药物研发进展 - 公司主要产品候选药物seladelpar正在进行针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）的全球III期注册研究（ENHANCE），预计2019年底完成入组[95] - seladelpar在2019年2月获得FDA突破性疗法认定，用于治疗早期PBC[96] - 公司已完成针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIb期概念验证研究入组，主要疗效终点为12周时肝脏脂肪含量的变化[97] - 公司计划在2019年下半年启动针对原发性硬化性胆管炎（PSC）的II期剂量范围概念验证研究[98] 财务表现 - 2019年第一季度研发费用为1858.8万美元，同比增长96%，主要由于PBC III期临床试验的启动和入组活动[104][106] - 2019年第一季度总运营费用为2425.1万美元，同比增长89%，主要由于研发费用增加[104][106] - 公司2019年第一季度净亏损为2307.5万美元，同比增长36%[104] - 截至2019年3月31日，公司累计亏损为5.461亿美元，主要由于研发和一般行政支出[104] - 公司预计未来将继续产生重大运营亏损，无法保证能够实现和维持盈利[104] - 公司净利息收入从2018年同期的50万美元增加到2019年的120万美元，增长了70万美元[117] - 公司其他净费用从2018年的470万美元减少到2019年的零，主要原因是2018年第三季度普通股认股权证负债的清偿[118] - 公司在2018年6月4日全额偿还了2015年贷款协议的420万美元余额，并支付了70万美元的最终费用和10万美元的提前还款罚金[122] 现金流与融资 - 2019年3月公司通过公开发行股票融资约1.077亿美元[101] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为2.648亿美元，较2018年12月31日的1.787亿美元有所增加[119] - 2019年第一季度，公司经营活动产生的净现金流出为2239.4万美元，较2018年同期的644.1万美元增加了1600万美元[123] - 2019年第一季度，公司投资活动产生的净现金流出为904.4万美元，较2018年同期的8965.5万美元大幅减少[124] - 2019年第一季度，公司融资活动产生的净现金流入为1.08017亿美元，较2018年同期的1.38623亿美元有所减少[125] - 公司截至2019年3月31日的现金、现金等价物和投资总额为2.648亿美元，主要投资于存款、货币市场基金、公司债券、商业票据、资产支持证券和美国国债[129] 外汇与风险管理 - 公司在2019年第一季度未使用外汇远期合约来抵消外币交易的影响，外汇交易产生的损益在财务报表中列为其他费用[130] 未来展望 - 公司预计未来研发费用将增加，主要由于后期临床试验规模和持续时间的增加[120]