候选产品研究情况 - 公司主要候选产品seladelpar用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和原发性硬化性胆管炎（PSC）[330] - PBC的2期研究中，5/10和10mg组52周时碱性磷酸酶（AP）平均下降47%和46%，复合终点达标率为59%和71%，AP水平正常化比例为24%和29%，转氨酶中位数下降31%和33%；26周时瘙痒视觉模拟量表（VAS）中位数变化为 -50%和 -55%[332][333] - 2019年2月完成NASH的2b期概念验证研究患者入组，主要疗效终点是12周时肝脏脂肪含量变化[336] - 2019年6月启动PSC的2期随机、安慰剂对照、剂量范围研究，预计全球60个地点入组约100名患者，终止时安慰剂组入组1名受试者[337] - 2019年11 - 12月，因肝脏活检组织学观察结果，终止seladelpar在NASH、PSC和PBC的研究，PBC项目暂停[338] - 2019年11月，公司终止了seladelpar治疗NASH的2b期研究和治疗PSC的2期研究，12月终止了seladelpar治疗PBC的正在进行的研究[395] 资金消耗与预算 - 预计到2020年6月30日的六个月内，总体现金消耗在3000万 - 5000万美元之间，其中2000万 - 3500万美元用于临床研究收尾、患者监测和seladelpar调查活动[339] 战略替代方案 - 2019年开始评估战略替代方案，包括合并、业务组合、资产出售、合作和许可协议、资产清算等[340] - 2019年第四季度公司大幅裁员以节省现金资源，PBC项目仍暂停，同时公司开始审查战略替代方案以实现股东价值最大化[395] 产品授权情况 - 2016年将arhalofenate在美国的开发和商业化权利授予Kowa，获500万美元预付款，2018年获500万美元里程碑付款；2019年1月22日协议终止，权利回归公司[341][343] - 2016年公司与Kowa签订独家许可协议，获得500万美元预付款，2018年1月获得500万美元里程碑付款，2019年1月22日该协议终止[384][386] 费用估计与计量 - 研发费用包括人员、合同研究组织、实验室服务等成本，需对相关费用进行估计[351][352] - 股票薪酬成本按授予日估计公允价值计量，根据归属情况确认费用[354] 公司亏损情况 - 截至2019年12月31日，公司累计亏损6.259亿美元，主要因研发和行政开支[357] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损6.259亿美元，拥有现金、现金等价物和可交易证券约1.909亿美元，预计可支持当前运营计划至2021年[394] 费用对比 - 2019年和2018年研发费用分别为8383.7万美元和5812.4万美元，2019年较2018年增加2571.3万美元[360][361][364] - 2019年和2018年行政费用分别为1923.8万美元和1438.1万美元，2019年较2018年增加485.7万美元[360][361][371] - 2019年和2018年净利息收入分别为534.2万美元和365.2万美元，2019年较2018年增加169万美元[360][375][376] - 2019年和2018年其他净费用分别为0和328.8万美元，2019年较2018年减少328.8万美元[360][375][377] 公司重组情况 - 2019年公司进行重组，裁员约60%，产生重组费用507.5万美元[372] 净运营亏损结转 - 截至2019年12月31日，公司有联邦净运营亏损结转4.359亿美元和州净运营亏损结转2.245亿美元[379] 资金状况 - 截至2019年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计1.909亿美元，2018年为1.787亿美元[380] 股票发行情况 - 2018年2月1日，公司完成公开发行1334万股普通股，净收益约1.355亿美元[381] - 2019年3月8日，公司以每股12.50美元的价格公开发行800万股普通股，承销商行使超额配售权增购120万股，此次公开发行净收益约为1.077亿美元[383] 费用预计 - 公司预计2020年研发和行政费用较前几年将大幅减少[362][369] 贷款偿还情况 - 2015年8月7日公司签订2015定期贷款安排，2018年6月4日全额偿还420万美元未偿余额，另支付最终费用70万美元和提前还款罚金10万美元，记录债务提前清偿损失40万美元[387][388] 现金流量情况 - 2019年经营活动净现金使用量为9791.1万美元，较上一年增加4300万美元，主要因净亏损增加3030万美元等因素[389][390] - 2019年投资活动净现金使用量为3434.7万美元，较上一年的5411.1万美元有所减少，因可交易证券净购买减少[389][391] - 2019年融资活动提供净现金1.08132亿美元，较上一年的1.34988亿美元减少，主要因2019年3月公开发行股票净收益低于上一年[389][392] 表外安排情况 - 截至2019年12月31日，公司没有会产生潜在重大风险且未在合并资产负债表中确认的表外安排[396]