财务数据关键指标变化 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为14.1亿美元，累计亏损20.6亿美元，2019年第三季度和前九个月净亏损分别为2.06亿美元和5.663亿美元[166] - 2019年第三季度总营收为890万美元，2018年同期为1150万美元，减少260万美元，主要因与Celgene协议中ide - cel许可和制造服务的合作收入减少[193] - 2019年第三季度研发费用为1.514亿美元，2018年同期为1.167亿美元，增加3470万美元，主要因员工薪酬、合作研究资金、IT和设施成本等增加[194] - 2019年第三季度管理费用为6630万美元，2018年同期为4450万美元，增加2170万美元，主要因员工薪酬和商业准备活动成本增加[196] - 截至2019年9月30日，未来或有现金付款为1.2亿美元，其中临床里程碑付款2010万美元，商业里程碑付款9990万美元，估计公允价值为650万美元[188] - 2019年第三季度净利息收入为841.7万美元，2018年同期为459.1万美元，增加382.6万美元，主要与投资利息收入增加和融资租赁义务减少有关[193][197] - 2019年第三季度其他净费用为429.8万美元，2018年同期为25.2万美元，增加404.6万美元，主要与股权证券公允价值变化有关[193][198] - 2019年第三季度净亏损为2060.33万美元，2018年同期为1454.8万美元，增加605.53万美元[193] - 2019年前9个月总营收3470万美元，较2018年的3530万美元减少约60万美元[199] - 2019年前9个月研发费用4.206亿美元，较2018年的3.289亿美元增加9170万美元[200] - 2019年前9个月行政费用1.952亿美元，较2018年的1.206亿美元增加约7460万美元[201] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约14.1亿美元，预计可支撑到2022年运营[203] - 截至2019年9月30日，公司累计亏损20.6亿美元，预计未来几年仍会亏损[205] - 2019年前9个月经营活动净现金使用量4.05408亿美元，较2018年增加1.217亿美元[206] - 2019年前9个月投资活动净现金流入3.24554亿美元，较2018年变化5.829亿美元[208] - 2019年前9个月融资活动净现金流入1918.2万美元，较2018年减少7.166亿美元[209] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券分别为14.1亿美元和18.9亿美元[212] - 若市场利率立即统一提高100个基点，公司利率敏感型有价证券的公允价值将下降约540万美元[212] 各条业务线数据关键指标变化 - 2019年前九个月LentiGlobin（含ZYNTEGLO）直接研发费用为8668.2万美元，2018年同期为1.00332亿美元[182] - 2019年前九个月Lenti - D直接研发费用为3124.6万美元，2018年同期为2721.3万美元[182] - 2019年前九个月ide - cel直接研发费用为8216万美元，2018年同期为5175.7万美元[182] 产品研发与商业化计划 - 公司预计2020年初开始从ZYNTEGLO产品销售中获得收入，2019年第四季度计划在美国滚动提交ZYNTEGLO治疗特定TDT患者的监管批准申请，Lenti - D产品候选药物预计2020年首次提交治疗CALD患者的监管批准申请，ide - cel预计2020年首次提交治疗复发和难治性多发性骨髓瘤的监管批准申请，LentiGlobin预计2022年在美国首次提交监管批准申请[161][162][164] - 公司计划在2019年第四季度扩大Northstar - 3 Study以治疗约18名患者，HGB - 210研究预计2019年第四季度开放招募[178] 业务合作情况 - 公司目前产品销售收入为零，收入来自合作安排、授权许可安排、研究费用和赠款收入，合作收入主要来自与Celgene的合作[170][171] - 公司与Celgene合作开发ide - cel和bb21217治疗多发性骨髓瘤，在美国共同开发和推广ide - cel，已将bb21217的开发和商业化权利独家授权给Celgene[164] 公司运营模式 - 公司自1992年成立以来，主要资源用于产品候选药物的开发，未从产品销售中获得收入，运营资金主要通过公开发行普通股、私募优先股和认股权证以及合作获得[165] - 公司目前所有制造活动外包给第三方，临床开发活动由第三方合同研究组织进行，预计商业化ZYNTEGLO时会产生重大商业化费用[167] 收入确认准则 - 公司采用ASC Topic 606确认收入，对合作安排进行分析以确定适用的会计准则[170][172] 研发费用情况 - 公司研发费用主要包括员工相关费用、与CRO和临床站点的协议费用、库存成本等，预计未来将增加研发费用[175][178] 产品商业化进展 - 公司在欧盟商业化ZYNTEGLO，正在与FDA和EMA就ZYNTEGLO治疗特定TDT患者以及LentiGlobin治疗SCD的开发计划进行讨论[161]