Firdapse®产品业务情况 - 2019年1月公司在美国推出Firdapse®，销售团队约20人，另有6名医学科学联络员[84] - 符合条件的商业保险LEMS患者使用Firdapse®的自付费用每月可降至10美元或更少[86] - 评估Firdapse®治疗MuSK - MG的3期临床试验预计招募约60名受试者，预计2019年下半年公布topline结果[88] - 评估Firdapse®治疗某些类型CMS的3期临床试验预计招募约23名成人和儿童受试者，预计2019年下半年公布topline结果[89] - 评估Firdapse®治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）的概念验证临床研究预计招募约12名患者，预计2020年上半年公布topline结果[91] - 2018年3月31日公司无产品销售收入，2019年3月31日开始从Firdapse®产品销售中获得收入[98] - 2019年第一季度公司实现产品销售净收入1244.8438万美元，而2018年同期无收入[110] - 2019年第一季度销售成本为170万美元，2018年同期为0，增长归因于Firdapse®商业化推出[111] - 公司与BioMarin的许可协议规定，Firdapse®首次商业销售起七年内，北美地区日历年净销售额达1亿美元及以下，需向BioMarin支付7%的特许权使用费；超过1亿美元部分，需支付10%的特许权使用费；同时需向第三方许可方支付7%的特许权使用费[130] - 2019年第一季度，公司确认约160万美元的特许权使用费，包含在运营成本中[130] 通用Sabril®片剂业务情况 - 2018年12月18日公司与Endo达成协议，开发和商业化通用Sabril®片剂，已收到50万美元预付款[95] 财务数据关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司现金和投资约5060万美元，预计资金可支持至少12个月运营[97] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司净递延税资产有100%估值备抵[106] - 对于符合“更有可能”门槛的税务立场，财务报表确认的金额是与相关税务机关最终结算时实现可能性大于50%的最大利益[107] - 2019年和2018年第一季度研发费用分别约为331万美元和326万美元，分别占总运营成本和费用的25%和55%，2019年较2018年增长1.5% [112] - 2019年和2018年第一季度销售、一般和行政费用分别约为842万美元和267万美元，分别占总运营成本和费用的63%和45%，2019年较2018年增长214.7% [114] - 2019年和2018年第一季度基于股票的总薪酬分别为93.3411万美元和97.134万美元[116] - 2019年和2018年第一季度净亏损分别为64.4503万美元和569.9892万美元，每股基本和摊薄亏损分别为0.01美元和0.06美元[119] - 截至2019年3月31日，公司现金及现金等价物和投资总计5060万美元，营运资金为4580万美元；2018年同期分别为7790万美元和7620万美元[120] - 2019年和2018年第一季度经营活动使用的净现金分别为796.2755万美元和608.145万美元[127] - 2019年第一季度投资活动提供的净现金为1039.5719万美元，2018年同期投资活动使用的净现金为3184.7693万美元[128] - 2019年和2018年第一季度融资活动提供的净现金分别为8.935万美元和3.3032万美元[129] 公司其他运营情况 - 公司与首席执行官的雇佣协议规定，2019年需支付约54.6万美元的基本工资，协议于2020年11月到期[132] - 公司在佛罗里达州珊瑚阁租赁约7800平方英尺的办公空间，年租金约33万美元[132] - 公司目前无债务或资本租赁，仅有办公设施的经营租赁，无美国证券交易委员会规定的表外安排[133]