财务数据与资金状况 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为7.107亿美元[216] - 2020年3月，公司发行了5.5亿美元的2.50%可转换优先票据，净收益约为5.37亿美元[216] - 2020年前九个月，公司用于支持运营的现金约为3.035亿美元[216] - 截至2020年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和可交易证券共计710.7百万美元，其中不包括Eidos的563.4百万美元[232] - 截至2020年9月30日，公司未偿还债务为471.9百万美元，不包括Eidos的债务为455.2百万美元[232] - 2020年前九个月，公司净亏损为370.5百万美元，截至2020年9月30日，累计赤字为768.8百万美元[233] - 公司预计当前现金和现金等价物及可交易证券将支持未来至少12个月的运营[235] - 2020年7月7日，公司提交了2020年Shelf注册声明，计划通过“at-the-market”发行最多3.5亿美元的普通股[239] - 2020年3月9日，公司发行了5.5亿美元的2027年票据，净收益约为5.37亿美元[240] - 2027年票据的年利率为2.50%，将在2027年3月15日到期，除非提前转换或回购[241] - 公司修改了Hercules贷款协议，将利息支付期限延长至2022年7月1日，并可进一步延长至2023年1月1日和2023年7月1日[252] - 公司修改了Hercules贷款协议，将贷款到期日延长至2023年11月1日，并可进一步延长至2024年5月1日[252] - 公司修改了Hercules贷款协议，提供了总计1.25亿美元的额外贷款额度，包括2020年12月15日前可提取的2500万美元、2021年12月15日前可提取的2500万美元、达到特定业绩里程碑后可提取的2500万美元以及2022年12月15日前可提取的5000万美元[252] - 公司截至2020年9月30日尚未提取1.25亿美元的额外贷款额度[253] - 公司截至2020年9月30日尚未提取SVB和Hercules贷款协议中的Tranche B和Tranche C贷款[254] - 公司2020年前九个月经营活动产生的净现金流出为3.035亿美元，主要由于净亏损3.705亿美元[259] - 公司2020年前九个月投资活动产生的净现金流出为1.36亿美元，主要由于购买了2.698亿美元的可交易证券[261] - 公司2020年前九个月融资活动产生的净现金流入为4.426亿美元，主要由于发行2027年票据获得5.37亿美元净收益[263] - 公司截至2020年9月30日的合同义务总额为7.75095亿美元，包括2027年票据5.5亿美元和利息8937.5万美元[266] - 公司截至2020年9月30日潜在的基于业绩的里程碑补偿金额最高可达6820万美元[266] - 截至2020年9月30日，公司持有现金、现金等价物及有价证券总额为7.107亿美元[277] - 公司持有的可变利率债务总额为9250万美元，其中包括7500万美元的Hercules定期贷款和1750万美元的SVB和Hercules贷款[278] - 公司2027年票据本金余额为5.5亿美元，利率为固定利率[279] - 公司投资组合主要包括高信用质量的市场证券，不用于交易或投机目的[276] - 公司未使用任何衍生金融工具来管理利率风险，且预计不会因利率变化而面临重大风险[277] - 公司持有的现金等价物包括货币市场账户和短期商业票据[277] - 公司有价证券包括商业票据、公司债券和美国政府机构证券[277] - 公司预计利率变化不会对财务报表产生重大影响[277] - 公司认为其现金、现金等价物及有价证券不存在重大违约或流动性风险[277] 研发与临床试验 - 公司拥有超过20个开发项目，涵盖从早期发现到后期开发的产品候选者，部分项目目标市场年销售额潜力超过10亿美元[211] - 2020年第三季度和前三季度的研发费用分别为9205万美元和2.4687亿美元，同比增长3677万美元和9441万美元[218][220] - 公司因COVID-19疫情导致临床试验患者招募延迟，预计ATTR-CM的acoramidis三期临床试验A部分数据将在2021年底或2022年初公布[214][223] 收入与支出 - 2020年第三季度和前三季度的许可收入分别为810万美元和2670万美元，主要来自与LianBio的独家许可协议[217] - 2020年第三季度和前三季度的管理费用分别为3601.6万美元和1.08247亿美元，同比增长1252.1万美元和4886.6万美元[224] - 2020年第三季度和前三季度的利息支出分别为880万美元和2000万美元，主要由于贷款本金增加[227] - 公司2020年第三季度和前三季度的股权投资收益为零，因2019年底投资余额已减至零[228] - LEO Call Option的收入（支出）在2020年第三季度和九个月分别为0.1百万美元和（1.1）百万美元，2019年同期分别为0.3百万美元和（1.0）百万美元[229] - 2020年第三季度和九个月，归属于可赎回可转换非控制权益和非控制权益的净亏损分别为14.3百万美元和41.7百万美元，2019年同期分别为0.7百万美元和17.3百万美元[231] 未来展望与风险 - 公司预计未来几年将继续产生净亏损，主要由于药物开发和发现努力以及临床和临床前开发成本[233] - 公司将于2020年12月31日不再作为新兴成长公司（EGC），因为截至2020年6月30日，公司全球市场价值超过7亿美元[273]