销售团队与市场推广 - 2020年初公司将现场销售团队规模扩大近100%，并与一家有罕见病销售经验的内部销售机构签约[99] - 2019年1月公司在美国推出Firdapse®，当时现场人员约20人[98] 患者援助计划 - 公司为符合条件的商业保险覆盖的LEMS患者提供共付援助计划，使患者自付费用每月不超过10美元[102] 产品定价 - Ruzurgi®为6至17岁以下儿科LEMS患者用药，每日剂量60mg的患者年费用约17.52万美元，每日剂量100mg的患者年费用约29.2万美元[103] 临床试验结果 - 公司MSK - 002试验的主要终点八条目重症肌无力日常生活活动（MG - ADL）总分从基线到第10天的变化未达到统计学显著性（p = 0.2196），次要终点定量重症肌无力（QMG）量表也未达到统计学显著性（p = 0.3736）[110] 产品供应情况 - 公司Firdapse®供应充足，至少到2021年6月能满足患者需求[95] 临床试验招募情况 - 公司MSK - 002试验招募了60多名MuSK抗体阳性患者和10多名全身性重症肌无力患者[109] 产品审批与授权 - 2020年7月31日，加拿大卫生部批准Firdapse®用于LEMS症状治疗的NDS申请[115] - 2020年8月，公司与KYE Pharmaceuticals签订许可协议，将Firdapse®在加拿大治疗LEMS的权利授予KYE [115] 疫情对研究的影响 - 新冠疫情导致公司MuSK - MG研究的试验点关闭和数据收集延迟，SMA 3型概念验证研究完成也被推迟[95] 公司资金状况 - 2020年9月30日，公司现金及投资约为1.271亿美元，预计至少未来12个月有足够资金支持运营[125] 递延税项与估值备抵 - 2020年第三季度，公司确定约3130万美元的额外递延税项很可能可实现，相应减少了估值备抵[135] 合作协议收入 - 2020年9月30日和2019年9月30日，公司未从与Endo的合作协议中获得收入，2020年9月30日从与KYE的合作协议中获得15万美元前期费用收入[127] Firdapse®产品销售净收入 - 2020年9月30日止的三个月和九个月，公司在美国Firdapse®产品销售净收入分别约为2920万美元和8790万美元，2019年同期分别约为3090万美元和7220万美元[142] 销售成本 - 2020年9月30日止的三个月和九个月，公司销售成本分别约为390万美元和1220万美元，2019年同期分别约为440万美元和1040万美元[143] 法律程序 - 2020年8月10日，Health Canada向Medunik颁发Ruzurgi®治疗LEMS的合规通知，公司在加拿大发起法律程序对该决定进行司法审查[117] - 2020年10月19日，公司在美国新泽西州地方法院对Jacobus、在宾夕法尼亚州西区地方法院对PantherRx提起诉讼，指控其销售和营销Ruzurgi®侵犯第10,793,893号专利[121] 许可协议拓展 - 2019年5月，公司对Firdapse®许可协议进行修订，将商业版图从北美扩展至日本，并可在日本达成特定里程碑后进一步扩展至亚洲大部分地区以及中美洲和南美洲[118] 专利情况 - 2020年8月，美国专利商标局向公司许可方颁发第10,793,893号美国专利，该专利于2034年4月7日到期[120] 合作开发协议 - 2018年12月，公司与Endo达成协议，开发和商业化通用Sabril®片剂，公司已收到50万美元前期付款，产品商业推出时将获得200万美元里程碑付款[123] 研发费用 - 2020年和2019年截至9月30日的三个月研发费用分别约为370万美元和460万美元，占总运营成本和费用的比例分别约为21%和27%；九个月研发费用分别约为1230万美元和1250万美元，占比分别约为22%和26%[144] 销售、一般和行政费用 - 2020年和2019年截至9月30日的三个月销售、一般和行政费用分别约为1000万美元和810万美元，占总运营成本和费用的比例分别为57%和47%；九个月费用分别约为3090万美元和2550万美元，占比分别为56%和53%[146] 基于股票的薪酬 - 2020年和2019年截至9月30日的三个月和九个月的总基于股票的薪酬分别为150万美元和480万美元、80万美元和270万美元[148] 有效所得税税率 - 2020年和2019年截至9月30日的九个月有效所得税税率分别为2.79%和4.18%[150] 净估值释放 - 2020年截至9月30日的季度公司记录了3130万美元的净估值释放[152] 净收入 - 2020年和2019年截至9月30日的三个月和九个月净收入分别约为4330万美元和6350万美元、1360万美元和2390万美元[153] 非GAAP净收入 - 2020年和2019年截至9月30日的三个月和九个月非GAAP净收入分别约为4480万美元和6830万美元、1440万美元和2660万美元[154] 现金及等价物、营运资金 - 2020年9月30日公司现金及现金等价物和投资总计约1.271亿美元，营运资金约1.251亿美元；2019年12月31日分别约为9450万美元和8730万美元[155] 经营活动净现金 - 2020年和2019年截至9月30日的九个月经营活动提供的净现金分别为3192.93万美元和2232.00万美元[164] 投资活动净现金 - 2020年和2019年截至9月30日的九个月投资活动使用的净现金分别为501.14万美元和提供556.58万美元[165] 融资活动净现金 - 2020年和2019年前三季度，融资活动提供的净现金分别为676,364美元和537,962美元[166] 特许权使用费 - 许可协议规定，北美地区Firdapse®净销售额达1亿美元以内，需向许可方支付7%的特许权使用费；超过1亿美元部分，需支付10%的特许权使用费；还需向第三方许可方支付7%的特许权使用费；2020年前三季度分别确认约390万美元和特许权使用费[167] 采购承诺 - 公司与合同制造组织签订的采购承诺约为每年95万美元，协议有效期至2024年[167] 雇佣协议 - 公司与首席执行官签订的雇佣协议规定，2020年基本工资约为60万美元，协议于2022年11月到期[167] 办公空间租赁 - 公司目前租赁约7,800平方英尺办公空间，年租金约33万美元；2020年5月修订租赁协议，租赁面积将从约7,800平方英尺增至约10,700平方英尺，预计2021年初开始租赁[168] 债务与表外安排 - 公司目前无债务或融资租赁，有办公设施的经营租赁，无美国证券交易委员会规定的表外安排[169] 利率风险敞口 - 公司对利率风险的敞口仅限于现金和短期投资，投资于高流动性货币市场基金、美国国债和短期债券基金，不使用衍生金融工具[175]