Ampion产品开发 - 公司专注开发可抑制特定促炎化合物来减轻炎症的Ampion，目前正开发其作为关节内注射剂治疗严重膝骨关节炎[7][10] - 2018年公司决定推迟Optina或其他产品的开发，集中资源发展Ampion[18] - 2018年公司决定推迟Optina或其他产品的开发，集中资源开发Ampion[18] 骨关节炎市场 - 骨关节炎在美国影响超3000万人，2016年全球中至中重度骨关节炎治疗市场规模约30亿美元，预计到2025年复合年增长率为9.04%[11] Ampion临床试验 - 研究AP - 003 - A对329名患者进行试验，Ampion组12周时平均疼痛较基线减轻超40%，功能和生活质量显著改善，且耐受性良好[13] - 研究AP - 003 - A对329名患者进行试验，Ampion组12周时疼痛平均减轻超40%，功能和生活质量显著改善，且耐受性良好[13] - 公司成功的关键III期临床试验AP - 003 - A被确认可作为Ampion有效性的证据，但OTAT认为AP - 003 - C不是充分且良好控制的关键试验，需在SPA下完成额外的KL 4骨关节炎患者试验[15] - FDA认为AP - 003 - A可作为Ampion有效性的实质性证据，但要求公司在特殊协议评估（SPA）下完成一项针对KL 4骨关节炎患者的试验[15] Ampion生产设施 - 2013年12月公司租赁约19000平方英尺的多功能设施用于生产Ampion，2016年第一季度投入使用[16][17] Ampion竞争情况 - 生物技术和制药行业竞争激烈，公司竞争对手包括大型跨国制药公司、生物技术公司等，若竞争对手取得重大进展，Ampion可能失去竞争力[19][21] - 公司面临来自大型跨国制药公司、生物技术公司、大学和研究机构等的竞争，若竞争对手取得重大进展，Ampion可能失去竞争力[21] Ampion市场接受度 - Ampion市场接受度取决于其相对于现有疗法的优势、安全性、销售营销能力和监管批准范围等因素[22] 膝骨关节炎现有疗法 - 膝骨关节炎现有治疗方法包括口服非甾体抗炎药、阿片类药物、止痛贴等多种类型[23][24] - 膝骨关节炎现有治疗方法包括口服非甾体抗炎药、阿片类药物、止痛贴等，美国骨科医师学会对部分疗法的有效性未给出明确推荐[23][25] Ampion治疗优势 - 公司认为Ampion若获批，将是首个用于膝骨关节炎疼痛的非甾体、非透明质酸关节内治疗方案[26] 美国药品监管流程 - 美国药品需经FDA严格监管，产品开发涉及多项流程，IND获批30天后自动生效，否则可能被临床搁置[27][28][30] - 美国药品需经FDA严格监管，产品开发通常需进行临床前研究、提交IND申请、开展临床试验并提交NDA或BLA申请[27][28] - 满足FDA上市前批准要求通常需多年时间，实际时间因产品或疾病的类型、复杂性和新颖性而异[29] Ampion申请BLA情况 - 支持NDA或BLA的临床试验分三个阶段，Ampio正为Ampion申请BLA，一期少于50名受试者[31] - 公司为Ampion寻求生物制品许可申请（BLA），临床研究分三个阶段，一期一般少于50名受试者[31] - 提交BLA成本高昂，目前申请用户费为260万美元，小公司（少于500名员工）首个人用药物申请可免，获批后每年需交31万美元计划费[33] - 提交BLA成本高昂，目前申请用户费为260万美元，小公司（员工少于500人）首个人用药物申请可免该费用，获批后每年需缴纳31万美元计划费[33] - FDA收到BLA后60天决定是否受理，标准生物制品申请通常10个月内审查，优先生物制品6个月，可延长3个月[34] - FDA收到BLA后60天内决定是否受理，标准生物制品申请一般10个月内审查完毕，优先生物制品6个月，审查可延长3个月[34] 国外销售监管 - 国外销售Ampion需获相应监管机构授权，欧盟有集中和分散两种授权程序[38][39] - 欧盟营销授权可通过集中或分散程序提交，集中程序获单一授权在所有成员国有效，分散程序需各成员国90天内决定是否认可[39][40][41] 生物制品法规 - 《平价医疗法案》为生物仿制药创建了简化审批途径，新型生物制品获12年排他期[42][43] - 《平价医疗法案》为生物类似药创建了简化审批途径，新生物制品获12年排他期，首个确定可互换的生物制品有一定排他期[42][43] 产品获批后监管 - 产品获批后通常限于特定临床适应症，后续发现问题可能受限或退市，需持续接受FDA监管[44] - 若产品获批，后续发现问题可能限制使用或撤市，获批产品受FDA持续监管，包括记录保存和不良事件报告[44] - 若FDA批准Ampion，公司和合同制造商需提供安全和疗效信息，产品变更可能需额外审查[45] 其他监管情况 - 公司还受其他地区、国家、州和地方机构监管，违反规定将受处罚[46][47] 研发费用 - 2018年和2017年研发费用分别为680万美元和1040万美元，分别占总运营费用的61.0%和67.0%[63] Ampion专利情况 - 2018年公司审查Ampion专利组合，决定根据技术重要性、地域和剩余期限等因素限制专利维护，组合主要由7个专利家族组成[50] - 2018年公司审查Ampion专利组合，聚焦资源维护重要专利，组合主要由七个专利家族构成[50] - 各专利家族覆盖不同治疗领域，标准20年有效期分别截至2021年、2024年、2032年和2034年[51][52][53][54] - 第五组专利涉及DA - DKP多剂量治疗退行性关节疾病，2035年到期[55] - 第六组专利涉及无COX - 2拮抗剂治疗时使用DA - DKP，2036年到期[56] - 第七组专利涉及N - 乙酰犬尿氨酸治疗相关疾病及物质组成，2037年到期[57] - 2018年公司决定延迟Optina开发，让现有专利和申请因未缴费和未回应而失效，以集中资源保护Ampion专利[58] - 2018年公司决定推迟Optina的开发，让现有专利和申请失效以专注于Ampion的专利保护[58] 公司人员情况 - 截至2019年3月1日，公司有22名全职员工，并临时聘请了一些顾问[66] 公司信息系统 - 公司信息系统能力足以管理核心业务，相关内部控制有效[49] - 公司信息系统能力足以管理核心业务，相关内部控制有效运行[49] 环保合规 - 公司认为自身符合当前适用的环保要求，环保合规成本目前不重大[64] 公司保险情况 - 公司为临床试验购买责任险，将为Ampion生产销售购买产品责任险，但可能无法获得足够保险或成本过高[65] - 公司为人体临床试验购买临床试验责任保险，将为Ampion购买产品责任保险，但可能无法获得足够保险[65] 公司办公地址及电话 - 公司主要执行办公室位于美国科罗拉多州恩格尔伍德，电话为(720) 437 - 6500[67] - 公司主要行政办公室位于美国科罗拉多州恩格尔伍德，电话为(720) 437 - 6500[67] 公司报告提交 - 公司按规定向美国证券交易委员会电子提交10 - K、10 - Q和8 - K报告，可在SEC网站和公司网站获取[68][69] - 公司会向美国证券交易委员会提交10 - K、10 - Q和8 - K表格报告，可在公司网站获取[68][69] 公司行为准则等信息 - 公司行为准则、各委员会章程等可在公司网站投资者关系板块获取，修订和豁免将在网站披露[70]