公司业务概况 - 公司是后期生物制药公司，专注开发肌肉激活剂和抑制剂，有4种候选药物处于临床开发阶段[139] - 2018年有3种新的肌肉生物学化合物从研究推进到开发阶段[141] - 公司有一个主要业务活动，运营一个可报告的业务部门[164] 收入确认准则 - 2018年1月1日公司采用ASC 606准则确认收入，采用修改追溯法，未修订前期财务报表[143] 收入来源与构成 - 公司与合作伙伴的合作安排包括许可费、里程碑付款和特许权使用费等收入[144] - 对于里程碑付款，公司判断其达到的可能性，若可能则计入合同对价，后续重新评估并调整[146] - 公司尚未从商业产品销售中获得任何收入，收入主要来自战略联盟和赠款[150] 收入预期 - 公司预计未来收入将继续波动[150] 负债处理 - 公司将未来特许权使用费销售相关负债作为债务融资，按有效利率法摊销[148] - 公司根据内部预测和外部来源评估未来特许权使用费支付，并调整相关负债和非现金利息费用[149] 费用应计 - 公司临床前研究和临床试验费用的应计基于工作完成百分比、患者入组数量等因素[147] 财务数据关键指标变化 - 2018年总营收3.15亿美元，较2017年的1.34亿美元增加1.81亿美元[152] - 2018年研发费用降至8910万美元，较2017年的9030万美元减少120万美元[152][153] - 2018年一般及行政费用降至3130万美元，较2017年的3650万美元减少520万美元[154] - 截至2018年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总计1.987亿美元[160] - 2018年经营活动净现金使用量为1.012亿美元，2017年为1.018亿美元[161] - 2018年投资活动净现金提供量为510万美元，2017年净现金使用量为6580万美元[161] - 2018年融资活动净现金提供量为1310万美元，2017年为2.259亿美元[161] - 公司自成立以来累计亏损7.433亿美元[163] 资金保障预期 - 公司预计现有现金、现金等价物、投资及投资利息至少能满足未来12个月的预计运营需求[163]