公司资金来源与现金状况 - 公司运营资金主要来自可转换票据和可转换优先股出售所得净额8640万美元，以及2019年10月首次公开募股出售普通股所得净额7100万美元，截至2020年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和投资共计1.181亿美元[107] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物和投资为1.181亿美元[142] - 截至2020年9月30日，公司持有现金及现金等价物和投资1.181亿美元，利率变动100个基点对现金等价物公允价值无重大影响[165] 公司合作协议情况 - 公司与宾夕法尼亚大学的两项赞助研究协议修订后，承诺资助一项明确的研究计划至2023年2月，协议总估计成本为1180万美元，满足许可协议下每年200万美元的义务[116] - 公司与宾夕法尼亚大学和费城儿童医院签订的许可协议，若未提前终止，将在相关产品的最后一项专利或专利申请到期，或该产品首次商业销售后10年到期[115] - 公司与宾夕法尼亚大学签订的主转化研究服务协议将于2021年10月19日或完成相关服务时到期[117] 公司产品研发进展 - 公司是临床阶段的生物技术公司，专注于工程化T细胞疗法的发现和开发，其领先产品候选药物DSG3 - CAART于2019年8月向FDA提交研究性新药申请，9月获批，2020年1月获孤儿药指定，5月获快速通道指定，目前正在招募患者进行1期试验，预计2021年上半年报告首批患者的急性安全性数据[106] - 公司领先的临床前产品候选药物用于治疗肌肉特异性激酶重症肌无力，目前处于研究性新药启用研究阶段，预计2021年下半年提交研究性新药申请[106] - 公司还在推进针对粘膜皮肤型寻常型天疱疮、伴有因子VIII同种抗体的A型血友病以及三个未披露靶点的产品候选药物的发现阶段或临床前开发工作[106] 公司收入预期 - 公司至今未从产品销售中获得任何收入，预计未来几年也不会，若产品候选药物开发成功并获批上市，未来可能从产品销售或许可、合作协议中获得收入[119][120] 公司费用预期 - 公司预计研发费用在可预见的未来将大幅增加，因为要继续投资产品候选药物的研发活动，包括制造方面的投资[124] - 公司预计未来几年一般及行政费用将增加，以支持持续的研发活动、制造活动、作为上市公司运营成本的增加以及产品候选药物的潜在商业化[129] 公司费用数据对比 - 2020年第三季度研发费用为570万美元，2019年同期为320万美元，增加243万美元[132] - 2020年前三季度研发费用为1560万美元，2019年同期为860万美元，增加696万美元[138] - 2020年第三季度行政及管理费用为280万美元，2019年同期为180万美元，增加100万美元[133] - 2020年前三季度行政及管理费用为890万美元，2019年同期为420万美元，增加470万美元[140] 公司利息收入数据对比 - 2020年第三季度利息收入为2.3万美元，2019年同期为38.1万美元，减少35.8万美元[132] - 2020年前三季度利息收入为47.3万美元，2019年同期为128.3万美元，减少81万美元[137] 公司活动现金使用情况对比 - 2020年前三季度经营活动使用现金1760万美元，2019年同期为816.2万美元[149] - 2020年前三季度投资活动使用现金987.2万美元，2019年同期为42万美元[149] - 2020年前三季度融资活动使用现金5.6万美元，2019年同期为4660.6万美元[149] - 2019年前9个月，经营活动使用现金820万美元，净亏损1150万美元，非现金费用150万美元，净经营资产和负债净变化180万美元[150] - 2020年前9个月，投资活动使用现金990万美元，包括1110万美元可供出售投资购买和40万美元物业及设备购买，出售投资收益160万美元[151] - 2019年前9个月，投资活动使用现金40万美元用于购买物业及设备[153] - 2019年前9个月，融资活动因发行可转换优先股获得4870万美元净收益，扣除210万美元递延发行成本[155] 公司研究承诺与费用增加情况 - 2020年5月，公司增加研究承诺330万美元，增加未来费用130万美元[157] 公司会计准则与报告要求情况 - 公司作为新兴成长公司，可延迟采用新会计准则，直至不再符合新兴成长公司条件或选择放弃[160] - 公司作为新兴成长公司，可享受某些豁免和减少报告要求，直至满足特定条件，如年总收入达10.7亿美元等[161][163] 公司准则采用情况 - 公司将于2021年12月31日采用ASU 2016 - 02租赁准则，尚未评估其影响[164] 公司金融工具与通胀影响情况 - 公司无外币或衍生金融工具，认为2020年前3个月和前9个月通胀对经营结果无重大影响[166]