核心业务转型 - 公司核心业务已从转售基础环糊精产品转变为专注开发基于环糊精的生物制药[15] - 公司核心业务已从主要转售基本环糊精产品过渡为专注开发基于环糊精的生物制药[93] - 公司核心业务已从转售基本环糊精产品过渡到专注开发基于环糊精的生物制药[166] 产品销售占比 - 2018年产品销售中，Trappsol和Aquaplex产品分别占比约88%和12%[27] - 2018年公司收入构成为17%生物制药、71%基础天然和化学改性环糊精、12%环糊精复合物[30] 客户销售占比 - 2018年和2017年，UNO Healthcare, Inc.分别占公司总收入的15%和23%[32] - 2018年和2017年，Sigma - Aldrich Fine Chemical, Inc.几乎占Aquaplex产品年销售额的95%[32] - 2018财年，公司最大客户占总销售额的18%，前四大客户合计占总销售额的57%[61] - 2018年五大客户占收入的61%，最大客户占18%；2017年五大客户占收入的73%，最大客户占25%[112] 研发进展 - 公司在2017年开始临床试验，2018年研发费用从2017年的约229.3万美元增至约271.1万美元[37] - 2014年公司就主要候选药物Trappsol Cyclo™向FDA提交II类药物主文件[11] - 2015年公司针对Trappsol Cyclo™启动国际临床项目[11] - 2016年公司向FDA提交新药研究申请，同年9月获批，2017年1月获快速通道指定[11] - 2018年1月，FDA授权使用Trappsol Cyclo™治疗阿尔茨海默病的单患者新药研究扩大使用计划[14] - Trappsol Cyclo™获FDA孤儿药地位，2014年提交的DMF被接受存档，2016年9月IND获批，2017年1月获快速通道指定[42][43] - 公司在美国和欧洲开展Trappsol Cyclo™治疗NPC的临床试验，美国一期研究于2017年9月开始招募患者，欧洲一期/二期研究于2017年7月首次给药[43] - 公司与Kerwin研究中心合作探索环糊精治疗阿尔茨海默病，2018年1月获FDA单患者IND扩大使用计划授权，10月提交相关专利申请[92] - 公司已向美国FDA提交主要候选药物Trappsol Cyclo™的II类药物主文件[165] 财务状况 - 公司2018年和2017年净亏损分别约为430万美元和380万美元，预计运营亏损将持续[46] - 2018年公司运营使用约318.8万美元现金，主要由手头现金和股权发行净收益410.2万美元提供[52] - 2018年Trappsol Cyclo™年销售额从2017年的34.2万美元降至16.7万美元[95] - 截至2018年12月31日，公司现金从2017年的127.1万美元增至221.7万美元，运营使用现金从2017年的306.2万美元增至318.8万美元[100] - 2018年公司通过两次私募出售股权证券获得约410.2万美元净收益，2019年1月又获得约13万美元[101] - 2018年净亏损425.5万美元，2017年净亏损383.3万美元；2018年总收入101.1万美元，2017年为123.8万美元[107] - 2018年Trappsol Cyclo™ HPBCDs销售额从2017年的34.2万美元降至16.7万美元，降幅51%；Trappsol® HPB销售额从71.1万美元降至48.4万美元，降幅32%；其他Trappsol®产品销售额从13.1万美元增至23.4万美元，增幅79%；Aquaplex销售额从1.8万美元增至11.7万美元[108][110][111] - 2018年产品销售成本降至10.5万美元，2017年为13.3万美元；2018年产品销售成本占产品销售额的10%，2017年为11%[113] - 2018年人员费用降至117.2万美元，降幅1%；研发费用增至271.1万美元，增幅18%；维修和保养费用降至4000美元，降幅64%；专业费用降至80.9万美元，降幅10%；办公室和其他费用降至35.4万美元，降幅16%；董事会费用和成本降至9.5万美元；摊销和折旧增至1万美元，增幅11%；运费和运输费用降至6000美元，降幅25%[116][117][118][119][121][122] - 2018年和2017年分别记录了12150美元和5500美元的滞销库存减值费用[123] - 截至2018年12月31日，公司有1190.3万美元的州和联邦净经营亏损结转，其中326万美元不会过期[105] - 截至2018年12月31日，公司为净递延税资产全额预留了623.5万美元的估值备抵，2018年增加了157.5万美元[132] - 