产品业务布局与合作 - 公司于2019年1月在美国推出Firdapse®，销售团队约20人，另有6名医学科学联络员[84] - 2019年5月，FDA批准Jacobus Pharmaceuticals的Ruzurgi®用于治疗儿科LEMS患者，公司认为其可能会对业务产生重大不利影响，并于6月起诉FDA[88][89] - 公司正在进行一项针对成人MuSK - MG的3期临床试验，预计2019年底完成入组，2020年上半年公布顶线结果，目标入组约60名MuSK - MG患者和最多10名全身性重症肌无力患者[90] - 此前针对基因确诊的CMS患者的3期临床试验未达到主要和次要终点，该试验招募近4年，共入组20名受试者，随机分配16名[91] - 公司正在进行一项针对3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的概念验证临床研究，预计2020年上半年公布顶线结果，计划纳入约12名患者[95] - 2019年10月，公司向加拿大提交Firdapse®治疗LEMS的新药申请，同时开始开发Firdapse®的缓释制剂[98] - 2019年5月29日，公司与BioMarin的许可协议修正案将Firdapse®的商业版图扩大到日本，并可在达到一定里程碑后进一步扩大到亚洲大部分地区以及中美洲和南美洲[99] - 2018年12月18日，公司与Endo International的子公司Endo Ventures Limited达成协议，开发和商业化通用Sabril®片剂，已收到50万美元预付款[103] 财务数据关键指标变化 - 截至2019年9月30日，公司拥有约8160万美元的现金和投资，认为有足够资金支持未来至少12个月的运营[105] - 2019年1月Firdapse®推出前公司无产品销售收入，2019年9月30日止期间有Firdapse®产品销售收入，预计未来会波动[107] - 2019年第三季度和前九个月，公司Firdapse®产品销售净收入分别为3090万美元和7220万美元，2018年同期无产品销售收入[119] - 2019年第三季度和前九个月，销售成本分别为440万美元和1040万美元，2018年同期均为0，增长归因于2019年1月Firdapse®商业推出[120] - 2019年和2018年第三季度研发费用分别约为460万美元和450万美元，占总运营成本和费用的比例分别约为27%和55%；前九个月分别约为1250万美元和1150万美元，占比分别约为26%和56%[121][123] - 2019年和2018年第三季度销售、一般和行政费用分别约为810万美元和360万美元，占总运营成本和费用的比例分别为47%和45%；前九个月分别约为2550万美元和890万美元，占比分别为53%和44%[125][127] - 2019年第三季度和前九个月，基于股票的总薪酬分别为817060美元和2675467美元，2018年同期分别为758176美元和2521023美元，增长归因于Firdapse®推出时新员工授予费用[129] - 2019年第三季度和前九个月其他收入净额增加，主要由于投资余额增加和投资收益率提高，前九个月还包括与西北大学和解协议获得的10万美元[130] - 2019年和2018年前九个月有效所得税税率分别为4.18%和0.00%，与法定联邦所得税税率21%的差异由州所得税和预期年度永久性差异驱动[131] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司无不确定税务状况，有全额估值备抵[132] - 2019年第三季度和前九个月净收入分别为13630179美元和23945624美元，每股基本和摊薄收益分别为0.13美元和0.23美元；2018年同期净亏损分别为7838873美元和19503905美元，每股基本和摊薄亏损分别为0.08美元和0.19美元[134] - 公司预计2019年剩余时间和2020年研发费用将持续高昂，销售、一般和行政成本将继续增加[124][128] - 2019年9月30日，公司现金及现金等价物和投资总计8160万美元，营运资金为7260万美元；2018年12月31日，现金及现金等价物和短期投资总计5850万美元，营运资金为4570万美元[135] - 2019年第一季度公司有经营亏损，2019年第二季度和上半年首次实现经营收入[136] - 基于可用现金预测，公司认为至少未来12个月有足够资源支持当前预期运营[137] - 2019年和2018年前九个月，经营活动提供（使用）的净现金分别为2232.0032万美元和 - 1779.5958万美元[145] - 2019年和2018年前九个月，投资活动提供（使用）的净现金分别为556.5824万美元和 - 2922.6047万美元[146] - 2019年和2018年前九个月，融资活动提供的净现金分别为53.7962万美元和14.1616万美元[147] 证券相关情况 - 2017年7月12日，公司向美国证券交易委员会提交最高1.5亿美元证券的货架注册声明，2017年11月28日通过出售普通股筹集约5380万美元净收益[141] - 2016年12月23日，公司向美国证券交易委员会提交最高3380万美元普通股的货架注册声明，尚未进行销售[143] - 截至报告日期，2016年货架注册声明全额和2017年货架注册声明中的9250万美元可用于未来销售[144] 特许权使用费情况 - 公司与BioMarin的许可协议规定，北美地区Firdapse®净销售额前1亿美元按7%支付特许权使用费，超过部分按10%支付；第三方许可方按7%支付特许权使用费；2019年前三季度分别确认约410万美元和960万美元特许权使用费[148]