财务表现与亏损 - 公司2018年净亏损为5240万美元，2017年为4240万美元，2016年为4710万美元[440] - 截至2018年12月31日，公司累计亏损为1.712亿美元[440] - 公司预计未来几年将继续产生重大费用和运营亏损[441] - 2018年净亏损为52,391千美元，同比增长23%，主要由于运营费用增加[468] - 公司2018年净亏损为5240万美元，较2017年的4240万美元增加了1000万美元[493] - 公司2018年经营活动现金流为-4267万美元，较2017年的-3837万美元增加了430万美元[493] - 公司2018年投资活动现金流为-2909万美元，较2017年的2266万美元减少了5175万美元[497] - 公司2018年现金及现金等价物为6130万美元，短期债务证券为3910万美元，累计赤字为17120万美元[482] 研发进展与费用 - 公司主要产品lonafarnib在2019年获得欧洲和日本专利保护，专利有效期至2035年[416] - 公司计划在2019年提交lonafarnib的新药申请（NDA）和营销授权申请（MAA）[414] - 公司Phase 2 LIMT HDV研究中，180 µg Lambda治疗组在48周时HDV-RNA平均下降2.4 log10，60%患者达到2 log10下降[427] - 公司Phase 2 PREVENT研究中，avexitide 30 mg BID和60 mg QD在改善餐后血糖低谷方面均达到统计学显著性[430] - 公司Phase 2 ULTRA研究显示ubenimex在主要和次要终点上均未优于安慰剂[433] - 公司获得FDA关于HDV Phase 3研究设计的书面指导，确认了主要终点[436] - 2018年研发费用为37,091千美元，同比增长26%，主要由于后期临床试验和监管批准的推进[448] - Lonafarnib HDV项目的研发费用在2018年为18,816千美元，较2017年的4,284千美元大幅增加[448] - 公司预计未来研发费用将继续增加，主要由于后期临床试验和监管批准的推进[448] - 研发费用从2017年的2950万美元增加到2018年的3710万美元，增加了760万美元，主要由于咨询费用和临床支出增加了740万美元[469] 运营费用与收入 - 2018年总运营费用为51,047千美元，同比增长23%，其中研发费用占比最大[468] - 一般和行政费用从2017年的1200万美元增加到2018年的1400万美元，增加了200万美元，主要由于人员相关费用和股票补偿费用增加[470] - 2018年其他收入（费用）净额为-12千美元，较2017年的186千美元下降，主要由于MYDICAR销售收入的减少[455] - 公司目前没有产品获批上市，也未从产品销售中产生任何收入[440] 利息与融资 - 2018年利息收入为997千美元，同比增长143%，主要由于债务证券和现金等价物的利息收入增加[468] - 2018年利息费用为2,329千美元，同比增长53%，主要由于2016年12月执行的牛津贷款相关利息和债务折扣摊销[451] - 利息费用从2017年的150万美元增加到2018年的230万美元，增加了80万美元，主要由于2018年从牛津贷款中提取了1000万美元[471] - 利息收入从2017年的40万美元增加到2018年的100万美元，增加了60万美元，主要由于债务证券和现金等价物的利息收入增加[472] - 公司2018年融资活动现金流为10098万美元，较2017年的1999万美元增加了8099万美元[492] - 公司预计未来将继续通过股权和/或债务融资来弥补运营亏损和资本需求[491] - 2018年公司融资活动产生的现金流为1.01亿美元，其中9070万美元来自公开发行普通股，990万美元来自牛津贷款的净借款[500] - 2017年公司融资活动产生的现金流为2000万美元，其中1980万美元来自公开发行普通股，20万美元来自员工持股计划和期权行使[501] - 2016年公司融资活动产生的现金流为6510万美元，其中3210万美元来自私募发行普通股，1820万美元来自承销公开发行普通股，1480万美元来自牛津贷款的净借款[502] 贷款协议与债务 - 2016年12月30日，公司与牛津金融签订了2500万美元的贷款协议，分为三部分：2016年12月借款1500万美元（Tranche A），2018年5月借款500万美元（Amended Tranche B），2018年8月借款500万美元（Amended Tranche C）[505] - 牛津贷款的利率为30天美元LIBOR加6.41%或6.95%中的较高者，利息支付期至2018年7月1日，之后为36个月的等额本息还款，到期日为2021年7月1日[505] - 2018年5月，公司收到Amended Tranche B后，利息支付期延长至2019年2月1日，之后为30个月的等额本息还款[505] - 2019年3月，公司与牛津金融签订了新贷款协议（New Oxford Loan），将贷款总额增加至3500万美元，到期日延长至2024年3月[508] - 公司需在最终还款时支付每部分贷款的退出费，Tranche A为110万美元，Amended Tranche B为40万美元，Amended Tranche C为40万美元[505] - 公司需在Amended Tranche B最终还款时支付额外的10万美元退出费[507] - 截至2018年12月31日，公司遵守了所有贷款条款[507] 会计与估值 - 公司采用Black-Scholes期权定价模型估算股票期权的公允价值，并基于历史经验和合理假设进行会计估计[462][463]