2018年末总资产291.79万美元，2017年末为208.86万美元[151] - 2018年总负债和股东权益为291.79万美元，2017年为208.86万美元[151] - 2018年营收101.15万美元，2017年为123.78万美元[155] - 2018年总费用527.83万美元，2017年为508.11万美元[155] - 2018年运营亏损426.68万美元，2017年为384.33万美元[155] - 2018年净亏损425.50万美元，2017年为383.31万美元[155] - 2018年和2017年基本和摊薄后每股净亏损均为0.05美元[155] - 2018年加权平均流通普通股为8175.68万股，2017年为7203.72万股[155] - 2018年研发费用271.13万美元，2017年为229.29万美元[155] - 2018年净亏损4255033美元，2017年净亏损3833060美元[163] - 2018年经营活动净现金使用量为3188440美元，2017年为3062482美元[163] - 2018年投资活动净现金提供量为32940美元，2017年为32203美元[163] - 2018年融资活动净现金提供量为4101939美元，2017年为3341055美元[163] - 2018年末现金及现金等价物为2217412美元，2017年末为1270973美元[163] - 2018年和2017年公司净亏损分别为425.5万美元和383.3万美元，截至2018年12月31日累计亏损约1758.8万美元[199] - 2018年公司经营活动使用现金约318.8万美元，主要资金来源为手头现金和股权发行净收益410.2万美元，截至2018年12月31日现金余额为221.7万美元，流动资产减流动负债为84.4万美元[200] 人员与股权 - 截至2018年12月31日，公司全职员工为5人[45] - 截至2019年3月11日，C.E. Rick Strattan持有约23%的已发行和流通普通股，有能力影响公司重大决策[65] - 公司普通股属于低价股，市场价格低于每股5美元，相关规则或使经纪交易商不愿交易，限制股票流动性[68][69][70] - 截至2019年3月11日，公司普通股登记持有人约140人[85] 资产与租赁 - 2016年12月，公司以80万美元出售位于佛罗里达州阿拉丘阿的办公和制造设施；2018年11月续租约2500平方英尺办公和仓库空间，自2019年2月起为期两年，月租金1600美元[76] 股息政策 - 2018年公司未支付股息，2019年也不打算支付，计划留存收益用于业务扩张[86] 资金计划 - 公司计划将股票交易所得主要用于Trappsol Cyclo™孤儿药产品的开发[102] - 公司需要筹集额外资金以支持运营和临床试验，预计未来将不时出售证券筹集资金[103] - 公司过去五年均经营亏损，未来需不时出售证券筹集资金，若无法筹集资金可能缩减或取消研发项目、推迟临床试验和监管审批等[201] 财务报表与准则 - 2018年和2017年公司财务报表符合美国公认会计原则，但公司持续经营能力存重大疑虑[142] - 自2018年1月1日起，公司采用ASC 606规定确认收入，未改变收入确认方式[175] - 产品销售收入在客户获得产品控制权时确认，通常在交付时[178] - 2017年12月22日美国《减税与就业法案》生效，联邦企业税率从35%降至21%，未来产生的联邦净营业亏损可无限期结转，但抵减应税收入时受限80%，2018年1月1日后净营业亏损取消结转条款[188] - 2018年和2017年可转换优先股和认股权证对应的普通股股数分别为32,192,294股和28,500,478股，均为反稀释性[189] - 公司2018年1月1日采用ASU 2016 - 15，对合并财务报表和披露无重大影响[204] - 公司将于2019年1月1日采用ASU 2016 - 02，预计对合并财务报表和披露无重大影响[207] - 公司2018年1月1日采用ASC 606的规定，采用修改后追溯法，未改变收入确认方式，无需调整留存收益[208] 业务风险 - 公司依赖第三方制造Trappsol Cyclo™和开展研究及临床试验，存在质量、进度和合规风险[57][58] - 公司在使用环糊精治疗NPC方面面临来自资金雄厚公司的竞争[59] - 公司受货币汇率波动影响，美元贬值可能对经营业绩和财务状况产生不利影响[64] - 公司经营单一业务板块，主要开发和商业化基于环糊精的创新产品，若特定地区净产品收入超合并净产品收入10%，存在收入集中风险[209] 库存情况 - 2018年和2017年12月31日，陈旧库存储备分别为39700美元和27500美元[170]