财务数据关键指标变化 - 公司自2012年成立以来未产生任何收入，2017 - 2019年净亏损分别为2360万美元、4350万美元和8540万美元，截至2019年12月31日累计亏损1.895亿美元[198,201] - 截至2019年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券4.959亿美元，预计现有资金至少可支持未来12个月的运营费用和资本支出需求[208] - 公司预计在可预见的未来将继续产生重大费用和不断增加的运营亏损，净亏损可能季度波动较大[202] - 截至2019年12月31日，公司美国联邦和州净运营亏损结转额分别为2.102亿美元和4240万美元，将于2032年开始到期；联邦和加州研发及其他税收抵免结转额分别为880万美元和400万美元[311] - 若公司发生“所有权变更”（即三年内股权所有权价值变动超过50个百分点），使用变更前净运营亏损结转额和某些其他税收属性抵减变更后收入和税款的能力可能受限[311] - 公司未对《国内税收法》第382和383条进行分析，不确定此前股票销售是否限制净运营亏损结转额使用[311] - 公司IPO定价为每股18美元，2019年第四季度普通股最高达到每股139.99美元，截至2020年2月20日收盘价为每股63.86美元[364] - 截至2019年12月31日，公司高管、董事、持有5%以上资本股票的股东及其附属公司实益拥有约92.9%的流通有表决权股票[378] - 截至2019年12月31日，公司不再是新兴成长型公司，成为大型加速申报公司，预计成本和合规举措将增加[379] - 公司需遵守萨班斯 - 奥克斯利法案第404节的SEC规则，将产生并可能持续产生大量额外成本[382] - 公司未支付且不打算支付普通股股息，股东回报将限于股票价值增值[388] 主要化合物antolimab（AK002）相关业务风险 - 公司未来成功取决于能否及时完成临床研究、获得营销批准并成功商业化主要化合物antolimab（AK002）[211] - 公司依赖antolimab（AK002）的成功，若无法及时获批和商业化，业务将受到重大损害[211] - 公司现有资金不足以完成antolimab（AK002）或其他产品候选药物的开发，需通过多种途径获取进一步资金[209] - 公司开发的antolimab（AK002）在不同适应症上面临来自Regeneron、AstraZeneca等众多公司的竞争[248] - antolimab（AK002）在临床试验中常见轻度至中度输液相关反应，未来临床试验可能出现其他严重不良事件[263] - 产品候选药物需经严格的临床前测试、临床试验和监管审批流程，获批时间不确定且成本高，antolimab（AK002）在美国获批仍面临近、长期监管障碍[255][256] 产品候选药物研发及获批风险 - 公司产品候选药物的监管批准过程漫长、耗时且不可预测，可能无法获得监管批准，从而无法产生产品收入[214] - 公司产品候选药物申请可能因多种原因无法获得监管批准，如监管机构不同意临床试验设计、认为产品不安全有效等[215] - 若临床研究患者招募出现延误或困难，可能导致无法及时获得必要的营销批准[218] - 临床试验患者招募不足会导致显著延迟或需放弃试验，还会增加开发成本并危及产品上市获批[220] - 临床试验可能因多种原因延迟，如获批、招募患者、生产产品等问题[222][224] - 临床试验可能出现不可预见事件，导致延迟或无法获批及商业化，如监管反馈、结果不佳等[225] - 临床前和临床试验结果可能无法成功转化，产品候选药物可能出现不良事件或副作用，影响获批和市场接受度[261][262] - FDA、EMA等监管机构可能不接受境外临床试验数据，若不接受需进行额外试验，导致成本增加和时间延迟[267] - 在一个司法管辖区获得监管批准不意味着在其他司法管辖区也能获批，获得外国监管批准可能导致延迟、困难和成本增加[268][269] - 其他产品候选处于早期开发阶段，可能失败或延迟，影响商业可行性[237] 产品商业化风险 - 产品获批后可能无法获得足够市场认可，受疗效、价格、宣传等多因素影响[232] - 所针对疾病患者群体规模小且估计可能不准确，获批后也可能难以盈利[234][236] - 产品获批后销售依赖第三方支付方的覆盖和报销，存在不确定性和挑战[240][244] - 美国外市场受政府价格控制和市场监管，可能限制产品定价和盈利[245] - 若竞争对手开发出更优产品，公司商业机会将受负面影响[247] - 若无法建立销售或营销能力或与第三方达成协议，公司获批产品可能无法成功商业化[301] 公司运营资金风险 - 公司需要大量额外资金来维持运营，若无法及时筹集资金，可能被迫推迟、减少或取消研发项目或未来商业化努力[207] 公司管理及人员风险 - 公司成功高度依赖首席执行官和总裁兼首席运营官等高管及员工，人才竞争激烈[298] - 2019年12月31日，公司有90名全职员工，其中61人从事研发工作，未来需扩充人员[303] - 公司未来财务表现和产品开发、商业化依赖于有效管理增长的能力[304] - 员工可能存在不当行为，若因此被起诉且辩护失败，会对公司业务产生重大影响[292] 公司业务合作风险 - 公司目前很大程度依赖第三方提供服务，若管理不善或服务质量受影响，业务将受冲击[305] - 