财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2020年第二季度净亏损为3421.8万美元，同比增长91.6%[115] - 2020年上半年净亏损为6467.6万美元，同比增长105.5%[122] - 截至2020年6月30日的六个月，公司净亏损为6470万美元，而2019年同期为3150万美元；截至2020年6月30日，累计赤字为2.677亿美元[108] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2020年第二季度研发费用为1935.4万美元，同比增长52.6%[115][117] - 2020年第二季度一般及行政费用为693.7万美元，同比增长39.4%[115][119] - 2020年上半年研发费用为4090.3万美元，同比增长87.1%[122][124] - 2020年上半年一般及行政费用为1374.9万美元，同比增长54.4%[122][125] - 2020年上半年衍生负债公允价值变动导致费用1140.0万美元[122][126] 财务数据关键指标变化：现金流与资本 - 截至2020年6月30日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券共计2.28亿美元[128] - 2020年2月IPO净筹资1.883亿美元，发行价为每股17.00美元[128] - 2020年上半年经营活动所用现金净额为5023.0万美元[129][130] - 公司预计截至2020年6月30日的现金、现金等价物及有价证券2.28亿美元可支持未来至少12个月的运营支出和资本支出[137] - 公司投资组合包括现金、货币市场基金、商业票据和公司票据，总额为2.28亿美元[137] 业务线表现：BEAM-101项目 - 公司BEAM-101项目在体外对健康供体CD34+细胞实现了超过90%的编辑率[88] - BEAM-101项目在超过90%编辑率时，健康供体CD34+细胞中γ-珠蛋白水平提升超过60%[89] - 使用纯合子镰状细胞病患者CD34+细胞，BEAM-101在体外分化后使γ-珠蛋白水平提升超过60%，同时镰状β-珠蛋白水平降至40%以下[89] - 在免疫缺陷小鼠体内，来自健康供体的编辑后CD34+细胞在移植16周后维持超过90%的编辑率[89] 业务线表现：BEAM-102项目 - BEAM-102项目在镰状细胞病患者来源的CD34+细胞中，实现了超过80%的镰状点突变校正[89] - BEAM-102项目编辑后，观察到HbS水平降至对照组的20%以下[89] - 在BEAM-102编辑的患者细胞衍生的红系集落中，超过70%显示双等位基因编辑，20%为单等位基因编辑，2%未编辑[89] 业务线表现：碱基编辑平台技术验证 - 概念验证实验证明碱基编辑器可在原代人T细胞中同时高效修改多达8个基因组位点，效率达85%-95%[91] 业务线表现：Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症项目 - 美国估计有约60,000人携带两个Z等位基因，患有Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症[92] - Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症患者循环AAT水平极低，仅为正常水平的10%-15%[92] - 在PiZ转基因小鼠模型中，碱基编辑疗法在7天时平均校正了16.9%的有益等位基因，在3个月时达到28.8%[93] - 治疗小鼠在3个月时血清A1AT活性蛋白水平显著持久增加，约为对照组的4.9倍[93] 业务线表现：GSD1a疾病项目 - 针对GSD1a疾病，R83C和Q347X两种点突变在美国分别影响约900名和500名患者，合计约占所有GSD1a患者的59%[94] - 针对GSD1a的Q347X点突变，候选产品可校正高达80%的等位基因；针对R83C突变，可校正约60%的等位基因[95] 业务线表现：Stargardt病项目 - 针对Stargardt病的G1961E点突变，在美国影响约5,500人；在ARPE-19细胞系中，使用双AAV系统在5周后实现了约75%的疾病等位基因精确校正[96] 业务线表现：与Verve合作项目 - 与Verve合作中，公司获得了2,556,322股Verve普通股作为对价[100] - 在非人灵长类动物研究中，靶向PCSK9的疗法实现了平均67%的全肝脏编辑，导致血浆PCSK9蛋白降低89%，血液LDL胆固醇水平降低59%[101] - 在非人灵长类动物研究中，靶向ANGPTL3的疗法实现了平均60%的全肝脏编辑，导致血浆ANGPTL3蛋白降低95%，血液甘油三酯水平降低64%，LDL胆固醇降低19%[101] 运营与资本支出 - 公司计划投资高达8300万美元，在北卡罗来纳州建设一个10万平方英尺的cGMP生产设施，预计2023年第一季度投入运营[103] 管理层讨论和指引：未来运营与支出 - 公司运营费用预计将因持续推进研发项目、临床前及临床试验、扩大知识产权组合等多项活动而大幅增加[132] - 公司无法准确估计完成产品候选研发所需的额外资本支出和运营费用增加金额[132] 管理层讨论和指引：未来资金需求与来源 - 公司未来资金需求取决于多个因素，包括基础编辑平台建设、许可获取、研发及临床试验成本等[132][134] - 公司目前没有已承诺的外部资金来源，计划通过股权融资、债务融资、合作等方式满足现金需求[134] 其他重要内容：风险与合同义务 - 公司现金及投资组合面临利率风险，但利率立即变动10%预计不会对其公允价值产生重大影响[137] - 公司目前未面临重大的外汇汇率风险，但与海外供应商的合作可能使其未来面临此类风险[137] - 公司没有重大的表外安排[136] - 公司合同义务在截至2020年6月30日的六个月内无重大变化，租赁最低付款承诺除外[135]