财务表现 - 公司2020年上半年净亏损为3060万美元，2019年同期为3470万美元[89] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损为2.72亿美元[89] - 公司预计未来几年将继续产生重大运营亏损，主要由于临床试验和监管审批的高成本[90] - 2020年第二季度研发费用减少318万美元至975万美元，同比下降25%，主要由于合同制造和临床支出减少220万美元[113][114] - 2020年第二季度行政费用增加65万美元至487万美元，同比增长15%，主要由于外部法律、咨询和会计服务费用增加50万美元[113][115] - 2020年上半年研发费用减少657万美元至1924万美元，同比下降25%，主要由于合同制造和临床支出减少550万美元[117][122] - 2020年上半年行政费用增加183万美元至1011万美元，同比增长22%，主要由于员工薪酬和人员相关费用增加110万美元[117][123] - 2020年上半年经营活动现金流为-3356万美元，主要由于净亏损3065万美元和应付账款及应计负债减少390万美元[135][137] - 2020年上半年投资活动现金流为2761万美元，主要由于6060万美元的债务证券到期收益部分被3290万美元的债务证券购买所抵消[135][138] - 2020年上半年融资活动提供的现金为2880万美元，其中包括通过市场发行普通股获得的净收益[140] - 2019年上半年融资活动提供的现金为5320万美元，其中包括通过公开发行普通股获得的净收益[141] - 2019年上半年融资活动还包括与修订后的牛津贷款相关的660万美元净借款收益[141] - 2019年上半年融资活动部分被与牛津贷款相关的260万美元本金和费用支付所抵消[141] 研发进展 - 公司主要临床项目lonafarnib正在进行III期临床试验，涉及400名患者，覆盖22个国家和100个试验点[84] - 公司预计COVID-19疫情将导致HDV III期D-LIVR试验的完成时间推迟至2021年[91] - 公司研发费用在2020年第二季度为975.4万美元，2019年同期为1293.6万美元[98] - 公司正在开发avexitide用于治疗术后低血糖症（PBH），已完成四项临床研究，涉及54名患者[87] - 公司正在评估lambda在COVID-19患者中的治疗效果，预计将有超过500名患者参与相关研究[94] - 公司已向FDA提交lonafarnib用于治疗早衰症的新药申请（NDA），并获得优先审评资格[95] - 公司预计研发费用将随着产品进入后期临床试验和寻求监管批准而增加[98] 资金状况 - 截至2020年6月30日，公司拥有9080万美元的现金、现金等价物和投资，包括6280万美元的现金及现金等价物和2800万美元的可供出售债务证券[126] - 2020年第二季度通过ATM融资设施发行2612476股普通股，净融资2860万美元[128] - 截至2020年7月31日，公司通过ATM融资设施共发行4646554股普通股，净融资4860万美元[129] - 公司预计未来12个月的可用资金足以支持运营，但如果未来业绩未达预期，可能需要减少支出或寻求额外融资[130] 合同义务与表外安排 - 截至2020年6月30日，公司的合同义务与2019年12月31日的年度报告中披露的内容相比没有重大变化[142] - 公司在报告期内没有且目前也没有任何表外安排，也没有持有任何可变利益实体的股份[143] 市场风险披露 - 公司作为较小的报告公司，根据1934年证券交易法的规则12b-2，不需要提供关于市场风险的定量和定性披露[145]