公司业务与项目进展 - 公司为后期生物制药公司，专注开发和商业化针对严重、罕见及超罕见疾病的药物，五个项目中有四个获突破性疗法认定[422] - 公司主要项目在研药物lonafarnib治疗HDV的3期D - LIVR研究（n = 400）正在进行，治疗早衰症和早老性核纤层蛋白病的新药申请计划2020年第一季度完成提交[424] - Peginterferon lambda治疗HDV的2期LIMT研究显示治疗后24周持久病毒学应答率为36%，LIFT研究显示24周时超50%患者HDV RNA检测不到或低于定量下限，95%患者达到HDV RNA下降超2 log的主要终点[425] - 公司开发的avexitide治疗PBH已在54名患者中完成四项临床研究证明概念可行，预计2019年底获FDA关于潜在3期试验的指导[426] - 2020年3月公司向EMA提交lonafarnib治疗早衰症和早老性核纤层蛋白病的上市许可申请并获加速评估[431] - 2020年2月公司完成Peginterferon lambda单药治疗HDV的2期结束会议，与FDA就3期研究设计和终点达成一致，预计2020年确定与EMA的科学建议和全球开发计划[432] 公司财务状况与业绩 - 2017 - 2019年公司净亏损分别为4240万美元、5240万美元和7030万美元，截至2019年12月31日累计亏损2.414亿美元[429] - 预计未来几年公司将产生大量费用和不断增加的运营亏损，运营亏损将因临床试验和监管审批时间而大幅波动[430] - 2019 - 2017年公司研发费用分别为5.1791亿美元、3.7091亿美元和2.9519亿美元，预计未来研发费用将增加[437] - 2019年研发费用增至5180万美元，较2018年增加1470万美元，增幅40%[452][453] - 2019年一般及行政费用增至1710万美元，较2018年增加310万美元，增幅23%[452][454] - 2019年利息费用增至340万美元，较2018年增加110万美元，增幅46%[452][455] - 2019年利息收入增至210万美元，较2018年增加110万美元，增幅108%[452][457] - 2019年净亏损7025.2万美元，较2018年增加1786.1万美元，增幅34%[452] - 截至2019年12月31日，公司有现金及现金等价物3940万美元、短期债务证券5560万美元，累计亏损2.414亿美元[458] - 2019年经营活动使用现金6360万美元，投资活动使用现金1650万美元，融资活动提供现金5820万美元[467] - 公司未从产品销售获得收入，预计未来费用会因产品研发和生产活动增加而上升[463] 公司融资与借款安排 - 2019年公司提交S - 3表格的暂搁注册声明，允许发售最高1.5亿美元的证券，其中最高5000万美元可通过与杰富瑞的ATM融资安排发售[459] - 2019年3月修订牛津贷款协议，可借款总额增至3500万美元，到期日延至2024年3月1日，已借款3000万美元，剩余500万美元满足条件后可借[461][477] 公司会计处理与报告规定 - 公司根据Black - Scholes期权定价模型估计股票期权授予日公允价值并确认基于股票的薪酬费用[447] - 公司为1934年《证券交易法》规则12b - 2所定义的小型报告公司，无需提供本项信息[483]