公司业务与项目进展 - 公司是专注于开发和商业化治疗危及生命的罕见病药物的后期生物制药公司，四个项目均有积极概念验证临床结果[78] - 公司主要项目lonafarnib治疗HDV的3期D - LIVR研究正在进行，预计招募400人，在20个国家超100个地点开展；还计划2019年四季度提交治疗早衰症和早老性核纤层蛋白病的新药申请[80] - Peginterferon lambda治疗HDV的2期LIMT研究显示治疗后24周持久病毒学应答率为36%，公司计划基于此与FDA进行2期结束会议，预计2019年四季度公布2期LIFT研究结果[81] - 公司开发的Avexitide治疗PBH已完成四项临床研究，在54名患者中证明概念，预计2019年获得FDA指导[83] 公司财务状况 - 2019年和2018年上半年净亏损分别为3470万美元和1870万美元，截至2019年6月30日累计亏损2.059亿美元[84] - 2019年4月17日公司完成517.5万股普通股公开发行，每股11美元，扣除费用后净收益约5320万美元[89] - 2019年和2018年二季度研发费用分别为1293.6万美元和637.2万美元，上半年分别为2580.4万美元和1188.4万美元，预计未来研发费用将增加[93] - 2019年Q2研发费用从2018年同期的640万美元增至1290万美元，增幅103%；上半年从1190万美元增至2580万美元，增幅117%[101][102][106][110] - 2019年Q2一般及行政费用从2018年同期的320万美元增至420万美元，增幅31%；上半年从620万美元增至830万美元，增幅33%[101][103][106][111] - 2019年Q2利息费用从2018年同期的50万美元增至90万美元，增幅76%；上半年从90万美元增至160万美元，增幅83%[101][104][106][112] - 2019年Q2利息收入从2018年同期的20万美元增至50万美元；上半年从30万美元增至100万美元[101][107][106][113] - 2019年Q2净亏损从2018年同期的990万美元增至1750万美元，增幅77%；上半年从1870万美元增至3470万美元，增幅85%[101][106] - 截至2019年6月30日，公司有现金及现金等价物5840万美元、可供出售债务证券6690万美元，累计亏损2.059亿美元[114] - 2019年上半年经营活动使用现金3410万美元，投资活动使用现金2620万美元，融资活动提供现金5740万美元[120][121][123][126] - 公司未从产品销售获得任何收入，预计未来费用会因产品研发和生产活动增加而上升[117] - 公司计划通过股权和/或债务融资、潜在合作或战略伙伴关系来弥补运营亏损和资金需求[119] - 截至2019年6月30日，公司有现金及现金等价物相关的市场风险，但利率变动对财务报表无重大影响[132] 公司项目荣誉 - Lonafarnib在早老性核纤层蛋白病获得孤儿药认定[86] - 2019年6月17日Avexitide治疗PBH获FDA突破性疗法认定[87] 公司人事变动 - 2019年5月9日宣布首席运营官兼执行医疗官David Apelian于6月14日离职，将继续担任公司董事[88]