临床试验计划 - 公司预计在2019年9月28日欧洲肿瘤内科学会年会上公布ALRN - 6924与palbociclib联合治疗MDM2扩增晚期实体瘤组合试验中至少15名患者的中期数据，预计2019年9月提前完成25名患者入组并将入组人数扩大至35名，2020年第二季度公布所有患者结果[109] - 公司计划于2019年9月开始在小细胞肺癌患者中开展评估ALRN - 6924作为骨髓保护剂的1b/2期临床试验，预计入组约40名患者，2020年第二季度报告1b期所有（30 - 40名）患者的概念验证数据[110] - 公司正在进行ALRN - 6924和palbociclib联合治疗MDM2扩增晚期实体瘤的2a期试验扩展队列研究，并预计2019年9月开始1b/2期临床试验[131] 财务状况 - 2019年4月2日公司私募发行出售证券，获得约2600万美元总收益，扣除费用后净收益2380万美元，7月所有未行使的预融资认股权证被行使[113][114][115] - 截至2019年6月30日的六个月，公司净亏损分别为2019年1440万美元和2018年1710万美元，累计亏损1.832亿美元，预计未来几年将继续产生重大费用和运营亏损[116] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为3150万美元，预计可支持运营费用和资本支出至2020年第四季度[119] - 2019年第一季度和上半年，公司ALRN - 6924和p53项目研发费用分别为265.1万美元和480.5万美元，其他早期开发项目分别为23.3万美元和41.9万美元，员工、设施和其他开发费用分别为142万美元和325.4万美元，总研发费用分别为430.4万美元和847.8万美元[126] - 2019年第二季度研发费用为430万美元，较2018年同期的530万美元减少100万美元；上半年研发费用为850万美元，较2018年同期的1020万美元减少170万美元[136,140] - 2019年第二季度行政及一般费用为310万美元，较2018年同期的430万美元减少130万美元；上半年行政及一般费用为620万美元，较2018年同期的730万美元减少110万美元[137,141] - 2019年第二季度和上半年利息收入均为30万美元，预计未来会因现金使用导致投资余额下降而减少[138,142] - 截至2018年12月31日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为1.576亿美元和1.531亿美元，分别于2029年和2030年开始到期；联邦和州研发税收抵免结转额分别为240万美元和150万美元，于2025年开始到期[134] - 2019年4月2日，公司私募配售获得约2600万美元总收益，扣除费用后净收益2380万美元[143,145,146] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为3150万美元[146] - 2019年上半年经营活动使用现金1320万美元，主要因净亏损1440万美元和非现金股票薪酬费用100万美元，部分被经营资产和负债变动提供的20万美元现金抵消[150] - 2019年上半年投资活动使用现金1130万美元，源于投资销售所得1010万美元被投资购买2130万美元和物业设备购买10万美元抵消[153] - 2019年上半年融资活动提供净现金2400万美元，得益于普通股、普通股认股权证和预融资认股权证销售所得及期权行权所得[154] - 2019年4月2日私募发行出售股份和认股权证，获毛收入约2600万美元，扣除费用约220万美元[155][156] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和投资3150万美元，预计可支持运营和资本支出至2020年第四季度[157] - 2019年上半年经营活动使用现金较2018年上半年的1440万美元有所减少[150][152] - 2019年上半年投资活动使用现金，而2018年上半年提供现金1500万美元[153] - 2019年上半年融资活动提供净现金，2018年上半年提供净现金不显著[154] 收入预期 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计近期也不会产生产品销售收入，未来可能通过产品销售或合作、许可协议获得收入[121] - 公司尚未将任何产品商业化，预计未来几年内不会从产品销售中获得收入[146] 研发费用预期 - 公司预计未来将继续产生大量研发费用，包括非临床研究、启动更多临床试验、推进ALRN - 6924后期临床开发等[124] 不确定性风险 - 公司无法确定产品候选药物临床试验的持续时间和成本，也不确定能否从产品商业化中获得收入，临床试验和开发受多种因素影响[129] - 公司需要额外融资支持运营，若无法筹集资金，可能会延迟、减少或取消研发和商业化工作[117] - 公司未来需大量资金支持运营和增长战略，资金来源不确定[159] 纳斯达克合规通知 - 2019年7月12日，公司收到纳斯达克通知，其普通股连续30个工作日收盘价低于最低出价规则的1美元/股，需在2020年1月8日前恢复合规[147] 行政及一般费用预期 - 公司预计2019年下半年行政及一般费用较上半年略有增加[132] 关键会计政策 - 公司关键会计政策涉及应计研发费用、股票薪酬和普通股公允价值确定[167]