产品研发与审批计划 - 公司预计2020年第四季度在商业环境中治疗首位ZYNTEGLO（beti - cel）患者，预计2021年年中完成beti - cel的生物制品许可申请（BLA）提交，2022年下半年提交LentiGlobin for SCD的BLA，2021年年中提交eli - cel的BLA [143][144] - 公司与BMS合作开发ide - cel和bb21217用于治疗多发性骨髓瘤，2020年9月FDA接受BMS提交的ide - cel的BLA进行优先审查[145] 财务关键指标现状 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为14.4亿美元，2020年第三季度和前九个月净亏损分别为1.947亿美元和4.188亿美元，累计亏损达27亿美元[147] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约14.4亿美元，预计可支撑运营至2023年[188] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损27亿美元，预计研发和销售管理费用将继续增加，需额外资金支持运营[189] 财务节省与收入预期 - 公司预计到2022年相对于之前的长期计划，通过业务审查做出的改变将带来超过5亿美元的净现金节省[152] - 2020年5月，百时美施贵宝（BMS）为未来美国以外的里程碑和商业销售特许权使用费向公司一次性预付2亿美元[153] - 2020年5月，公司通过承销公开发行出售1050万股普通股，每股价格55美元，总净收益为5.415亿美元[153] - 公司预计截至2020年9月30日的14.4亿美元现金、现金等价物和有价证券，加上合作安排的预计收入和产品预计销售额，将为公司运营提供资金至2023年[153] 收入来源与构成 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，收入来自合作安排、授权安排、研究费用和赠款收入，合作安排收入主要来自与BMS的合作[154][155] 疫情影响 - 新冠疫情对公司临床试验、制造和商业化工作造成干扰和风险，影响患者入组和治疗时间，也影响第三方制造商的活动[150] 会计准则变更 - 2020年1月1日起公司追溯采用ASU 2018 - 18会计准则更新，对前期财报按新标准列报[157] 收入确认政策 - 非退还许可费在交付许可且无未履行履约义务时确认为收入，许可收入还包括未来里程碑付款和特许权使用费[158] - 含基于销售的特许权使用费的知识产权许可安排，在相关销售发生或履约义务满足时确认收入[159] 费用指标变化 - 2020年第三季度和前九个月研发总费用分别为140,431千美元和450,862千美元，2019年同期分别为151,412千美元和420,592千美元[165] - 公司预计销售、一般和行政费用未来会因欧洲商业发布计划和美国商业准备活动而增加[167] - 特许权和其他收入成本与第三方许可人费用相关，预计随监管里程碑达成和诺华产品销售增加而上升[168][169] - 2020年第三季度研发费用1.404亿美元，较2019年同期的1.514亿美元减少1100万美元[177] - 2020年前九个月研发费用4.509亿美元，较2019年同期的4.206亿美元增加3030万美元[182] 或有现金付款 - 2014年6月收购Pregenen，未来或有最高1.35亿美元的或有现金付款[170] - 截至2020年9月30日，未来或有现金付款为1.2亿美元，其中临床里程碑2010万美元，商业里程碑9990万美元，公允价值估计为240万美元[171] 净利息收入来源 - 2020年和2019年截至9月30日的三、九个月，净利息收入主要来自投资利息收入[172] 会计政策变化情况 - 2020年前九个月，除特定说明外，关键会计政策与2019年年报相比无重大变化[174] 营收指标变化 - 2020年第三季度总营收1930万美元，较2019年同期的890万美元增加1040万美元[176] - 2020年前九个月总营收2.4亿美元，较2019年同期的3470万美元增加2.053亿美元[181] 现金流量指标变化 - 2020年前九个月经营活动使用的现金较2019年同期减少9030万美元，主要因净亏损减少1.474亿美元[190] - 2020年前九个月投资活动现金变动5.577亿美元，主要因购买有价证券现金增加3.175亿美元和到期有价证券收益减少3.119亿美元[191] - 2020年前九个月融资活动提供的现金较2019年同期增加5.261亿美元，主要因普通股公开发行收益增加[192] 利率对证券公允价值影响 - 若市场利率立即且统一提高100个基点，公司利息敏感型有价证券的净公允价值将假设性下降约680万美元[195]