公司概况 - 公司是专注严重、罕见和超罕见疾病药物研发的后期生物制药公司，五个项目中有四个获突破性疗法认定[78] 盈利情况 - 公司尚无获批上市产品，未实现产品销售收入，从未盈利，2020年和2019年第一季度净亏损分别为1520万美元和1720万美元，截至2020年3月31日累计亏损2.567亿美元[85] - 预计未来几年将产生大量费用和运营亏损，运营亏损将因临床开发计划和监管审批时间而大幅波动[86] 在研产品 - 公司主要在研产品包括治疗HDV感染的lonafarnib和peginterferon lambda、治疗PBH的avexitide等，部分项目已取得积极临床结果[80][81][83] 项目进展 - 受COVID - 19影响，HDV Phase 3 D - LIVR试验入组预计推迟到2021年，但不影响lonafarnib的NDA和MAA审批及商业发布计划[87][88] - 2020年4月30日，斯坦福大学医学院对轻度COVID - 19门诊患者开展peginterferon lambda的2期研究，国际多中心研究预计共入组400名患者[90] - 2020年3月，公司向FDA提交lonafarnib治疗早衰症和早老性核纤层蛋白病的NDA，向EMA提交MAA并获加速评估[91][92] - 2020年3月，公司与EMA就peginterferon lambda单药治疗HDV感染完成积极科学咨询会议，已与FDA和EMA就关键3期研究设计和终点达成一致[93] 费用情况 - 2020年和2019年第一季度研发费用分别为948.1万美元和1286.8万美元，预计未来研发费用将增加[96] - 公司运营费用主要包括研发费用、一般及行政费用、利息费用和利息收入，研发费用主要用于临床试验等[95][100][101][102] - 2020年第一季度研发费用降至950万美元，较2019年同期减少340万美元，降幅26%，主要因合同制造和临床支出减少[111][112] - 2020年第一季度行政及一般费用增至520万美元，较2019年同期增加110万美元，增幅29%，主要因薪酬和人事相关费用增加[111][113] - 2020年第一季度利息费用增至90万美元，较2019年同期增加10万美元，增幅16%，主要因2019年3月借款增加[111][114] - 2020年第一季度利息收入降至40万美元，较2019年同期减少10万美元，降幅28%，主要因投资现金余额降低[111][116] 财务状况 - 截至2020年3月31日，公司有现金及现金等价物2260万美元、可供出售债务证券5500万美元，累计亏损2.567亿美元[117] - 2020年1 - 2月，公司完成32751股普通股的市价发行，扣除佣金后净收益40万美元，发行费用20万美元[117] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为1770万美元，2019年同期为1890万美元[123] - 2020年第一季度投资活动提供净现金65.2万美元，2019年同期为1685.6万美元[123] - 2020年第一季度融资活动提供净现金34.4万美元，2019年同期为417.1万美元[123] 资金需求 - 公司预计未来支出将增加，计划通过股权和/或债务融资、合作或战略伙伴关系来满足资金需求，但不确定能否获得足够资金[120][121][122]