药物临床研究进展 - 2018年10月至2019年10月完成PBC全球3期注册研究患者入组，2期研究显示seladelpar有抗胆汁淤积和抗炎作用[94] - PBC的2期低剂量研究中，52周时5/10和10mg组ALP平均下降47%和46%，复合终点达标率为59%和71%，ALP水平正常化比例为24%和29%，转氨酶中位数下降31%和33%[96] - PBC研究26周分析显示，5/10和10mg组瘙痒视觉模拟量表中位数变化为 -50%和 -55%[97] - 2019年2月完成NASH安慰剂对照2b期概念验证研究患者入组，主要疗效终点为12周肝脏脂肪含量变化[99] - 2019年6月启动PSC的2期随机、安慰剂对照、剂量范围研究，计划全球60个地点入组约100名患者[100] - 2019年11 - 12月因NASH研究组织学发现终止seladelpar多项研究并临床搁置，2020年7月FDA解除临床搁置[101] - 2020年8月ENHANCE 3期研究显示，10mg seladelpar组3个月后主要复合结局达标率78.2%，安慰剂组为12.5%，ALP正常化比例为27.3%，安慰剂组为0%[102] - 2020年年中开始评估CB - 0406在健康受试者中的药代动力学、安全性和最大耐受剂量[106] 公司运营决策 - 2019年宣布重组计划，将员工数量减少约60%以控制运营成本[104] - 2019年12月公司宣布重组计划，裁员约60%，截至2020年9月30日累计产生440万美元重组费用[123] - 2020年7月公司向美国证券交易委员会提交2亿美元的S - 3注册声明，并设立7500万美元的市价出售机制，但尚未出售普通股[130] - 公司预计重组计划下的现金支付将在2020年底前基本完成[126] - 2019年3月公司完成普通股公开发行，募集资金1.077亿美元[133] 新冠疫情影响 - 新冠疫情虽目前未显著影响公司运营、财务状况和流动性，但未来可能对临床研究、药物开发等活动造成干扰[107] 财务数据关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司累计亏损6.611亿美元，主要因研发和管理费用支出[114] - 2020年第三季度和前九个月研发费用分别为770万美元和2520万美元，2019年同期分别为2320万美元和6290万美元，主要因项目成本降低[114][118][120] - 2020年第三季度管理费用与2019年同期持平为450万美元，前九个月降至1220万美元，2019年同期为1470万美元，主要因员工薪酬和行政费用减少[114][122] - 2020年第三季度和前九个月利息收入分别降至20万美元和150万美元，2019年同期分别为140万美元和420万美元，主要因利率降低和投资组合更保守[114][128] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计1.613亿美元，2019年12月31日为1.909亿美元[129] - 2020年第二季度公司因部分高管放弃遣散福利冲减40万美元重组费用，同时产生20万美元非现金股票薪酬费用[125] - 2020年第三季度公司因供应商免除合同终止成本冲减40万美元重组费用[125] - 2020年前9个月经营活动净现金使用量为2990万美元，较上年同期的6980万美元减少3990万美元[131] - 2020年前9个月净亏损降至3520万美元，较上年同期的7340万美元减少3820万美元[131] - 2020年前9个月投资活动提供的净现金为5230万美元，上年同期为使用4360万美元[132] - 2020年前9个月融资活动提供的现金为7000美元，上年同期为1.079亿美元[133] - 2020年前9个月现金及现金等价物净增加2240.4万美元，上年同期净减少553.3万美元[131]