公司业务转型 - 公司核心业务已从转售基础环糊精产品过渡为开发基于环糊精的生物制药，2019年产品销售中Trappsol®和Aquaplex®分别占比约85%和15%[14][25] - 公司主要收入来自传统精细化工业务，2019年营收中生物制药占10%，基础天然和化学改性环糊精占75%，环糊精复合物占15%[25][28] - 公司核心业务已从主要转售基本环糊精产品转变为专注于开发用于治疗疾病的环糊精基生物制药的生物技术公司[95] - 公司经营一个业务板块，专注于创新环糊精产品的开发和商业化[205] 产品情况 - Trappsol®产品线有超261种不同环糊精产品，Aquaplex®产品线有超116种不同产品[25] - 2019年Trappsol® Cyclo™年销售额从2018年的16.7万美元降至10.4万美元[96] - 2019年Trappsol® Cyclo™ HPBCD销售额从2018年的16.7万美元降至10.4万美元，降幅38%[108] - 2019年Trappsol® HPB销售额从2018年的48.4万美元降至48.1万美元，降幅1%；其他Trappsol®产品销售额从2018年的23.4万美元增至26.6万美元，增幅14%[109] - 2019年Aquaplex®销售额从2018年的11.7万美元增至15万美元，主要归因于单一客户[111] - 2019年产品销售收入为1007198美元，较2018年的1011477美元略有下降[157] - 2019年Trappsol® Cyclo™营收103596美元，2018年为166596美元[206] - 2019年Trappsol® HPB营收481379美元，2018年为484101美元[206] - 2019年Trappsol® Fine Chemical营收265947美元，2018年为233910美元[206] - 2019年Aquaplex®营收149878美元，2018年为116806美元[206] - 2019年其他产品营收6398美元，2018年为10064美元[206] - 2019年和2018年Trappsol® Cyclo™基本售给同一出口南美客户[206] - Aquaplex®基本售给同一客户[206] 临床试验进展 - 公司领先药物候选产品Trappsol® Cyclo™美国一期研究于2019年10月完成入组，预计2020年第二季度出初步结果；欧洲一期/二期研究于2020年2月完成12名患者入组[10][11] - 2018年1月FDA批准Trappsol® Cyclo™用于治疗阿尔茨海默病的单患者IND扩大使用计划，2019年10月公司与合同研究组织签订协议开展临床试验[13] - 美国一期研究于2019年10月完成患者入组，预计2020年第二季度出初步结果；欧洲一期/二期研究于2020年2月完成12名患者入组[41] - 公司Trappsol® Cyclo™产品正在美国、欧洲和以色列开展临床试验以获市场授权[35] - 公司已向多个欧洲监管机构及以色列提交I/II期临床研究的临床试验申请并获批准，2020年2月宣布该研究完成12名患者的入组[92] - 临床研究的初步数据表明Trappsol® CycloTM能穿过NPC患者的血脑屏障[93] - 2018年FDA批准使用Trappsol® Cyclo™治疗阿尔茨海默病的单患者IND扩大使用计划，2019年公司与合同研究组织签订协议开展临床试验[94] - 2014年公司就主要候选药物Trappsol® Cyclo™向FDA提交II类药物主文件，2015年启动国际临床项目，2016年提交IND申请并获批准，2017年获快速通道指定，美国I期研究于2019年10月完成入组，初步结果预计2020年第二季度公布[90] - 美国Trappsol® Cyclo™一期研究于2019年10月完成入组，初步结果预计2020年第二季度公布[165] - 2019年10月公司与合同研究组织达成协议，开展Trappsol® Cyclo™治疗阿尔茨海默病的临床试验[165] 产品资质 - 2010年Trappsol® Cyclo™被FDA指定为治疗NPC的孤儿药，公司也在欧洲获得该药物孤儿药指定，其已在全球超20名NPC患者的同情用药计划中使用[21] - 公司Trappsol® Cyclo™产品已获FDA孤儿药资格，2016年9月其治疗NPC的IND获FDA批准，2017年1月获快速通道指定[40][41] 客户情况 - 2019年和2018年，客户UNO Healthcare, Inc.分别占公司总收入的14%和15%；2019年另一新大客户占总收入25%；Sigma - Aldrich Fine Chemical在2019年和2018年分别占Aquaplex®年销售额近100%和95%[31] - 2019财年公司最大客户占总销售额的25%，前四大客户合计占总销售额的70%[59] - 2019年五大客户占公司收入的78%，最大客户占25%；2018年五大客户占61%，最大客户占18%[112] - 2019年和2018年公司净产品收入若在某地区超10%，存在收入集中风险[205] 竞争情况 - 公司在Trappsol® Cyclo™孤儿药产品商业化方面面临竞争，但长期努力、与患者权益组织的紧密联系及有成品在人体使用是竞争优势[33] - 公司在小批量环糊精分销方面面临竞争，但对手缺乏专业知识且价格无竞争力，公司的业务关系和市场知识是优势[34] - 公司在使用环糊精治疗NPC方面面临来自资金雄厚公司的竞争[57] 市场推广 - 公司打算继续在现有和新客户的研发活动中推广Trappsol®和Aquaplex®产品[32] 财务数据 - 2019年研发费用从2018年的271.1万美元增至约486.9万美元[35] - 