产品收入与获批时间预计 - 公司预计2020年初开始从ZYNTEGLO产品销售中获得收入[158] - 公司预计2022年首次提交LentiGlobin治疗SCD的监管批准申请[158] - 公司预计2020年首次提交Lenti - D治疗CALD的监管批准申请[159] - 公司与新基预计2020年ide - cel首次获批用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤[161] 财务关键指标现状 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为15.4亿美元[163] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损为18.5亿美元[163] - 公司目前产品销售收入为零，收入来自合作安排、授权安排、研究费用和赠款收入[167] - 截至2019年6月30日，未来或有现金付款为1.2亿美元，其中临床里程碑付款为2010万美元，商业里程碑付款为9990万美元[185] - 截至2019年6月30日，估计未来或有现金付款的公允价值为570万美元，均列为非流动负债[185] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约15.4亿美元，预计可支持当前运营至2022年[200] - 截至2019年6月30日，公司累计亏损18.5亿美元，预计未来几年仍将亏损，需额外资金支持运营[202] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为15.4亿美元和18.9亿美元[210] 财务关键指标变化（季度） - 2019年第一季度和上半年公司净亏损分别为1.958亿美元和3.602亿美元[163] - 2019年第二季度总营收为1330万美元，2018年同期为790万美元，增长540万美元[188][189] - 2019年第二季度研发费用为1.465亿美元，2018年同期为1.15亿美元，增长3150万美元[188][190] - 2019年第二季度员工薪酬、福利等人力相关费用增加2580万美元，其中基于股票的薪酬费用增加1550万美元[190] - 2019年第二季度IT和设施相关成本增加970万美元，材料生产成本增加500万美元[190] - 2019年第二季度许可和里程碑费用减少550万美元，临床试验相关成本减少340万美元[191] - 2019年第二季度一般及行政费用为6860万美元，2018年同期为4120万美元，增长2740万美元[188][192] - 2019年第二季度员工薪酬、福利等人力相关费用增加2240万美元，其中基于股票的薪酬费用增加1160万美元[192] - 2019年第二季度咨询费和市场研究成本增加610万美元[192] 财务关键指标变化（上半年） - 2019年上半年总营收2580万美元，较2018年同期的2380万美元增加200万美元，主要因许可和特许权使用费收入增加[195] - 2019年上半年研发费用2.692亿美元，较2018年同期的2.121亿美元增加5710万美元，主要因员工薪酬、IT和设施成本、实验室费用等增加[196] - 2019年上半年一般及行政费用1.289亿美元，较2018年同期的7610万美元增加5280万美元，主要因员工薪酬和咨询费用增加[198] - 2019年上半年经营活动使用的现金较2018年同期增加8280万美元，部分原因是净亏损增加9910万美元[203] - 2019年上半年投资活动提供的现金较2018年同期变化4.877亿美元，主要因有价证券到期收益增加和购买有价证券现金减少[204] - 2019年上半年融资活动提供的现金较2018年同期减少6200万美元，主要因普通股公开发行收益和向员工发行普通股收益减少[205] 研发费用构成 - 公司研发费用主要包括员工相关费用、与CRO和临床站点的协议费用等[172] 产品研究计划 - 公司计划在2019年下半年启动LentiGlobin治疗SCD的多中心国际3期研究[175] 利率对有价证券影响 - 若市场利率立即且统一提高100个基点，公司利息敏感型有价证券的净公允价值将假设性下降约700万美元[210]