主要产品及业务线研究进展 - 公司主要产品候选药物seladelpar用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）、原发性硬化性胆管炎（PSC）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）等慢性肝病[91] - 2018年10月启动PBC的全球3期注册研究（ENHANCE），预计2019年11月底完成全部患者入组，2021年初公布3期顶线数据，主要终点为患者在52周时碱性磷酸酶（ALP）水平低于正常上限1.67倍且较基线至少降低15%，总胆红素正常[92] - 2019年2月完成NASH的2b期概念验证研究患者入组，共181名受试者，基线时平均非酒精性脂肪性肝病活动评分（NAFLD Activity Score）为5.2，83%的受试者有2期或3期纤维化[94] - 2019年6月公布NASH的2b期研究12周顶线数据，seladelpar治疗使丙氨酸氨基转移酶（ALT）最多下降37.5%或32 U/L，大于与NASH组织学改善相关的17 U/L阈值，预计2020年第二季度公布52周顶线数据[95] - 2019年6月宣布开展seladelpar治疗PSC的2期研究，预计全球60个地点入组约100名患者，2019年第三季度启动该研究[96] 股权发行情况 - 2018年2月1日完成2亿美元的上架注册发行，发行1334万股普通股，每股10.80美元，净收益约1.355亿美元[97] - 2019年3月8日完成包销公开发行，发行800万股普通股，每股12.50美元，3月11日承销商全额行使购买额外股份的选择权，发行额外120万股，净收益约1.077亿美元[98] 财务亏损情况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损5.965亿美元[102] 研发费用变化 - 2019年第三季度研发费用为2319.3万美元，较2018年同期增加534万美元；前三季度研发费用为6290万美元，较2018年同期增加2117.3万美元[102][103] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月研发费用分别为2320万美元和1790万美元，九个月分别为6290万美元和4170万美元[106] 一般及行政费用变化 - 2019年第三季度一般及行政费用为451.4万美元，较2018年同期增加123.8万美元；前三季度一般及行政费用为1470.6万美元，较2018年同期增加448.3万美元[102][103] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月一般及行政费用分别为450万美元和330万美元，增加了120万美元；九个月分别为1470万美元和1020万美元，增加了450万美元[114][115] 总项目成本变化 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月总项目成本分别为1700万美元和1420万美元，增加了280万美元；九个月分别为4730万美元和3150万美元，增加了1580万美元[108][110] 内部研发成本变化 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月内部研发成本分别为620万美元和360万美元，增加了260万美元；九个月分别为1560万美元和1020万美元，增加了540万美元[109][111] 其他收入（费用）净额变化 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月其他收入（费用）净额分别为142.5万美元和256.6万美元，减少了114.1万美元；九个月分别为421.1万美元和 - 114.9万美元，增加了536万美元[116] 现金及等价物和投资情况 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.186亿美元，2018年12月31日为1.787亿美元[120] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为2.186亿美元，2018年12月31日为1.787亿美元[132] 经营、投资、融资活动现金流量变化 - 2019年九个月经营活动净现金使用量为6980万美元，较上年同期的3530万美元增加了3450万美元[125] - 2019年九个月投资活动净现金使用量为4360万美元，上年同期为8090万美元[126] - 2019年九个月融资活动净现金流入为1.079亿美元，上年同期为1.35亿美元[127] 市场风险情况 - 公司市场风险主要来自利率和外汇汇率波动，不持有或发行用于交易目的的金融工具[131] - 市场利率变动1%，不会对公司2019年9月30日或2018年12月31日的投资组合总价值产生重大影响[132] - 2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月，公司外汇交易产生的损益不显著[133]