时、成本高且不确定，可能无法获批[237] - FDA、EMA等监管机构可能不接受境外试验数据，需额外试验，增加成本和时间[248] - 在一个司法管辖区获得监管批准不意味着在其他地区也能获批，审批程序因地区而异[249] - 获得外国监管批准和遵守相关要求可能导致重大延误、困难和成本，影响产品上市[250] - 产品获批后需满足大量上市后监管要求，违规可能面临多种制裁，抑制产品商业化和创收能力[252][253] - 现有监管政策可能变化，新法规可能阻碍、限制或延迟产品获批，影响公司盈利[261] 市场与竞争风险 - 产品获批后可能无法获得足够市场认可，受疗效、价格、宣传等多因素影响[216] - 目标疾病患者群体规模小且估计可能不准确，限制产品盈利[220] - 竞争对手开发更优产品会对公司商业机会产生负面影响[231] - 公司面临来自Regeneron、AstraZeneca等众多竞争对手，它们在资源和专业知识上更具优势[232] - 公司专注于AK002针对EG、EGE等特定适应症的开发，可能错过其他商业机会[234] 法律合规风险 - 公司与客户和第三方付款人的关系受医疗保健法律法规约束，违规将面临多种处罚[266][269] - 员工可能存在不当行为，包括违反监管标准和要求，可能导致监管制裁和声誉损害[270] - 确保业务安排符合医疗保健法律法规将产生大量成本，违规可能面临重大处罚[269] - 公司业务活动可能受《反海外腐败法》及其他国家类似反贿赂和反腐败法律约束，违反这些法律可能导致罚款、刑事制裁等后果[275][276] 公司运营与管理风险 - 截至2018年12月31日，公司有62名全职员工，其中42人从事研发工作[282] - 公司目前没有营销或销售团队，商业化产品候选药物需建立相关能力或与第三方合作，否则可能影响产品销售和未来收入[280][281] - 公司未来需扩大组织规模，但管理增长可能面临困难，影响产品研发和商业化[282][283] - 公司在很大程度上依赖独立组织、顾问和咨询公司提供服务，若服务不可用或管理不善，可能影响临床试验和产品审批[284] - 公司内部计算机系统和运营易受系统故障、安全漏洞、自然灾害等影响，可能导致业务中断、数据丢失和成本增加，且保险可能不足以弥补损失[287][288][289] 知识产权风险 - 公司成功很大程度取决于获得和保护知识产权的能力，但专利申请过程昂贵、耗时，且专利地位不确定[292][293][294] - 公司独家从约翰霍普金斯大学获得的部分专利将于2021年到期，一项拥有的专利家族在美国将于2035年到期，外国类似专利申请预计2034年到期[298] - 美国专利自然到期时间一般为最早美国申请日起20年，《药品价格竞争与专利期限恢复法案》允许专利期限最多延长5年[296][299] - 2011年9月16日签署的《莱希 - 史密斯美国发明法案》增加了公司专利申请审查和已发布专利执行或辩护的不确定性和成本[304] - 2013年3月15日后，美国过渡到先申请制，先提交专利申请的发明人将有权获得专利[304] - 公司获得了约翰霍普金斯大学关于Siglec - 8的独家许可，以及BioWa Inc.和Lonza的非独家许可[308] - 若违反许可协议义务，当前和未来许可方有权终止协议，公司可能无法开发、制造、销售相关产品[308] - 第三方可能发起法律诉讼指控公司侵犯其知识产权，诉讼结果不确定且可能对业务产生不利影响[311] - 公司可能面临第三方声称员工或公司盗用其知识产权或主张公司自有知识产权所有权的索赔[315] - 若未能维护产品候选专利和专利申请，专利保护可能减少或消除，竞争对手可能更容易进入市场[306] - 若商标和商号未得到充分保护，公司可能无法在市场建立知名度，业务可能受到不利影响[306] - 公司依赖商业秘密维持竞争地位，但保护困难，若泄露会影响竞争力和业务[317] 第三方合作风险 - 公司依靠第三方进行临床试验，若其表现不佳或终止合作，会延误药物开发[318][320] - 公司依赖第三方生产产品候选物，可能面临供应不足、成本高、质量问题等风险[323] - 