合作协议相关 - 公司与大冢制药达成许可和合作协议，预计未来几年大冢制药将投入高达1亿美元用于日本项目，公司于2020年4月获得6000万美元预付款，还将获得最高4.5亿美元的开发和销售里程碑付款，以及日本净销售额15% - 30%的分层特许权使用费[124] - 公司与第一三共欧洲公司修订许可和合作协议，完成NILEMDO和NUSTENDI的营销授权申请转让，获得1.5亿美元里程碑付款，并将第一三共欧洲公司的独家商业化区域扩大到土耳其[125] - 2020年9 - 12月，合作收入主要来自向DSE转让MAA的1.5亿美元里程碑付款和与大冢的6000万美元预付款；2019年9 - 12月，合作收入主要来自与DSE合作协议的1.5亿美元预付款[141] - 公司与DSE、大冢制药及Oberland的合作协议分别获得1.5亿美元、6000万美元及1.25亿美元的前期现金付款[171][173][180] - Oberland根据RIPA有权按产品净销售额获得2.5% - 7.5%的收入权益，特定收入目标达成后还款率降至1%以下[185] 财务数据关键指标变化 - 2020年第三季度和前九个月，公司净亏损分别为8540万美元和3910万美元，2019年同期分别为6840万美元和3520万美元[127] - 公司自成立以来每年均有亏损，预计未来仍会产生重大费用和运营亏损，可能需要额外融资支持运营和产品开发[126][127][128] - 2020年9月30日止三个月，产品净销售额为330万美元，合作收入为50万美元，商品销售成本为30万美元，研发费用为3530万美元，销售、一般和行政费用为4880万美元，利息费用为490万美元，其他收入净额不足10万美元，净亏损为854.4万美元[153][154][157][158][159][160][161] - 2020年9月30日止九个月，产品净销售额为480万美元，合作收入为2.13111亿美元，商品销售成本为70.4万美元，研发费用为1.04972亿美元，销售、一般和行政费用为1.3806亿美元，利息费用为1373.9万美元，其他收入净额为49.1万美元，净亏损为390.75万美元[162][164] - 2020年9月30日止三个月，合作收入较2019年同期减少50万美元，研发费用减少1300万美元，销售、一般和行政费用增加约3040万美元，利息费用增加90万美元，其他收入净额减少130万美元，净亏损增加170.6万美元[153][154][158][159][160][161] - 2020年9月30日止九个月，合作收入较2019年同期增加6572.9万美元，研发费用减少3240.5万美元，销售、一般和行政费用增加9391.8万美元，利息费用增加974.3万美元，其他收入净额减少242.3万美元，净亏损增加38.56万美元[162] - 2020年前三季度合作收入为2.131亿美元，较2019年同期的1.474亿美元增加6570万美元[165] - 2020年前三季度商品销售成本为70万美元，主要与合作供应协议及产品销售有关[166] - 2020年前三季度研发费用为1.05亿美元，较2019年同期的1.374亿美元减少3240万美元[167] - 2020年前三季度销售、一般及行政费用为1.381亿美元，较2019年同期的4410万美元增加约9390万美元[168] - 2020年前三季度利息费用为1370万美元，较2019年同期的400万美元增加970万美元[169] - 2020年前三季度其他收入净额为50万美元，较2019年同期的290万美元减少240万美元[170] - 截至2020年9月30日，公司主要流动性来源现金及现金等价物共计2.157亿美元[174] - 2020年前三季度经营活动净现金使用量为1660万美元，投资活动提供净现金3400万美元，融资活动提供净现金3130万美元[175] 产品业务线数据关键指标变化 - NEXLETOL在超过3000名患者的3期研究中，使服用中高强度他汀类药物的患者平均降低18%的低密度脂蛋白胆固醇（LDL - C）[131] - NEXLIZET在3期数据中显示，在最大耐受剂量他汀类药物基础上添加，平均降低38%的LDL - C[132] - NEXLETOL于2020年3月30日在美国上市，NEXLIZET于2020年6月4日在美国上市[141][157][164] 临床试验相关 - 2020年前九个月，公司在CLEAR Outcomes心血管结局试验和其他正在进行的临床研究中花费5280万美元，2019年同期为8690万美元[135] - CLEAR Outcomes试验旨在评估bempedoic acid对降低心血管事件风险的影响，设计有90%的效力检测出治疗组相对安慰剂组主要终点约15%的相对风险降低[136] - CLEAR Outcomes试验超额招募了14032名高胆固醇血症和高心血管疾病风险患者，预计所有患者的平均基线LDL - C水平在135mg/dL至140mg/dL之间[137] - CLEAR Outcomes试验于2016年12月启动，2019年8月完成招募，预计平均治疗持续时间为3.75年，预计在2022年下半年达到目标事件数[139] 费用构成及变化原因 - 研发费用主要用于苯扎贝特酸及苯扎贝特酸/依折麦布组合片的开发，未来公司将继续产生研发费用[144][145] - 销售、一般和行政费用预计未来会因NEXLETOL和NEXLIZET的商业化、员工人数增加等因素而增加[147] - 利息费用与公司和Oberland的RIPA协议有关，2020年3月NEXLETOL获批后额外获得2500万美元导致利息费用增加[160] - 其他收入净额主要与现金、现金等价物和投资证券的利息收入及溢价和折价的增减有关，2020年较2019年减少是因投资利息收入降低[150][161]