公司依靠第三方进行临床试验，第三方可能表现不佳，影响产品上市批准和商业化[342][346] - 公司依赖第三方生产产品候选物，可能面临供应不足、成本不可接受等问题，影响开发和商业化[347] - 依赖第三方制造商存在制造不按计划、协议终止等多种风险，影响产品开发和销售[348] - 第三方制造商可能无法符合cGMP等法规要求，导致公司面临制裁，影响业务[350] - 公司可能无法从安托利单抗（AK002）扩大生产规模中获得预期效率，第三方制造商可能无法及时、足量生产其他产品候选物，损害业务[352][353] - 产品候选制造或配方方法的改变可能导致额外成本或延迟，影响临床试验结果和商业化进程[354] - 生物制品制造复杂，第三方制造商可能遇到生产困难，影响产品供应[355][356] - 未来收购或战略合作伙伴关系可能增加资本需求、稀释股东权益、产生债务或承担或有负债[357] - 寻求合作可能面临竞争，若无法及时达成合作，可能需改变开发和商业化计划[360][361][363] 公司股票相关风险 - 公司股票价格可能继续波动，受多种因素影响，可能导致投资者重大损失[364][366] - 证券或行业分析师不发布研究报告或发布不利意见，可能导致公司股价和交易量下降[368] - 筹集额外资金可能限制公司运营或要求放弃技术或产品候选权利，出售普通股可能导致股东立即稀释和股价下跌[369] - 公司经营业绩可能大幅波动，难以预测，可能低于预期或指引，导致股价大幅下跌[372][377] 法规政策风险 - 自2013年4月1日起，医保向供应商的付款每年最多削减2%，该政策将持续到2025年[281] - 2012年美国纳税人救济法案将政府追回供应商多付款项的诉讼时效从3年延长至5年[281] - 加州消费者隐私法案于2020年1月1日生效，可能增加公司合规成本和潜在责任[285] - 欧盟通用数据保护条例规定违规罚款最高为2000万欧元或全球年收入的4%[286] - 英国脱欧后数据保护法规存在不确定性[286] - 特朗普政府和部分国会议员曾试图废除或修改奥巴马医改法案，影响医保覆盖和报销[281] - 立法和监管提案可能扩大产品获批后要求，限制销售和促销活动[283] - 公司与第三方的业务安排需确保符合医疗保健法律法规，否则可能面临重大处罚[291] - 若违反环境、健康和安全法律法规，公司可能面临罚款、承担赔偿责任并产生合规成本[293][295] - 公司业务活动可能受反贿赂和反腐败法律约束，违规将导致严重后果[297] 知识产权风险 - 公司从约翰霍普金斯大学独家许可的部分专利将于2021年到期，一项拥有的专利家族在美国将于2035年到期，外国类似专利申请预计2034年到期[319] - 美国《药品价格竞争与专利期限恢复法案》允许专利期限最多延长五年，但相关当局可能不同意公司评估，拒绝或限制延长专利期限[320] - 公司已在美国和外国提交众多专利申请，并从第三方获得专利组合许可，但部分许可未赋予公司控制专利申请和维护的权利[313] - 专利申请过程昂贵且耗时，公司和许可方可能无法及时、合理成本地完成必要申请，还可能无法识别可专利发明[314] - 生物技术公司专利状况高度不确定，公司和许可方的专利申请可能无法获得有效专利，已获专利也可能面临挑战[315] - 公司无法确保商标不被侵权，也不能保证未来商标申请获批，商标可能面临异议或撤销程序[330] - 公司获得约翰霍普金斯大学Siglec - 8相关知识产权独家许可及BioWa和龙沙公司特定哺乳动物宿主细胞系产品开发和商业化非独家许可，若违反协议可能失去相关产品开发等权利[331] - 知识产权许可协议可能产生关于权利范围、侵权、分许可等方面的纠纷，影响产品开发和商业化[332][333] - 第三方可能发起知识产权侵权法律诉讼，诉讼费用高、耗时长，不利结果会损害公司业务[334][336][337] - 公司可能面临第三方关于员工盗用知识产权的索赔，诉讼可能导致损失知识产权等[338][340] - 公司依赖保密协议保护商业秘密，但协议可能被违反，且保护商业秘密困难，失败会损害业务和竞争地位[341] 公司治理及合规风险 - 公司修订后的公司章程和细则规定，董事只能“有因”罢免，且需三分之二股东批准[389] - 特拉华州普通公司法第203条禁止公司与持有15%投票权股票的利益相关股东进行业务合并，期限为该股东成为利益相关方之日起三年[390] - 公司修订后的公司章程规定，特拉华州衡平法院是代表公司提起衍生诉讼等纠纷的专属论坛[393] - 公司修订后的公司章程规定，美国联邦地方法院是解决证券法案相关诉讼的专属论坛，但因法院判决暂不执行[394] - 公司披露控制和程序可能无法防止或检测所有错误或欺诈行为[384] - 公司可能面临证券诉讼，这将带来高昂成本并分散管理层注意力[386] - 公司修订后的公司章程和细则及特拉华州法律可能阻碍公司控制权变更，压低普通股市场价格[389] 其他风险 - 公司运营易受火灾、地震等不可抗力事件干扰，且未对重大灾害潜在后果进行系统分析，也无灾难恢复计划[310] - 产品获批后需接受上市后监管，若发现问题监管机构可能采取限制措施，违规会面临多种制裁[271] - 公司已为EG、EGE、EoE在美国和ISM在美国及欧盟获得孤儿药认定，美国孤儿药排他期为7年，欧洲为10年，可减至6年[274][275] - 公司可能为antolimab（AK002）等产品申请突破性疗法认定，但不一定获批，获批也不一定加快流程[277][279]