公司可能无法从AK002制造扩大规模中获得预期效率，第三方制造商可能无法成功扩大生产[329] - 产品候选物制造或配方方法的改变可能导致额外成本或延误[331] - 生物制品制造复杂，第三方制造商可能遇到生产困难，影响产品供应[333] - 公司依赖第三方进行临床试验和生产，需确保其符合监管要求，否则可能面临制裁[321][327] 公司战略与合作风险 - 公司若进行收购或战略合作伙伴关系，可能增加资本需求、稀释股东权益、产生债务等风险[334] - 公司可能寻求合作以扩大能力，但面临竞争，可能无法及时或按可接受条款达成合作[338][341] - 若无法达成合作，公司可能需要调整开发和商业化计划[341] 公司上市与股价风险 - 公司于2018年7月19日进行IPO，发行价为每股18美元，2018年第四季度普通股股价最高达每股65.48美元，截至2019年3月7日收盘价为每股37.11美元[342] - 公司作为新兴成长型公司，将持续至以下较早时间：首次公开募股结束后第五个财政年度的最后一天；年总毛收入至少达到10.7亿美元的财政年度；被视为大型加速申报公司（要求截至前一年6月30日非关联方持有的普通股市值超过7亿美元）；或在过去三年期间发行超过10亿美元的不可转换债务[358] - 公司不可预测投资者是否会因新兴成长型公司的豁免规定而认为普通股缺乏吸引力，若部分投资者有此看法，普通股交易市场可能不活跃且股价更易波动[357] - 公司不可撤销地选择不利用新兴成长型公司对新的或修订的会计准则的豁免，将与非新兴成长型上市公司遵循相同准则[360] - 从2019年12月31日年度的10 - K表格年度报告开始，公司需对财务报告内部控制有效性进行正式评估，不再是新兴成长型公司后，需提供独立注册会计师事务所出具的财务报告内部控制鉴证报告，这将产生大量额外成本[361] - 公司未支付且不打算支付普通股股息，股东回报将限于股票价值增值[367] - 公司股票价格可能因多种因素波动，包括产品候选药物的临床研究和试验结果、竞争对手产品情况、监管行动等，可能导致投资者重大损失[342][344] - 若证券或行业分析师不发布公司研究报告、发布不利或误导性意见、停止覆盖或不定期发布报告，公司股价和交易量可能下降[346] - 公司运营结果可能大幅波动，难以预测，原因包括许可或合作协议付款变化、股票薪酬费用变动、研发活动等多种因素，若运营结果低于预期，股价可能大幅下跌[350][352][355] 公司治理与股东权益风险 - 截至2018年12月31日，公司高管、董事、持有5%以上资本股票的股东及其关联方实益拥有约77.4%的流通有表决权股票[356] - 特拉华州一般公司法第203条禁止上市公司与持有公司15%有表决权股票的利益相关股东进行业务合并，期限为该股东成为利益相关股东之日起三年[369] - 公司章程和细则或特拉华州法律中延迟或阻止控制权变更的条款，可能限制股东获得股票溢价的机会，并影响投资者购买普通股的意愿[370] - 公司章程规定，特拉华州衡平法院和美国联邦地方法院是公司与股东之间大部分纠纷的专属管辖法院[372][373] - 专属管辖条款可能限制股东选择有利司法管辖区的能力，若条款不适用或不可执行，公司可能承担额外纠纷解决成本[374] 金融风险 - 公司面临利率风险，投资主要为美国国债货币市场基金，假设利率变动10%，对现金等价物和有价证券公允价值无重大影响[499] - 公司主要业务以美元交易，但部分第三方服务协议以英镑和欧元计价，面临外汇风险，假设汇率变动10%，对财务状况和经营成果无重大影响[500] 医保政策影响 - 自2013年4月1日起，医保对供应商的支付每年最多削减2%，该政策将持续到2025年[262] - 《2012年美国纳税人救济法案》减少了医保对部分供应商的支付，并将政府追回多付款项的诉讼时效从3年延长至5年[262] - 产品可能面临不利的第三方报销政策和定价法规，报销不确定且可能受限[225] - 美国报销决策主要由CMS做出，过程耗时且成本高，国际市场受价格控制[226][228]