财务表现与资金状况 - 公司预计2020年6月30日前的六个月现金消耗将在3000万至3500万美元之间，其中2000万至2300万美元将主要用于临床研究收尾、患者监测和seladelpar调查活动[109] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损为6.39亿美元，主要由于研发和行政支出[118] - 2020年第一季度研发费用为950.9万美元，同比下降48.8%，主要由于seladelpar相关临床试验的终止[122] - 2020年第一季度行政费用为434.7万美元，同比下降23.2%，主要由于员工补偿和行政支出的减少[127] - 2020年第一季度净亏损为1308.8万美元，同比下降43.3%，主要由于运营规模的缩减[118] - 2020年第一季度现金及等价物和市场证券总额为1.762亿美元，较2019年底的1.909亿美元有所下降[133] - 2020年第一季度运营活动净现金流出为1470.8万美元，同比下降34.3%，主要由于净亏损的减少[134] - 2020年第一季度投资活动净现金流入为4663.3万美元，主要由于市场证券投资的时机和组合风险管理[135] - 2020年第一季度融资活动现金流入为0，而2019年同期为1.0802亿美元，主要由于2019年3月的公开股权发行[136] - 公司预计2020年研发费用将显著低于往年，主要由于seladelpar相关临床试验的终止[120] - 公司已累计产生520万美元的重组费用，主要由于2019年12月宣布的裁员计划[128] seladelpar的临床研究进展 - seladelpar在PBC患者中的52周数据显示，5/10 mg组和10 mg组的碱性磷酸酶（AP）平均下降分别为47%和46%，复合反应率分别为59%和71%[101] - seladelpar在PBC患者中的26周数据显示，5/10 mg组和10 mg组的瘙痒视觉模拟量表（VAS）中位数变化分别为-50%和-55%[102] - 公司已完成NASH Phase 2b研究的独立专家小组审查，小组一致认为数据不支持seladelpar相关的肝损伤，并支持解除临床暂停[107] - seladelpar在NASH Phase 2b研究中的主要疗效结果是12周时通过MRI-PDFF测量的肝脏脂肪含量变化[104] - seladelpar在PSC患者中的Phase 2研究主要疗效结果是24周时碱性磷酸酶（AP）相对于基线的相对变化[105] - 公司计划在提交seladelpar临床暂停的完整回复之前，先获得FDA的初步反馈，但无法保证FDA的回应时间和方式[108] 公司战略与未来规划 - 公司正在评估战略替代方案，包括可能的并购、资产出售、合作和许可协议、资产清算或继续内部项目开发[110] - 公司的主要产品候选药物seladelpar已获得FDA的突破性疗法认定，用于治疗早期PBC，并获得了EMA的PRIME和孤儿药认定[103] COVID-19的影响 - 公司在2020年3月31日结束的季度中，运营、财务状况和流动性未受到COVID-19疫情的显著影响，但未来可能面临临床研究进展和其他药物开发活动的潜在中断[111]