产品收入与申请计划 - 公司预计2020年下半年开始从ZYNTEGLO产品销售中产生收入，预计2021年年中完成beti - cel治疗TDT患者的BLA提交[138] - 公司认为基于HGB - 206临床研究C组临床数据，可能于2021年下半年首次提交LentiGlobin for SCD在美国的加速批准申请[139] - 公司预计2020年底提交eli - cel治疗CALD患者的欧盟营销授权申请，2021年年中提交BLA申请[141] - 2020年第三季度，BMS重新提交ide - cel治疗复发和难治性多发性骨髓瘤的BLA申请[142] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为16亿美元，净亏损在2020年3个月和6个月分别为2150万美元和2.241亿美元，累计亏损为25.1亿美元[144] - 公司预计到2022年通过业务审查实现净现金节省超5亿美元，相比之前的长期计划[149] - 2020年5月，BMS为未来美国以外里程碑和商业销售版税向公司一次性预付2亿美元[150] - 2020年5月，公司通过承销公开发行1050万股普通股，每股55美元，净收益5.415亿美元[150] - 基于当前业务计划，公司预计截至2020年6月30日的16亿美元现金等，加上合作收入和产品销售，可支撑运营至2023年[150] - 2020年第二季度研发总费用为1.56308亿美元，2019年同期为1.4654亿美元；2020年上半年研发总费用为3.10431亿美元，2019年同期为2.6918亿美元[163] - 2020年第二季度总营收1.989亿美元，2019年同期为1330万美元，增长1.856亿美元[174] - 2020年上半年总营收2.208亿美元，2019年同期为2580万美元，增长1.95亿美元[180] - 2020年第二季度研发费用1.563亿美元，2019年同期为1.465亿美元，增长980万美元[175] - 2020年上半年研发费用3.104亿美元，2019年同期为2.692亿美元，增长4130万美元[181] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为16亿美元，预计可支撑到2023年[186] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损25.1亿美元[187] - 2020年上半年经营活动使用的现金减少1.256亿美元，主要因净亏损减少1.362亿美元[188] - 2020年上半年投资活动提供的现金增加2.983亿美元，主要因购买有价证券现金减少3.699亿美元[189] - 2020年上半年融资活动提供的现金增加5.291亿美元，主要因公开发行普通股所得款项增加[190] - 若市场利率立即且统一提高100个基点，公司利率敏感型有价证券的公允价值将下降约150万美元[193] 业务运营与成本 - 公司目前收入来自合作安排、授权安排、研究费用和赠款收入，尚未从产品销售获得收入[151] - 公司修订运营计划，优先研发投资，暂停LentiGlobin的HGB - 211临床研究，减少或取消部分临床前项目投资[162] - 公司通过消除和递延成本降低预计销售、一般和行政费用，但未来这些费用预计会增加[165] - 特许权使用费和其他收入成本预计随监管里程碑达成和诺华商业销售而增加[167] - 2014年6月收购Pregenen，截至2020年6月30日，未来或有现金付款为1.2亿美元，公允价值估计为320万美元[168][169] 会计政策与收入确认 - 2020年1月1日起公司追溯采用ASU 2018 - 18会计准则更新，对前期列报按新标准调整[155] - 非退还许可费在交付许可且无未履行履约义务时确认为收入，许可收入还可能来自未来里程碑付款和特许权使用费[156] - 含基于销售的特许权使用费的知识产权许可安排，在相关销售发生或履约义务满足时确认收入[157] - 2020年上半年关键会计政策无重大变化，除财务报表附注所述[172] 净利息收入 - 2020年和2019年截至6月30日的三、六个月，净利息收入主要来自投资利息收入[170]