2019年和2018年公司净亏损分别约为750万美元和430万美元[45] - 2019年公司经营活动使用现金约658.9万美元，主要由手头现金和股权发行净收益712万美元提供[48] - 截至2019年12月31日，公司现金从2018年的221.7万美元增至278.4万美元，主要得益于2019年5月私募股权证券销售净收益约699万美元[101] - 2019年公司净亏损753.25万美元，2018年净亏损425.5万美元；2019年总收入为100.7万美元，2018年为101.1万美元[107] - 2019年产品销售成本从2018年的10.5万美元降至7.55万美元，占产品销售的比例从2018年的10%降至2019年的7.5%[113] - 2019年人员费用从2018年的117.2万美元增至190.6万美元，增幅63%；研发费用从2018年的271.1万美元增至486.9万美元，增幅80%[116][117] - 截至2019年12月31日，公司有大约1833.5万美元的州和联邦净运营亏损结转，其中969.2万美元不会过期[105] - 2019年12月31日，公司为净递延税资产全额预留888.1万美元估值备抵，当年增加264.5万美元使确认的递延税资产降为零[132] - 截至2019年和2018年12月31日，现金及现金等价物分别为278.3719万美元和221.7412万美元[154] - 截至2019年和2018年12月31日，应收账款分别为14.3429万美元和8.0044万美元[154] - 截至2019年和2018年12月31日，存货净额分别为24.263万美元和41.6531万美元[154] - 截至2019年和2018年12月31日，总资产分别为411.3228万美元和291.7856万美元[154] - 截至2019年和2018年12月31日，流动负债分别为314.112万美元和192.5332万美元[154] - 截至2019年和2018年12月31日，股东权益分别为93.5982万美元和99.2524万美元[154] - 2019年总运营费用为8551758美元，高于2018年的5278283美元[157] - 2019年运营亏损为7544560美元，2018年为4266806美元，亏损幅度扩大[157] - 2019年净亏损为7532533美元，2018年为4255033美元，亏损增加[157] - 2019年加权平均流通普通股数量为108191753股，2018年为81756839股[157] - 2019年经营活动净现金使用量为6589487美元，2018年为3188440美元[162] - 2019年投资活动提供净现金36132美元，2018年为32940美元[162] - 2019年融资活动提供净现金7119662美元，2018年为4101939美元[162] - 2019和2018年末过时库存储备分别为52,900美元和39,700美元[170] - 2019和2018年可转换优先股和认股权证分别对应63,321,294和32,192,294股普通股为反稀释性[188] - 2019和2018年公司净亏损分别为7,533,000美元和4,255,000美元，2019年末累计亏损约25,120,000美元[196] - 2019年公司经营活动使用现金约6,589,000美元，主要资金来源为手头现金和股权发行净收益7,120,000美元，年末现金余额2,784,000美元，流动资产减流动负债为817,000美元[197] - 2019年公司总营收为1007198美元，2018年为1011477美元[206] 公司运营风险 - 公司面临新冠疫情带来的业务中断、供应链受扰及融资困难等风险[56] - 公司普通股属于“低价股”，市场价格低于每股5美元，相关规则可能使经纪交易商不愿交易，限制股票市场流动性[68][69] - 公司持续经营亏损、累计赤字显著且经营现金流为负，持续经营能力存重大疑虑[144] - 公司过去六年运营均亏损，需不时出售证券筹集额外资金，否则可能缩减或取消研发项目、推迟临床试验和监管审批、精简行政架构或采取其他措施避免破产，若发行证券会稀释股东股权并影响股价[198] - 公司2019和2018年合并财务报表基于持续经营假设编制，但过去五年运营亏损，持续经营能力依赖股权融资，存在重大不确定性[199] 公司股权结构 - 截至2020年3月15日，创始人C.E. Rick Strattan持有20,608,385股普通股，约占已发行和流通普通股的17%，有能力影响公司重要决策[63] - 截至2020年3月15日，普通股登记持有人约160人[87] 股息政策 - 2019年公司未支付股息，2020年也不打算支付，计划留存收益用于业务扩张[88] 办公设施情况 - 2016年公司以80万美元出售位于佛罗里达州阿拉楚阿的办公和制造设施，2018年续租约2500平方英尺的办公和仓库空间，每月租金1600美元[78] 会计政策 - 公司因采用ASU 2016 - 02准则，2019年改变租赁会计核算方法[149] - 公司于2019年1月1日采用ASU 2016 - 02租赁准则[203] - 2019年12月发布的ASU 2019 - 12简化所得税会计，2020年12月15日后生效，公司预计该准则对合并财务报表无重大影响[204] 税率政策 - 2017年12月22日美国联邦企业税率从35%降至21%，未来产生的联邦净营业亏损可无限期结转，但抵减应税收入时受限80%，2018年1月1日后净营业亏损取消结转回抵规定[187] 人员情况 - 截至2019年12月31日，公司全职员工为8人[43] 库存估计 - 公司最重大的估计与库存过时有关，实际结果可能与估计有显著差异[202]