财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2019年第一季度为1720万美元，2018年同期为880万美元，截至2019年3月31日累计亏损达1.884亿美元[77] - 2019年第一季度研发费用从2018年同期的550万美元增至1290万美元，增加740万美元，增幅133%[101][102] - 2019年第一季度一般及行政费用从2018年同期的300万美元增至410万美元，增加110万美元，增幅36%[101][103] - 2019年第一季度利息费用从2018年同期的40万美元增至80万美元，增加40万美元，增幅92%[101][104] - 2019年第一季度利息收入从2018年同期的10万美元增至50万美元，增加40万美元，增幅444%[101][105] - 2019年第一季度净亏损从2018年同期的883.1万美元增至1718.9万美元，增加835.8万美元，增幅95%[101] - 截至2019年3月31日，公司有现金及现金等价物6340万美元、可供出售债务证券2240万美元，累计亏损1.884亿美元[106] - 2019年4月，公司完成公开发行517.5万股普通股，净收益约5320万美元[109] - 2019年第一季度经营活动使用现金1890万美元，投资活动提供现金1690万美元，融资活动提供现金420万美元[113][114][117][118] - 截至2019年3月31日，公司有市场风险敞口的现金及现金等价物为6340万美元、可供出售债务证券2240万美元，利率变动10%不会对财务报表产生重大影响[124] - 公司将现金及现金等价物存于高信用质量金融机构，未出现存款损失情况[125] 各条业务线数据关键指标变化 - 2019年4月11日公布的2期LIMT研究中，Lambda 180 μg治疗组在治疗48周时HDV - RNA平均下降2.3 log10，50%患者下降≥ 2 log10，36%患者HDV - RNA低于定量限；治疗72周时，24周持续病毒学应答率为36%，ALT正常化率从14%升至36%[82] - 2019年3月25日公布的2期PREVENT研究中，avexitide 30 mg BID和60 mg QD在混合餐耐量测试中显著改善餐后血糖最低点（分别为57.1 vs 47.1 mg/dL，p = 0.001；59.2 vs 47.1 mg/dL，p = 0.0002），并显著降低餐后胰岛素峰值（分别为349.5 vs 454.5 μIU/mL，p < 0.03；357.2 vs 454.5 μIU/mL，p = 0.04）[84] - 2019年第一季度和2018年第一季度研发费用分别为1286.8万美元和551.2万美元，其中Lonafarnib HDV项目2019年为815.3万美元，2018年为114.3万美元；Progeria项目2019年为236.2万美元，2018年为0.6万美元等[93] 公司业务进展 - 公司是专注于开发和商业化治疗危及生命的罕见及超罕见疾病药物的后期生物制药公司，4个项目有积极概念验证临床结果，正推进监管审批或3期临床开发[74] - 公司主导项目处于3期，开发用于治疗丁型肝炎病毒感染的lonafarnib，还计划2019年提交lonafarnib治疗早衰症和早老性核纤层蛋白病的新药申请和上市许可申请[75] 公司人事变动 - 2019年4月15日公司任命Amit K. Sachdev为董事会成员[80] - 2019年2月27日公司任命Stephana Patton为总法律顾问、公司秘书和首席合规官[88] - 2019年1月7日公司任命Christine Murray为董事会成员[90] 公司专利情况 - 2019年2月6日欧洲专利局和日本专利局授予lonafarnib联合ritonavir治疗丁型肝炎病毒感染的专利，类似专利2018年在美国获批，专利2035年到期[89]